Déficit Immunitaire Combiné Sévère : suspension d’un essai clinique

AFSSAPS, 3 octobre 2002

En 2000, la revue scientifique "Science" publiait les résultats d'un essai clinique qui relatait la première correction d'une maladie par thérapie génique. Il s'agit d'une déficience génétique rare des défenses immunitaires appelée Déficit Immunitaire Combiné Sévère. Ces résultats ont été confirmés depuis lors par le succès du traitement de huit patients. Cet essai clinique est réalisé à l'hôpital Necker-Enfants Malades de l'Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, par l'équipe des Pr. Marina Cavazzana-Calvo et Alain Fischer, après des recherches menées à l'INSERM avec le soutien de l'Association Française des Myopathies (AFM).

Chez un des patients de cet essai clinique, une complication a été observée. Il s'agit d'une prolifération non contrôlée de lymphocytes qui nécessite actuellement un traitement. Sa signification fait l'objet d'investigations approfondies. Dès la mise en évidence de cette complication, les familles des autres enfants inclus dans cet essai, et la communauté scientifique ont été informées. Les autres enfants sont en bonne santé.

Par mesure de prudence et jusqu'à analyse et interprétation du ou des mécanismes responsables, l’essai clinique a été suspendu par le promoteur, en accord avec l'Afssaps.