Alexion obtient un avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) pour le Soliris® (eculizumab) dans le traitement des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) dans l'Union européenne

Il n'existe pas de thérapies approuvées pour le traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) en Europe. Le syndrome aHUS est une maladie génétique ultra-rare potentiellement mortelle qui détruit progressivement les organes vitaux, aboutissant à l'AVC, la crise cardiaque, la défaillance rénale et au décès. 1 La morbidité et la mortalité précoce en cas de syndrome hémolytique et urémique atypique sont entraînées par l'activation chronique incontrôlée du complément, conduisant à la formation de caillots sanguins dans les petits vaisseaux sanguins dans tout l'organisme, connus sous le nom de microangiopathie thrombotique ou MAT. 2,3En dépit des soins de support actuels, plus de la moitié des patients atteints de syndrome hémolytique et urémique atypique décèdent, nécessitent une dialyse rénale ou présentent des lésions rénales permanentes au cours de l'année suivant la pose du diagnostic.4

— Le CHMP recommande l'autorisation de mise sur le marché pour le Soliris dans le traitement de tous les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) —

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALXN) a annoncé aujourd'hui que le Comité européen des médicaments à usage humain (CHMP) a émis un avis favorable qui recommande que l'indication thérapeutique du Soliris^® (eculizumab) soit étendue pour inclure le traitement des patients pédiatriques et adultes atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) en Europe. La décision définitive de la Commission européenne, qui doit prendre en considération la recommandation positive du CHMP, devrait être connue dans environ deux mois, après quoi l'entreprise débutera les processus de remboursement pays par pays.

Il n'existe pas de thérapies approuvées pour le traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) en Europe. Le syndrome aHUS est une maladie génétique ultra-rare potentiellement mortelle qui détruit progressivement les organes vitaux, aboutissant à l'AVC, la crise cardiaque, la défaillance rénale et au décès. ¹ La morbidité et la mortalité précoce en cas de syndrome hémolytique et urémique atypique sont entraînées par l'activation chronique incontrôlée du complément, conduisant à la formation de caillots sanguins dans les petits vaisseaux sanguins dans tout l'organisme, connus sous le nom de microangiopathie thrombotique ou MAT. ^2,3En dépit des soins de support actuels, plus de la moitié des patients atteints de syndrome hémolytique et urémique atypique décèdent, nécessitent une dialyse rénale ou présentent des lésions rénales permanentes au cours de l'année suivant la pose du diagnostic.⁴

"L'avis favorable délivré par le CHMP représente une avancée majeure vers la mise à disposition du Soliris auprès des enfants et adultes atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique en Europe," a déclaré Leonard Bell, M.D., président directeur général d'Alexion. "Ce qui est plus important est que le CHMP recommande d'élargir l'autorisation de mise sur le marché au Soliris au traitement de tous les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique. Nous sommes impatients de collaborer efficacement avec les autorités afin de mettre Soliris à disposition à grande échelle auprès des patients européens atteints par cette maladie."

Pour donner son avis, le CHMP s'est fondé sur des données cliniques provenant de deux essais cliniques-pivot prospectifs ouverts de Phase 2, réalisés sur des patients adolescents et adultes atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique, et d'un troisième essai impliquant des patients enfants, adolescents et adultes atteints par cette maladie. Vous pouvez consulter le résumé de l'avis du CHMP surhttp://www.emea.europa.eu.

Soliris est homologué aux Etats-Unis (2007), dans l'Union européenne (2007), au Japon (2010) et dans d'autres pays, pour le traitement des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), un trouble sanguin potentiellement mortel, ultra rare et débilitant. Alexion a également déposé une demande complémentaire de licence de produit biologique (BLA) pour le Soliris comme traitement destiné aux patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique auprès de la U.S. Food and Drug Administration (FDA).

A propos du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

Le syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) est une maladie chronique ultra rare potentiellement mortelle dans laquelle une déficience génétique dans l'un au moins des gènes régulateurs complémentaires entraîne une activation incontrôlée du complément tout au long de la vie qui aboutit à une microangiopathie thrombotique (MAT) à médiation complémentaire, la formation de caillots sanguins dans les petits vaisseaux sanguins dans tout l'organisme. ^1,2 L'activation incontrôlée permanente du complément chez un patient atteint du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) entraîne un risque de microangiopathie thrombotique tout au long de la vie, qui aboutit à des lésions rénales, cérébrales, cardiaques - et d'autres organes vitaux - soudaines catastrophiques et potentiellement mortelles, ainsi qu'au décès précoce. ^2,3Plus de la moitié de tous les patients atteints de SHUa décèdent, nécessitent une dialyse rénale ou présentent des lésions rénales permanentes dans l'année qui suit la pose du diagnostic. ⁴ Les patients atteints de SHUa bénéficiant d'une greffe de rein contractent généralement une microangiopathie thrombotique systémique ultérieure qui aboutit à un taux d'échec de la greffe de 90%. ⁵

Le syndrome hémolytique et urémique atypique touche à la fois les enfants et les adultes. 60% de patients d'un groupe important de patients atteints par la maladie ont été diagnostiqués pour la première fois avant l'âge de 18 ans. ⁶La microangiopathie thrombotique à médiation complémentaire entraîne également une diminution du nombre de plaquettes (thrombocytopénie) et la destruction des globules rouges sanguins (hémolyse). Alors que les mutations ont été identifiées dans au moins dix gènes régulateurs à complément distincts, les mutations ne sont pas identifiées chez 30-50% des patients diagnostiqués comme atteints de SHUa. ⁶

À propos de Soliris

Soliris est un inhibiteur de la voie terminale du complément développé par Alexion, du laboratoire à la mise sur le marché, en passant par l'approbation réglementaire. Soliris a été homologué aux Etats-Unis, dans l'Union européenne, au Japon et dans d'autres pays, comme premier traitement destiné aux patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH), un trouble sanguin débilitant, ultra rare potentiellement mortel caractérisé par l'activation chronique incontrôlée du complément, qui entraîne la destruction chronique des globules rouges sanguins (hémolyse), d'où des caillots sanguins, des défaillances d'organes et une durée de survie réduite. Avant l'obtention de cette homologation, aucune thérapie spécifique n'était disponible pour le traitement des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH). Soliris (eculizumab) n'est pas homologué pour le traitement du SHUa ni d'autre indication hormis l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH). L'approche révolutionnaire d'Alexion vis-à-vis de l'inhibition du complément a été récompensée par certains des plus prestigieux prix de l'industrie: le Prix Prix Galien USA 2008 du Meilleur produit technologique, avec de larges implications pour le futur de la recherche biomédicale, et le Prix Galien France 2009 dans la catégorie Médicaments traitant les maladies rares. Pour en savoir plus à propos de Soliris, veuillez consulter le site www.soliris.net

Informations importantes concernant la sécurité

Soliris est habituellement bien toléré chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH). Les effets secondaires les plus fréquents observés dans des études cliniques impliquant des patients atteints de cette maladie étaient les céphalées, la rhinopharyngite (nez qui coule), douleurs dorsales et nausées. Le traitement, par Soliris, des patients atteints de PNH ne devrait pas altérer la gestion des anticoagulants car l'effet de la suspension du traitement anticoagulant lors du traitement par Soliris n'a pas été établi.

En Europe, l'étiquette produit de Soliris comprend une mise en garde particulière: "A cause de son mode d'action, l'utilisation de Soliris accroît le risque que le patient soit atteint d'infection à méningocoque (Neisseria meningitidis). Ces patients peuvent courir le risque de contracter une maladie appartenant à des sérogroupes rares (notamment Y, W135 et X), bien que les infections à méningocoque peuvent être contractées quel que soit le sérogroupe. Afin de réduire le risque d'infection, tous les patients doivent être vaccinés au moins deux semaines avant l'administration du Soliris et doivent être vaccinés à nouveau conformément aux directives médicales actuelles relatives à l'utilisation des vaccins. Les vaccins tétravalents contre les sérotypes A, C, Y et W135 sont fortement recommandés, de préférence conjugués. La vaccination peut ne pas s'avérer suffisante pour prévenir une infection à méningocoque. Une importance particulière devrait être accordée aux directives officielles portant sur l'utilisation appropriée d'agents antibactériens. Des cas d'infections à méningocoque graves voire mortelles ont été signalés chez des patients traités par Soliris. Il faut surveiller les signes précoces d'infection à méningocoque chez tous les patients; ceux-ci doivent être immédiatement évalués si une infection est suspectée, et traités par antibiotiques si besoin. Les patients doivent être informés de ces signes et symptômes, et des mesures doivent être prises afin de leur apporter les soins médicaux nécessaires sans attendre."

L'étiquette du produit aux Etats-Unis inclut également une mise en garde encadrée: "Des infections à méningocoque potentiellement mortelles et mortelles ont été signalées chez des patients traités au Soliris. Si elle n'est pas décelée et traitée à temps, une infection à méningocoque peut rapidement menacer la vie des patients ou devenir mortelle. Suivre les recommandations les plus récentes du Comité de Conseil sur les pratiques en matière d'immunisation (ACIP) en matière de vaccination, contre les infections à méningocoque, des patients atteints de défaillances du complément. Immuniser les patients à l'aide d'un vaccin à méningocoque au moins deux semaines avant l'administration de la première dose de Soliris, à moins que le risque de retarder le traitement à base de Soliris ne l'emporte sur celui de développer une infection à méningocoque. (voir infection à méningocoque graves (5.1) pour des recommandations supplémentaires sur la gestion de l'infection à méningocoque.) Surveiller, chez les patients, les signes précoces d'infection à méningocoque et agir sans délai en cas de soupçon d'infection. Soliris n'est disponible que dans le cadre d'un programme restreint d'une stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques (REMS). Dans le cadre de cette stratégie, les médecins doivent s'inscrire au programme (5.2). Pour des informations relatives à toute participations au programme REMS de Soliris et autres informations supplémentaires, veuillez téléphoner au: 1-888-soliris (1-888-765-4747)."

Avant de débuter un traitement à base de Soliris, tous les patients et leurs médecins prescripteurs aux Etats-Unis et en Europe seront enregistrés dans le registre de Sécurité de Soliris, dans le cadre d'un programme spécial de gestion des risques impliquant une formation initiale et continue, ainsi qu'un monitorage de longue durée, dans le but d'aboutir à de nouvelles conclusions en matière de sécurité.

Aux Etats-Unis, veuillez consulter la posologie complète de Soliris sur www.soliris.net.

À propos d’Alexion

Alexion Pharmaceuticals, Inc. est une société biotechnologique qui se consacre à servir les patients souffrant de troubles graves et ultra rares, grâce à l'innovation, le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques qui changent la vie. Alexion est le chef de file mondial de l'inhibition du complément; la Société a développé et commercialise Soliris ^® (eculizumab) comme traitement des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH), un trouble sanguin débilitant, ultra rare potentiellement mortel. Soliris est homologué dans plus de 35 pays. Alexion évalue d'autres indications potentielles du Soliris et poursuit le développement d'autres candidats-médicaments biotechnologiques novateurs en phase de développement précoce. Le présent communiqué de presse, ainsi que des informations relatives à Alexion Pharmaceuticals, Inc., peuvent être consultés sur le site: www.alexionpharma.com.

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives, dont des déclarations relatives au développement clinique prévu, aux évènements réglementaires et commerciaux historiques, ainsi qu'aux avantages potentiels en matière de médecine et de santé de Soliris^® (eculizumab) pour le traitement potentiel des patients atteints de SHUa. Les déclarations prospectives sont sujettes à des facteurs susceptibles d'entraîner un écart entre les résultats et projets d'Alexion et ceux attendus, notamment les décisions des autorités réglementaires en matière d'autorisation de mise sur le marché ou de restriction importante dans la commercialisation de Soliris pour son indication actuelle ou de nouvelles indications potentielles, ainsi que de nombreux autres risques énoncés de temps en temps dans les rapports déposés par Alexion auprès de la Securities and Exchange Commission, dont, mais sans s'y limiter, les risques mentionnés dans le rapport trimestriel d'Alexion, dans le formulaire 10-Q de la période achevée le 30 juin 2011, et dans les autres rapports d'Alexion auprès de la Securities and Exchange Commission. Alexion n'envisage nullement de mettre à jour ces déclarations prospectives, à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou d'autres éléments, sauf dans la mesure où l'exigent les lois en vigueur.

[ALXN-G]

Références

1. Noris M, Remuzzi G: Le syndrome hémolytique et urémique atypique. N Engl J Med 2009 361:1676-87

2. Benz K, Amann K. Nouveaux aperçus dans la microangiopathie thrombotique. Curr Opin Nephrol Hypertens 2010 May;19(3):242-7

3. Tsai HM. La biologie moléculaire de la microangiopathie thrombotique. Kidney Int 2006 Jul;70(1):16-23.

4. Caprioli J, Noris M, Brioschi S, et al; for the International Registry of Recurrent and Familial HUS/TTP. La génétique du syndrome hémolytique et urémique : l'impact des mutations MCP, CFH, et IF sur la présentation clinique, la réponse au traitement et les résultats. Blood. 2006;108:1267-1279.

5. Bresin E, Daina E, Noris M, et al; International Registry of Recurrent and Familial HUS/TTP. Résultat de la greffe rénale chez les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique non-Shiga -toxines: signification prognostique du contexte génétique. Clin J Am Soc Nephrol. 2006;1:88-99.

6. Noris M, Caprioli J, Bresin E, et al. Rôle relatif des anomalies du complément génétique dans les syndromes hémolytiques et urémiques sporadiques et familiaux, et leur impact sur le phénotype clinique. Clin J Am Soc Nephrol. 2010;5:1844-1859.

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