La FDA accorde le statut d'examen prioritaire pour le KALYDECO™ (ivacaftor), le premier traitement potentiel à cibler la cause sous-jacente de la mucoviscidose

La FDA accorde le statut d'examen prioritaire aux médicaments proposant une avancée importante ou fournissant un traitement lorsqu'aucune thérapie adaptée n’existe. Une date d'examen prioritaire a été fixée au 18 avril 2012 en vertu de la loi américaine Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pour la décision d'homologation de la FDA, soit quatre mois avant le délai normal d'examen normalement fixé à 10 mois.

-- La FDA a fixé l'examen à six mois au 18 avril 2012 --

--L'Agence Européenne du Médicament accepte la demande d'homologation du KALYDECO en procédure d'évaluation accélérée --

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd'hui que l'agence américaine du médicament, la Food and Drug Administration (FDA) a accepté la demande de nouveau médicament (NDA — New Drug Application) pour le KALYDECO^TM (ivacaftor) aet avait accédé à la requête de la société pour le statut d'examen prioritaire à six mois. KALYDECO cible la protéine défectueuse responsable de la mucoviscidose chez un sous-groupe de personnes atteintes de la maladie. S'il est homologué, le KALYDECO sera le premier traitement à cibler la cause sous-jacente de la mucoviscidose.

La FDA accorde le statut d'examen prioritaire aux médicaments proposant une avancée importante ou fournissant un traitement lorsqu'aucune thérapie adaptée n’existe. Une date d'examen prioritaire a été fixée au 18 avril 2012 en vertu de la loi américaine Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pour la décision d'homologation de la FDA, soit quatre mois avant le délai normal d'examen normalement fixé à 10 mois.

Par ailleurs, Vertex a annoncé aujourd'hui que sa demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le KALYDECO avait été validée par l'Agence Eropéenne du Médicament (EMA - European Medicines Agency). Cette validation indique que la demande est complète et enclenche le processus d'examen par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP). Au début de cette année, l'EMA avait accepté la requête de Vertex pour une évaluation accélérée, qui est accordée aux nouveaux médicaments représentant un intérêt majeur pour la santé publique et permet de réduire le délai d'examen de l'EMA.

« S'il est homologué, le KALYDECO sera le premier traitement à cibler la cause sous-jacente de la mucoviscidose, » a déclaré Peter Mueller, Ph.D., directeur scientifique et vice-président directeur de la recherche mondiale et du développement chez Vertex. « L'engagement de la FDA et de l'EMA d'accélérer l'examen de nos demandes souligne le fort potentiel du KALYDECO pour les personnes qui vivent avec la mucoviscidose. »

La mucoviscidose est provoquée par la défaillance ou l'absence des protéines régulatrices de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR) résultant de mutations du gène CFTR. L'absence de protéines CTFR fonctionnelles se traduit par un faible transport de sel et d'eau à travers les membranes cellulaires d'un certain nombre d'organes, dont les poumons. Cela entraîne l'accumulation d'un mucus anormalement épais et gras qui conduit à des infections pulmonaires chroniques et une détérioration progressive du poumon.

Chez les personnes atteintes de mucoviscidose présentant un canal défectueux, les protéines CFTR sont présentes sur la membrane cellulaire, mais ne fonctionnent pas correctement. Le cas le plus courant de canal défectueux est provoqué par la mutation G551D. On estime qu'approximativement 4 pour cent des personnes atteintes de mucoviscidose, soit environ 1 200 personnes aux États-Unis et 1 000 personnes en Europe, présentent cette mutation. KALYDECO est conçu pour maintenir les canaux CFTR ouverts plus longtemps à la surface des cellules pour améliorer le transport des ions de chlore à travers la membrane cellulaire chez les personnes présentant ces mutations. La demande présentée aux États-Unis vise à obtenir l'homologation du KALYDECO pour le traitement des personnes atteintes de la mutation G551D. La demande présentée en Europe englobe toutes les mutations de canal.

Les demandes d'homologation sont étayées par les résultats de deux essais de phase 3, les essais STRIVE et ENVISION, menés sur des personnes atteintes de mucoviscidose présentant au moins une copie de la mutation G551D et qui ont été traités avec le KALYDECO et ont montré des améliorations rapides, significatives et durables sur un large éventail d'indicateurs de la maladie, notamment la fonction pulmonaire. La majorité des effets indésirables associés au KALYDECO étaient légers, voire modérés en intensité, et bénins. Le nombre de personnes ayant dû arrêter le traitement en raison d'effets indésirables était moindre dans les groupes de patients traités au KALYDECO par rapport aux groupes placébo. Ces données ont démontré que le traitement de la cause sous-jacente de la mucoviscidose pouvait améliorer les résultats pour les personnes atteintes de la maladie.

À propos du KALYDECO

Le KALYDECO (ivacaftor, VX-770) est le médicament phare de Vertex actuellement en développement pour le traitement des personnes atteintes de mucoviscidose. Connu sous l'appellation « potentiateur de CFTR », ce médicament administré par voie orale permet un fonctionnement plus normal de la protéine CFTR lorsqu'elle atteint la membrane cellulaire, ce qui est censé favoriser l'hydratation et débarrasser le mucus des voies respiratoires. Vertex conserve les droits pour le développement et la commercialisation du KALYDECO (kuh-LYE-deh-koh) à l'échelle mondiale. Le nom commercial KALYDECO a été approuvé par l'EMA et approuvé provisoirement par la FDA, mais le KALYDECO n'a à ce jour reçu d'autorisation de mise sur le marché ou d'homologation par aucune autorité de régulation.

À propos de la mucoviscidose

La mucoviscidose est une maladie génétique mortelle touchant environ 30 000 personnes aux États-Unis et 70 000 personnes dans le monde. Aujourd'hui, l'espérance de vie moyenne d'une personne atteinte de mucoviscidose est d'environ 38 ans. Selon le rapport annuel 2010 du Registre des patients de la fondation pour la mucoviscidose (Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry), environ 4 pour cent des personnes atteintes de mucoviscidose aux États-Unis présentent au moins une copie de la mutation G551D. La forme la plus courante de mucoviscidose est provoquée par la mutation F508del, présente chez près de 90 pour cent des personnes atteintes de la maladie.

Historique de la collaboration avec Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, inc. (CFFT)

Vertex a lancé son programme de recherche sur la mucoviscidose en 1998 dans le cadre d'une collaboration avec CFFT, une émanation de la Cystic Fibrosis Foundation à but non lucratif chargée de la découverte et du développement de médicaments. Cette collaboration a été élargie pour accélérer la découverte et le développement des modulateurs de CFTR de Vertex.

À propos de la Cystic Fibrosis Foundation

La Cystic Fibrosis Foundation est le premier organisme mondial dans la recherche de traitement de la mucoviscidose. La Fondation finance plus de travaux de recherche sur la mucoviscidose que toute autre organisation. Bon nombre des traitements existant aujourd'hui ont bénéficié du soutien de la fondation. Basée à Bethesda, dans l'État américain du Maryland, la Fondation soutient et accrédite également un réseau national de centres de soins qui a été reconnu par l'Institut National de la Santé comme un modèle pour le traitement des maladies chroniques. La fondation est une organisation non lucrative soutenue par des donateurs. Pour de plus amples informations, visitez www.cff.org.

Vertex en bref

Vertex crée de nouvelles possibilités dans le domaine de la médecine. Nos équipes découvrent, développent et commercialisent des thérapies innovantes pour que les personnes atteintes de maladies graves puissent vivre mieux.

Les chercheurs de Vertex et nos collaborateurs travaillent sur de nouveaux médicaments pour guérir ou améliorer significativement le traitement des hépatites C, de la mucoviscidose, de la polyarthrite rhumatoïde, de l'épilepsie et d'autres maladies potentiellement mortelles.

Fondée il y a plus de 20 ans à Cambridge, Massachusetts, Vertex a aujourd'hui des programmes de recherche dans le monde entier et des sites implantés aux États-Unis, au Royaume-Uni et au Canada. Aujourd'hui, Vertex emploie plus de 1 900 personnes dans le monde et le magasine Science a placé Vertex en tête de son classement 2011 des employeurs dans le domaine des sciences du vivant.

Note spéciale concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, y compris concernant (i) la date d'examen prioritaire de la FDA pour la demande de nouveau médicament concernant le KALYDECO, et (ii) les engagements de la FDA et de l'EMA d'accélérer l'examen de nos demandes soulignant le fort potentiel du KALYDECO pour les personnes qui vivent avec la mucoviscidose. Bien que la Société considère que les déclarations prospectives formulées dans le présent communiqué de presse soient exactes, un certain nombre de facteurs sont susceptibles d'influer sur les résultats ou évènements réels, et ces derniers pourraient différer significativement de ceux envisagés dans ces déclarations prospectives. Parmi ces risques et incertitudes figurent, entre autres, l'éventualité que Vertex subisse des retards imprévus dans l'obtention des autorisations pour la commercialisation du KALYDECO ; que des facteurs furturs d'ordre scientifique, clinique, concurrentiel ou autres facteurs du marché puissent avoir un impact négatif sur le potentiel thérapeutique du KALYDECO, et les autres risques détaillés dans la section « Facteurs de risque » du rapport annuel et des rapports trimestriels de Vertex enregistrés auprès de la Securites and Exchange Commission (Commission des valeurs mobilières des États-Unis) et disponibles sur le site Internet de Vertex à l'adresse : www.vrtx.com. Vertex rejette toute obligation de mettre à jour les informations contenues dans ce communiqué de presse si de nouvelles informations venaient à être mises à disposition.

(VRTX-GEN)

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedRelations médias :Megan GoulartDawn KalmarTél. : 617-444-6992mediainfo@vrtx.comouRelations investisseurs :Michael Partridge, tél. : 617-444-6108ouLora Pike, tél. : 17-444-6755

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