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Avancées thérapeutiques
2003 : 42 situations cliniques améliorées pour les malades sur
des pathologies très variées
Leem
Le bilan des avancées thérapeutiques 2003 que présentent les entreprises
du médicament en France se situe à un niveau élevé : 42 situations
cliniques ont progressé notablement au cours de l’année. Le tableau
des progrès de l’année écoulée est d’abord marqué par la grande
variété des maladies concernées et la nature multiforme des progrès
: nouveaux traitements, y compris pour plusieurs maladies rares,
amélioration de l’efficacité thérapeutique, usage simplifié, effets
secondaires minorés… Tous apportent un bénéfice notable aux malades.
Deux grands domaines confirment en 2003 des avancées amorcées
ces dernières années : la cardiologie, notamment à travers la
prévention, et la cancéro-hématologie, notamment à travers les
thérapeutiques ciblées.
Cardiologie : améliorer la prévention
La prévention des complications cardiovasculaires s´est enrichie
en 2003 dans la prise en charge de l´hypertension artérielle,
notamment en cas d´hypertrophie ventriculaire gauche et de diabète.
Elle s´est enrichie aussi dans la prise en charge des anomalies
du métabolisme des lipides avec deux nouveaux médicaments, l´un
de la famille des statines, l´autre inhibant l´absorption du cholestérol.
Pour les patients à risque cardiovasculaire, et ce quel que soit
leur taux de cholestérol, la stratégie thérapeutique a été améliorée
avec l´octroi d´une nouvelle indication d´une statine.
Pour traiter en urgence les Accidents Vasculaires Cérébraux (AVC),
un premier médicament vient de prouver son efficacité. Il permet
de réduire notablement les handicaps souvent consécutifs aux AVC.
Les maladies cardiovasculaires restent la première cause de mortalité
en France. Les avancées dans ce domaine représentent donc un bénéfice
majeur pour un grand nombre de malades.
Cancérologie : des traitements aux mécanismes d´action de plus
en plus différenciés
Cette année confirme les avancées de l´immunothérapie avec des
extensions d´indication pour un anticorps monoclonal dans le traitement
des lymphomes non-Hodgkiniens agressifs à grandes cellules B.
Ce médicament, associé à la chimiothérapie classique, apporte
une amélioration significative de la survie des malades. Un médicament
ciblé traitant la leucémie myéloïde chronique fait la preuve de
son efficacité et devient le médicament de première intention
lorsque la greffe de moelle n´est pas réalisable.
D´autres progrès sont à souligner en matière de qualité de vie
pour le malade : anti-cancéreux par voie orale dans le traitement
du cancer du sein, meilleure tolérance dans les chimiothérapies
de ce même cancer. Des avancées significatives sont à noter dans
les traitements associés, permettant de limiter les pertes de
globules blancs, les anémies ou d´améliorer les soins palliatifs.
Maladies rares : la poursuite des efforts se concrétise encore
par de nouveaux traitements
En 2003, en France 4 nouveaux médicaments sont mis à disposition
des malades pour traiter des maladies rares. Un activateur du
cycle de l´urée constitue ainsi le premier traitement spécifique
d´une maladie génétique rare dans laquelle le cycle de l´urée
est perturbé et dont les conséquences sont sévères. La maladie
de Gaucher bénéficie également d´un nouveau traitement, administrable
de surcroît par voie orale. L´acromégalie, maladie endocrinienne
grave se manifestant notamment par un gigantisme, voit son traitement
s´enrichir d´une molécule inhibant l´hormone de croissance. La
préparation aux greffes de moelle par immunosuppresseurs a été
améliorée grâce à la mise à disposition d´un médicament par voie
injectable, mieux toléré que la forme orale précédemment utilisée.
Infectiologie : la lutte se poursuit
Dans ce domaine toujours en évolution, les avancées 2003 apportent
de nouveaux médicaments permettant de traiter des malades en échec
thérapeutique, ou des améliorations dans la simplicité d´emploi,
et ce pour différents types d´infection.
Pour lutter contre le VIH apparaît une nouvelle classe thérapeutique
avec le premier inhibiteur de fusion ; de nouvelles associations
permettent par ailleurs de réduire le nombre quotidien de prises
médicamenteuses et un nouveau traitement améliore la prise en
charge des rétinites à cytomégalovirus.
Un médicament d´une nouvelle classe thérapeutique apporte une
alternative pour le traitement des candidoses invasives, maladies
graves parfois mortelles. Un nouvel antibiotique a démontré son
efficacité dans le traitement d´infections sévères, telles certaines
pneumonies, les infections intra-abdominales et certaines infections
gynécologiques. Pour lutter contre la grippe, un nouveau traitement
curatif et préventif est également disponible. Enfin, un nouveau
vaccin conjugué permet pour la première fois la prévention des
méningites à méningocoque des groupes A, C, Y et W 135, avec une
immunité de longue durée.
Nouvelles indications, meilleure tolérance, nouvelles alternatives
D´autres avancées sont à noter. De nouvelles indications permettent
d´offrir de nouveaux traitements dans le rhumatisme psoriasique,
les séquelles des accidents vasculaires cérébraux, les migraines
de l´enfant, les récidives de dépression ou la dégénérescence
maculaire de la rétine.
Des traitements mieux tolérés ou d´usage simplifié sont disponibles
dans des domaines aussi variés que les troubles de l´attention
avec hyperactivité de l´enfant, le diabète, l´ostéoporose, les
glaucomes, la gale ou l´épilepsie, ainsi qu´en matière de contraception
avec l´arrivée d´un patch dont la durée d´action est de 7 jours.
Enfin des alternatives thérapeutiques sont disponibles dans le
traitement de la dysfonction érectile ou de la dermatite atopique.
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Ce bilan annuel est réalisé sur la base des données objectives
publiées notamment sur les sites des institutions réglementaires
françaises (Afssaps) et européennes (EMEA) autorisant les mises
sur le marché des nouveaux médicaments.
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Le progrès thérapeutique est un défi nécessaire et partagé, auquel
font face quotidiennement les entreprises du médicament qui financent
99% de la recherche thérapeutique en France. Celle-ci porte ses
fruits dans de multiples pathologies, des maladies les plus fréquentes
aux plus rares, et sous des formes très variées, comme l´illustre
ce bilan 2003. Les entreprises poursuivent ce défi alors que s´ouvre
une nouvelle ère pour la recherche thérapeutique par le bouleversement
de la compréhension des maladies.
Voir aussi :
Bilan_Therapeutique.ppt
slides
pr Giral.ppt
slides
pr Milpied.ppt
Avancees_therapeutiques_medicament_2003.doc
Nouveaux_medicaments_avancees_therapeutiques_2003.doc
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