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Replagal : un nouveau traitement contre la maladie de Fabry Paris le 20 août 2001 Le principe actif du Replagal est l'agalsidase, copie fidèle de l'alpha-galactosidase A humaine, aussi bien en terme de séquence d'acides aminés que de glycosylastion, validant ainsi antigénicité et biodistribution idéales. Il s'agit de la première mise sur le marché d'un traitement enzymatique substitutif dans le cadre d'une maladie fatale. C'est le seul traitement capable de diminuer de manière significative la douleur, d'améliorer la fonction rénale, de diminuer l'hypertrophie cardiaque et de réduire les dépôts de glycosphingolipides responsables également des accidents vasculaires cérébraux spontanés, cause première des décès chez ces patients. Le traitement se fait par voie parentérale à la dose de 0 ,2 mg/kg de poids, tous les 15 jours, en courtes perfusions, autorisant le traitement ambulatoire. Il s'agit d'une molécule issue de la recherche de TKT Europe - 5S AB. Docteur Françoise GIRARD |
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