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TKT EUROPE 5S AB, un laboratoire pharmaceutique européen au
service des maladies orphelines…
Stockholm, le 29 mars 2001
TKT Europe 5S AB annonce aujourd'hui que le Comité pour
les Spécialités Pharmaceutiques (CPMP) de l'Agence Européenne
pour l'évaluation des produits pharmaceutiques (EMEA) a émis
un avis favorable pour REPLAGAL™ (agalsidase alfa), enzyme
de substitution pour le traitement de la maladie de Fabry.
Cet avis favorable pour REPLAGAL™ fait suite à la nouvelle
législation européenne mise en place pour promouvoir le développement
de médicaments dits "orphelins" destinés à la prise en charge
des maladies rares. Cette nouvelle législation garantit une
exclusivité de 10 ans à de tels médicaments et la décision
du CPMP pour le traitement de la maladie de Fabry en est le
premier exemple concret.
La maladie de Fabry est une affection génétique rare provoquée
par un déficit d'activité d'une enzyme lysosomale appelée
"alpha-galactosidase"et qui se traduit par l'accumulation
progressive dans les cellules du patient d'un lipide spécifique,
nommé globotriaosylcéramide ou Gb3. Les cellules des reins,
du cœur, des nerfs et du système vasculaire sont ainsi atteints.
Ces dépôts de Gb3 ont pour conséquence des douleurs des extrémités,
des lésions graves pour les reins, le cœur, et le système
nerveux. Les symptômes se manifestent généralement dans l'enfance
mais le diagnostic est souvent difficile à établir en raison
de la rareté de l'affection et du caractère non spécifique
des symptômes. Les patients atteints ont une espérance de
vie réduite (41 ans) et une qualité de vie fortement altérée.
On estime qu'un patient " typique " est vu par 10 spécialistes
avant que le diagnostic correct ne soit posé. Ce cheminement
prend en général une dizaine d'années.
En fait, les patients sont souvent diagnostiqués en construisant
l'arbre généalogique de la famille.
La littérature médicale mentionne que la plupart des symptômes
de la maladie de Fabry apparaissent chez des hommes. Un pourcentage
significatif de femmes souffre cependant des mêmes symptômes.
REPLAGAL™ est un traitement enzymatique de substitutif pour
le traitement à long terme de la maladie de Fabry. Son nom
générique est l'agalsidase alpha. Le traitement consiste en
une courte perfusion, administrée toutes les deux semaines.
" Nous sommes très heureux d'être en mesure d'aider les patients
atteints de la maladie de Fabry, ainsi que leurs médecins,
en leur proposant un traitement efficace. Nous mettrons également
en place un programme scientifique dans le but de poursuivre
l'amélioration du traitement des patients atteints de maladie
de Fabry ", a déclaré le Dr Rolf Gunnarsson, vice-Président
des affaires médicales et scientifiques de TKT Europe 5S.
Les données soumises pour la demande d'autorisation de mise
sur le marché ont prouvé que les patients traités par REPLAGAL™
ont vu leurs douleurs diminuer de manière significative. Leur
fonction rénale s'est stabilisée et même, dans certains cas,
améliorée. Des effets positifs ont également été notés au
niveau cardiaque. Un nombre considérable de patients atteints
de maladie de Fabry en Europe reçoivent d'ores et déjà le
traitement par Replagal™ , via des programmes d'usage compassionnel.
Un certain nombre d'entre eux sont traités à domicile.
" Cette nouvelle soulève un grand espoir, et nous voyons
maintenant finalement un moyen de soulager la douleur des
patients et des familles présentant une maladie de Fabry.
Nous espérons pouvoir leur offrir une plus longue vie et une
amélioration de leur qualité de vie avec ce nouveau traitement
" dit le Professeur BECK, de l'hôpital Universitaire de MAYENCE,
un des experts en maladie de Fabry en Europe.
Pour de plus amples informations concernant la maladie de
Fabry :
Dr Dominique GERMAIN - Génétique Clinique -Hôpital Européen
G. Pompidou - 20, rue Leblanc-75015 PARIS
Pr Jean-Pierre GRÜNFELD - Nephrologie Adultes - Hôpital Necker
- 149, avenue de Sèvres -75015 PARIS
Dr Nathalie GUFFON - Hôpital Debrousse - 29, avenue Sœur Bouvier
69005 LYON
V.M.L. (Vaincre les Maladies Lysosomales) 9 place du 19 mai
1962 91035 EVRY
M. le Professeur Michael BECK, Klinikum der Joh. Gutenberg-Universität
Kinderklinik - Poliklinik und Spezialambulanzen - Langenbeckstr.
1 - 55101 Mainz - DEUTSCHLAND
M. Jacob KALUSKI, head Pharmaceutical Affairs, TKT Europe
- 5S AB, Tel: +46-70-3000 392
TKT Europe - 5S AB
TKT Europe - 5S AB est un laboratoire pharmaceutique européen
qui se consacre au développement de traitements pour les maladies
génétiques rares. La société est basée à Stockholm, en Suède,
et est présente dans la plupart des pays européens.
TKT Europe - 5S AB travaille en étroite collaboration avec
la société Transkaryotic Therapies Inc. (Cambridge, Massachusetts,
US). Il s'agit d'une société de pointe dans le domaine de
la biopharmacie, spécialisée dans le développement et la commercialisation
de produits émanant de trois plate-formes de recherche :
- Gene Therapy (thérapie génique)
- Gene Activated® proteins (protéines produites par activation
de gènes)
- Niche Proteins® (protéines niches)
On entend par protéines niches, des protéines de substitution
pour le traitement de maladies génétiques rares (dites " orphelines
") telles que les maladies de Fabry, de Hunter, de * San Filippo,
… Il s'agit d'un groupe de maladies caractérisé par l'absence
d'activité de certaines enzymes métaboliques.
Les protéines produites par activation de gènes correspondent
à une approche originale pour la production de protéines thérapeutiques.
Elle ne nécessite pas de clonage de gènes et évite donc l'utilisation
de lignées de cellules non-humaines.
La thérapie génique développée par la société sous le terme
de thérapie transkaryotique (d'où le nom de " Transkaryotic
Therapies "), repose sur le développement de produits (non-viraux
et ex-vivo) pour le traitement à long terme de pathologies
chroniques liées à un déficit protéique.
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