Edison Pharmaceuticals élargit l'accès à EPI-743 pour les maladies mitochondriales

MOUNTAIN VIEW, Californie, June 8, 2011 /PRNewswire/ --

- La FDA autorise l'utilisation d'un nouveau médicament expérimental pour les cas menaçant le pronostic vital

Edison Pharmaceuticals, Inc. a aujourd'hui annoncé que la "Food and Drug Administration" américaine (la FDA) a autorisé un programme d'accès élargi pour offrir EPI-743 aux patients gravement malades ayant reçu un diagnostic de maladies héréditaires de la chaine respiratoire mitochondriale. Les patients dont la maladie a été génétiquement confirmée comme ceux qui répondent à certains critères cliniques, en l'absence de confirmation génétique, sont tous éligibles.

Au 1er juin 2011, 40 sujets gravement malades diagnostiqués de maladie héréditaire mitochondriale génétiquement confirmée ont été traités avec EPI-743 à travers le monde pour une exposition cumulée de plus de 7 436 jours. Aucun effet négatif significatif lié au médicament n'a été observé. Les premières données cliniques, imageries cérébrales et tests biomarqueurs sont encourageants. La société met en garde sur le fait que les données obtenues dans ces études initiales sont préliminaires et demandent vérification dans des essais cliniques controlés. Edison et son équipe de recherche clinique travaillent en étroite collaboration avec la FDA et l'Agence européenne du médicament afin d'accélérer les essais cliniques de phase prospective 2B/3. L'EPI-743 a reçu l'appellation de médicament orphelin de la FDA.

Sites d'essais cliniques

États-Unis

Des sites d'inscription aux essais cliniques ont été établis en Amérique du Nord à l'hopital pédiatrique Lucile Packard - Centre médical de l'Université de Stanford; à l'hopital pédiatrique d'Akron; à l'Université de Columbia; à l'hopital pédiatrique de Seattle; à l'Université de Médecine de Caroline du Sud; à l'hopital pédiatrique de Philadelphie; à l'Université de Californie, Los Angeles.

D'autres sites d'essais sont mis en place en Europe, au Japon et en Amérique du Nord.

Renseignements sur le traitement

Edison Pharmaceuticals

- EdisonPharma.com

Fondation des maladies mitochondriales (United Mitochondrial Disease Foundation)

- UMDF.org

Alliance pour la recherche sur l'ataxie de Friedreich (Friedreich's Ataxia Research Alliance)

- CureFA.org

MitoAction

- MitoAction.org

Food and Drug Administration des États-Unis

- Clinicaltrials.gov

EPI-743

EPI-743 est une petite molécule absorbée par voie orale qui pénètre facilement le système nerveux central. Elle agit en ciblant un enzyme NADPH quinine oxidoreductase 1 (NQO1). Son mode d'action est de synchroniser la génération d'énergie dans la mitochondrie avec la nécessité de contrer le stress redox cellulaire(1). EPI-743 est en phase pivotale 2B/3 des essais cliniques.

À propos des maladies héréditaires mitochondriales

Les maladies héréditaires mitochondriales sont des maladies héréditaires dont le lien commun réside dans des défauts de la fabrication et la régulation d'énergie par les cellules. Ces maladies peuvent apparaitre par des défauts dans les gènes situés dans le noyau ou les mitochondries. On estime avoir identifié 2 000 défauts pathogènes dans l'ADN nucléaire et 200 dans l'ADN mitochondrial(2).

Les maladies héréditaires mitochondriales sont cliniquement diverses et mal comprises. Elles peuvent affecter pratiquement tous les systèmes organiques du corps. Comme les tissus cérébraux et musculaires utilisent une extraordinaire quantité d'énergie, ils sont considérablement affectés par ces maladies. Les maladies mitochondriales s'accompagnent souvent de manifestations du système nerveux central mais elles entrainent aussi un grand nombre d'autres signes cliniques significatifs comprenant le diabète, l'insuffisance cardiaque, l'insuffisance hépatique, la surdité, la cécité, l'insuffisance rénale, la faiblesse musculaire et la fatigue.

L'incidence des maladies mitochondriales est estimée à 1-5 sur 10 000. Cependant, il se peut que ce chiffre sous-estime le nombre réel de personnes atteintes de maladies mitochondriales. Alors que les nouveaux outils de dépistage génétique ont permis la détection des maladies mitochondriales, la majorité des individus ayant reçu un diagnostic clinique de maladie mitochondriale peuvent ne pas recevoir de confirmation génétique du diagnostic. Certaines estimations placent le nombre de patients ayant reçu un diagnostic clinique de maladie mitochondriale sans diagnostic génétique -appelée syndrome mitochondrial- à 10 fois le nombre de cas de maladies génétiquement définies.

La science se tient aujourd'hui à la frontière de la médecine mitochondriale. Certaines maladies qui auparavant n'avaient pas de cause connue sont maintenant définies comme mitochondriales par l'étiologie. Il est possible qu'à l'avenir la maladie mitochondriale soit impliquée dans d'autres maladies telles que dans la biologie du cancer.

Edison Pharmaceuticals

Edison Pharmaceuticals est une société fondée par un patient -et médecin- qui se consacre au développement de nouveaux médicaments pour transformer la vie de ceux qui ont reçu un diagnostic de maladies rares et négligées. À l'heure actuelle, la société se concentre sur les maladies héréditaires mitochondriales pour lesquelles aucun médicament n'a été approuvé. Ces conditions sont mortelles et très invalidantes. Les compétences hautement spécialisées d'Edison comprennent la découverte, le développement et l'adaptation de médicaments à base redox.

(1) Shrader, W.D.; Amagata, A.; Barnes, A.; Enns, G.M.; Hinman, A.; Jankowski, O.; Kheifets, V.; Komatsuzaki, R.; Lee, E.; Mollard, P.; Murase, K.; Sadun, A.A.; Thoolen, M.; Wesson, K.; Miller, G.; alpha- Tocotrienol quinone module la réponse au stress oxydatif et la biochimie du vieillissement. Lettres de chimie bio organique médicinale, 2011;21(12):3693- 3698.

(2) http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondri al.htm

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