Des experts en Europe et aux États-Unis se penchent sur l'enjeu que constitue la nécessité de faire des maladies rares une priorité de santé publique mondiale

CSL Behring, le 28 févr. 2011 (Actualités professionnelles)Soyez le premier à réagir

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Participants

Créer un environnement plus favorable

L'un des principaux enjeux sur lequel les participants se sont penchés est la création d'un environnement plus favorable à la recherche et au traitement des maladies rares. « L'objectif premier est de faire des maladies rares une priorité à long terme pour la recherche et un enjeu de santé publique au long cours en Amérique et en Europe », a indiqué Yann Le Cam. « C'est de cette façon seulement que nous pourrons créer un environnement favorable et travailler plus spécifiquement au développement de médicaments, à la création de centre de soins, à l'offre d'informations et de registres ainsi qu'à la levée des fonds nécessaires à la conduite d'une approche à long terme. »

Les participants ont débattu de la nécessité de redoubler d'efforts pour informer les personnes atteintes de maladies rares sur les essais cliniques en cours et sur les lieux d'exercice des spécialistes, notamment aux États-Unis. Ils ont convenu que les pays européens se sont davantage préoccupés d'identifier des centres d'excellence que ne l'ont fait les États-Unis, ceci afin que les malades sachent où aller se faire soigner. Selon Peter Saltonstall de NORD, la politique des gouvernements est un autre enjeu majeur. « Les maladies rares restent méconnues », a expliqué M. Saltonstall. « Les personnes qui accordent les financements et régissent les dispositifs de règlementation n'ont pas toute l'information dont elles devraient disposer. »

Le problème du diagnostic

Comme l'a souligné le docteur Hammarstrom, dans le domaine du déficit immunitaire primaire, bien que le délai entre le déclenchement de la maladie, son diagnostic et son traitement se soit réduit, il reste important. « Nous devons insister sur ce point », a déclaré le Dr Hammarstrom. « Quant au dépistage néonatal, les États-Unis ont une bonne longueur d'avance sur l'Europe. Nous avons abordé ce sujet au Parlement européen. »

Favorablement accueilli aux États-Unis, le dépistage néonatal a été considéré par les participants comme une étape mondiale intéressante à explorer. Les États-Unis ont pris des mesures pour élargir leurs programmes de dépistage à 29 maladies différentes et étudient la possibilité de couvrir d'autres affections. Le problème est toutefois de savoir que faire des malades diagnostiqués. Les infrastructures existantes sont-elles en capacité de les orienter vers des centres de recherche ou de traitement adapté à la maladie rare dont ils souffrent ?

Yann Le Cam, en sa qualité de vice-président du Comité d'Experts Maladies Rares de l'Union européenne, a expliqué qu'un projet de politique financé par la Commission européenne trace actuellement les contours de la future politique européenne sur le dépistage néonatal. Il a ensuite ajouté que ce projet est en cours et qu'une « politique explicite devrait être proposée en 2012 et pourrait être recommandée à l'ensemble des États membres de l'UE avant 2014. »

Harmonisation

L'un des autres enjeux clés analysés par les participants est la nécessité d'une harmonisation entre l'agence européenne des médicaments (EMA) et la Food and Drug Administration (FDA) américaine afin de réduire le coût des essais cliniques, notamment pour les promoteurs de traitements destinés à soigner les populations restreintes atteintes de maladies rares. Les essais cliniques de traitements visant à soigner des maladies rares peuvent coûter plus de 75 millions d'euros ($100 million). Comme l'a souligné le docteur Hammarstrom, pour cette raison, certains essais cliniques nécessaires ne seront jamais menés. « En d'autres termes, certains types de traitement ne seront disponibles ni d'un côté ni de l'autre de l'Atlantique. »

De plus, selon Peter Turner, la conception des essais cliniques n'est que rarement harmonisée entre l'Europe et les États-Unis. « Bien souvent, nous devons élaborer un essai européen puis un essai américain car les exigences divergent de part et d'autre de l'Atlantique », a précisé M. Turner. Yann Le Cam a fait remarqué pour sa part qu'EURORDIS travaille en partenariat avec l'EMA et la FDA à l'élaboration d'une solution au problème de l'analyse rétrospective de la conception de médicaments orphelins par rapport à celui des applications destinées à mieux cerner les approches potentielles communes vis-à-vis des nouvelles thérapies. « De nombreux points communs et divergences ont été mis en exergue », a indiqué M. Le Cam. « Quatre-vingt-douze pour cent des décisions sont les mêmes. »

Disponibilité

L'autre problème a trait à la disparité entre les pays de la disponibilité des traitements des maladies rares. Pour Peter Saltonstall, si un traitement a été utilisé pour soigner des patients en Europe pendant une certaine durée et que les normes européennes en matière de sécurité et de tolérance ont été respectées, il est important de trouver un moyen d'appliquer cette information sur le marché américain. « Les malades doivent pouvoir accéder aux médicaments et aux traitements plus rapidement », a souligné M. Saltonstall.

Yann Le Cam a précisé qu'à l'échelle mondiale 80 à 85 % des personnes atteintes de maladies rares prennent pour se soigner des médicaments et suivent des traitements utilisés à titre expérimental dans une indication non autorisée. « Nous devrions encourager la collecte de données tant dans le domaine de la sécurité que de la tolérance lorsque des médicaments sont employés dans le cadre d'une indication non prévue. Cela permettrait de mieux soigner les malades et de mieux répartir les ressources », a affirmé M. Le Cam.

La nature des maladies rares est telle que de multiples organes et systèmes sont impliqués dans chaque maladie. Cela souligne d'autant plus la nécessité d'un rapprochement entre partenaires, chercheurs universitaires mais aussi acteurs du secteur, groupes de défense des malades et organismes de règlementation et de recherche gouvernementaux. Les participants ont convenu qu'un manque de coordination empêchera tout développement rapide de produit. Ceci peut être évité en anticipant davantage, en identifiant les occasions de rapprochement et en exploitant les ressources disponibles.

À propos de CSL Behring

CSL Behring est un des leaders mondiaux des protéines thérapeutiques dérivées du plasma. Sa vocation est de sauver des vies et d'améliorer la qualité de vie des personnes souffrant de maladies rares et graves. Pour cela, la société fabrique et commercialise un éventail de traitements recombinants et dérivés du plasma.

Les traitements de CSL Behring sont indiqués dans les troubles de la coagulation, notamment l'hémophilie et la maladie de von Willebrand, le déficit immunitaire primaire, les infections respiratoires héréditaires et l'oedème de Quincke héréditaire. Les produits de la société sont également utilisés en chirurgie cardiaque, pour la transplantation d'organes, le traitement des brûlures et pour prévenir les maladies hémolytiques du nouveau-né.

CSL Behring gère l'un des plus vastes réseaux de collecte de plasma au monde, CSL Plasma. CSL Behring est une filiale de CSL Limited (ASX : CSL), société biopharmaceutique basée à Melbourne, en Australie. Pour plus d'information, veuillez consulter le site http://www.cslbehring.com.

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