Promethera Biosciences reçoit l’autorisation de l’Agence Fédérale Belge des Médicaments et des Produits de Santé pour son essai clinique HEP002 de phase IIb/III

Promethera Biosciences, une société de biotechnologie développant Promethera® Hepastem, un produit de thérapie cellulaire pour le traitement des maladies métaboliques du foie, annonce aujourd’hui qu’elle a reçu des autorités belges l’autorisation de lancer HEP002, un essai clinique de phase IIb/III pour le traitement de patients pédiatriques atteints de désordres du cycle de l’urée.

Avec cette première autorisation, Promethera Biosciences lance officiellement son deuxième essai clinique. Les patients belges seront recrutés et traités au sein des Cliniques Universitaires Saint-Luc à Bruxelles.

La plupart des jeunes patients touchés par ces maladies rares ont peu d’options thérapeutiques et peuvent mourir jeunes. Les dysfonctionnements du cycle de l’urée (UCD – Urea Cycle Disorders) regroupent huit troubles innés du métabolisme, qui perturbent la transformation de l’ammoniaque en urée. Bien que chaque dysfonctionnement spécifique donne lieu à une accumulation de différents précurseurs, l’hyperammoniémie et l’hyperglutaminémie sont des marqueurs biochimiques communs. Les dysfonctionnements du cycle de l’urée sont des maladies rares qui ont une incidence comprise entre 1 sur 8 000 et 1 sur 44 000.

L’étude HEP002 est un essai clinique prospectif, ouvert, multicentrique, destiné à évaluer l’efficacité et l’innocuité du produit Promethera® HepaStem. L’objectif principal est d’évaluer l’efficacité de ce produit chez des patients atteints de désordres du cycle de l’urée pendant une année après le traitement. Le premier essai clinique HEP001 a montré que Promethera® HepaStem est un traitement sûr qui peut améliorer le métabolisme fonctionnel chez des patients atteints d’UCD.

« Nous sommes ravis de poursuivre le développement de cette thérapie prometteuse, qui permet d’agir sur les causes mêmes de la maladie. Il existe un besoin urgent pour les enfants qui vivent avec ces désordres métaboliques invalidants », explique le Dr. Béatrice De Vos, Directrice Médicale de Promethera Biosciences.

Le Professeur Etienne Sokal, Directeur Scientifique et fondateur de Promethera Biosciences, hépatologue pédiatrique aux Cliniques Universitaires Saint Luc et directeur du Cell Therapy Research Lab (Belgique) déclare : « Cette nouvelle avancée est cruciale dans le processus de transfert depuis la recherche clinique vers le stade industriel. Nous souhaitons qu’un maximum d’enfants ait accès à cette thérapie innovante. »

Eric Halioua, PDG de Promethera Biosciences, ajoute : « L’obtention de cette première autorisation en Belgique pour l’essai de Phase IIb/III est une nouvelle étape majeure pour la société. 5 ans seulement après la création de Promethera Biosciences, nous lançons notre deuxième essai clinique. »


A propos des essais cliniques en cours
- L’étude clinique investigationnelle HEP001 de Phase I/II : Promethera Biosciences termine actuellement un essai clinique multicentrique de Phase I/II dans cinq pays (Belgique, France, Royaume-Uni, Italie et Israël). Cet essai inclut 20 patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar et de désordres du cycle de l’urée traités avec Promethera® Hepastem. Ces deux pathologies sont des maladies métaboliques du foie d’origine génétique. A ce jour, tous les patients ont été traités et sont dans la période de suivi.

- L’étude clinique observationnelle OBS001 : OBS001 est une étude d’observation rétrospective et prospective de patients pédiatriques atteints de désordres du cycle de l’urée ou du syndrome de Crigler-Najjar. Les patients sont suivis pendant un maximum de quatre ans. Cet essai multicentrique est actuellement réalisé en Belgique et en France.

- L’étude SAF001 d’innocuité à long terme : cet essai clinique est proposé aux patients ayant terminé la période de suivi de l’étude investigationnelle avec HepaStem. L’objectif principal est de documenter l’innocuité d’HepaStem sur une période de quatre ans. Le protocole SAF001 a été approuvé en Belgique, en France, en Italie, au Royaume-Uni, en Israël et au Portugal.

A propos de Promethera Biosciences :
Promethera Biosciences est une société pharmaceutique qui développe des traitements innovants pour les maladies du foie. Deux produits sont actuellement en cours de développement, basés sur cellules progénitrices du foie humain :
- Promethera® HepaStem est un produit de thérapie cellulaire basé sur l’utilisation de cellules souches allogéniques isolées du foie humain adulte sain (HHALPC). Ces cellules peuvent être utilisées pour le traitement d’un grand nombre de pathologies touchant le foie, des maladies métaboliques rares d’origine génétique (pouvant être qualifiées de maladies dites orphelines et touchant principalement les enfants) jusqu’aux pathologies acquises affectant l’adulte comme l’hépatite alcoolique aiguë ou la fibrose hépatique. Promethera(R) HepaStem a reçu le statut de médicament orphelin auprès de l’agence européenne du médicament et de l’agence américaine FDA (Food and Drug Administration) pour les dysfonctionnements du cycle de l’urée et le syndrome de Crigler-Najjar.
- Promethera(R) H2Screen/H3Screen est un produit différent, non thérapeutique, utilisant des cellules progénitrices issues du foie humain adulte. Ces cellules récemment découvertes et ayant fait l’objet d’un dépôt de brevet sont utilisées comme outil technologique pour évaluation de nouvelles entités chimiques.
Promethera Biosciences est une spin-off de l’Université Catholique de Louvain (UCL) localisée à Mont-Saint-Guibert (Belgique). Depuis sa création en 2009, Promethera Biosciences a obtenu plus de 39 millions d’euros, en capital ainsi qu’en subventions et avances récupérables de la région wallonne,. Les investisseurs comprennent notamment Vesalius Biocapital, Mitsui Global Investment, Boehringer Ingelheim Venture Fund, Shire et la SRIW.?
Promethera Biosciences emploie aujourd’hui 44 collaborateurs et dispose d’une équipe de management expérimentée.
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lus d’informations : http://www.promethera.com