MedDay fait le point sur la conception novatrice d'une étude pivot de phase III sur la sclérose en plaques progressive

MS-SPI est un essai multicentrique randomisé en double aveugle contrôlé par placébo (2:1) visant à évaluer le MD1003, à une dose quotidienne de 300 mg chez des patients atteints de sclérose en plaques progressive et dont la maladie a progressé dans les 2 années précédant leur recrutement pour l'essai clinique.

~ Les données de cette étude de phase III seront communiquées le 24 avril 2015 lors de la réunion annuelle de l'AAN, pendant la session plénière sur les essais cliniques ~

MedDay, une société biotechnologique spécialisée dans le traitement des troubles du système nerveux, a fourni aujourd'hui des informations complémentaires sur la conception de son essai clinique pivot (MS-SPI) visant à étudier l'efficacité et l'innocuité du MD1003 dans le traitement de la sclérose en plaques primaire et secondaire progressive, un domaine majeur de besoins médicaux non satisfaits. Les données de l'étude MS-SPI seront présentées le vendredi 24 avril 2015 à 12 heures, heure de l'Est des Etats-Unis, lors de la session plénière sur les essais cliniques, à l'occasion de la rencontre annuelle de l'American Academy of Neurology (AAN), à Washington DC, .

MS-SPI est un essai multicentrique randomisé en double aveugle contrôlé par placébo (2:1) visant à évaluer le MD1003, à une dose quotidienne de 300 mg chez des patients atteints de sclérose en plaques progressive et dont la maladie a progressé dans les 2 années précédant leur recrutement pour l'essai clinique.

Au total, 154 patients, présentant au départ de l'étude un score EDSS (échelle élaborée des incapacités) compris entre 4,5 et 7, ont été recrutés dans 16 centres de référence pour la sclérose en plaques, dans toute la France. Le traitement a duré un an.

Le critère d'évaluation principal pour cette étude était défini par la proportion de patients présentant une amélioration au bout de neuf mois (M9), confirmée à douze mois (M12). L'amélioration était définie soit comme une diminution du score EDSS (d'au moins 1 point pour un score EDSS ≤5,5 en début d'étude et de 0,5 point pour un score EDSS ≥6), soit comme une amélioration du score au test TW25 (test mesurant la vitesse de marche du patient sur une distance de 25 pieds [7,62 m.]) d'au moins 20 %. La comparaison pour chaque résultat était fondée sur les meilleurs scores EDSS et TW25 obtenus lors des visites de sélection et de randomisation.

Les principaux critères secondaires évaluent l'effet du MD1003 dans la stabilisation ou le ralentissement du rythme d'évolution de la maladie. Ces critères incluent la variation du score EDSS entre le début de l'étude et le 12e mois, la proportion de patients présentant des progrès à 9 mois, confirmés à 12 mois, et la variation du score obtenu au test TW25.

Le docteur Frédéric Sedel, directeur général de MedDay, a déclaré à ce propos : « Cet essai était particulièrement ambitieux. C'est la première fois que dans une étude sur la sclérose en plaques progressive a été évaluée la proportion de patients présentant une amélioration au bout de 9 mois, confirmée à 12 mois. Ce critère d'évaluation clinique exigeant a été déterminé au cours de discussions engagées avec des régulateurs européens et américains. Nous nous réjouissons à la perspective de présenter les résultats de cet essai clinique lors de la rencontre de l'AAN plus tard ce mois-ci. »

Un autre objectif important de l'essai clinique est d'évaluer la sécurité d'un traitement à long terme par le MD1003 à une dose de 300 mg /jour. Les événements indésirables, graves ou sans gravité, enregistrés durant l'essai clinique seront également présentés.

La sclérose en plaques est la maladie neurologique handicapante la plus fréquente chez l'adulte jeune, les premiers symptômes se manifestant généralement entre 20 et 40 ans. Dans la majorité des cas (85 %), les patients connaissent une phase initiale de forme rémittente de sclérose en plaques récurrente (RRMS), qui se transforme généralement en une sclérose en plaques de forme secondaire progressive (SPMS) lors de l'évolution clinique ultérieure. Une fois la sclérose en plaques entrée dans sa phase progressive, les patients connaissent une aggravation graduelle du handicap neurologique, pouvant entraîner des problèmes de vision, de marche, d'incontinence, des changements cognitifs, de la fatigue et des douleurs. La forme progressive primaire de sclérose en plaques (PPMS), caractérisée par une progression de la maladie dès le départ, est moins fréquente, affectant de 10 à 15 % des patients.

Malgré ces différents phénotypes cliniques initiaux, la durée des périodes observées avant le franchissement de certaines étapes importantes du handicap, ainsi que l'âge auquel ces étapes sont atteintes, sont similaires pour les patients atteints de la forme progressive primaire ou de la forme secondaire progressive de la sclérose en plaques. En conséquence, des directives récentes ont proposé de regrouper la PPMS et la SPMS en une seule entité dénommée « maladie progressive ». On estime que le taux de prévalence globale des patients atteints d'une maladie progressive correspond à au moins 40 % de tous les patients atteints de sclérose en plaques.

Les détails complets sur la session et le calendrier des présentations de résultats lors de la rencontre annuelle 2015 sont disponibles sur le site Internet de l'AAN : www.aan.com/conferences/2015-annual-meeting.

A propos de MD1003

Le MD1003 est un médicament expérimental dont on pense qu'il peut favoriser la myélinisation et renforcer l'apport d'énergie pour la transmission des impulsions neurales. Le MD1003 est un ingrédient pharmaceutique actif lorsqu'il est administré à une dose de 300 mg /jour. Il est protégé par un brevet dans l'UE et aux États-Unis pour son dosage et son utilisation dans le traitement de la sclérose en plaques. Le MD1003 a un mode d'action susceptible d'influencer deux cibles liées à la sclérose en plaques progressive : (1) il active les acétyl-CoA carboxylases (ACC1 et ACC2), des enzymes cinétiquement limitantes dans la synthèse des acides gras à longue chaîne requis pour la synthèse de la myéline, et (2) il active le cycle de Krebs dans les axones démyélinisés afin d'augmenter la production d'énergie.

La preuve de concept du MD1003 a été obtenue lors d'une étude pilote ouverte sur 23 sujets atteints de sclérose en plaque progressive primaire et secondaire. Les résultats ont été positifs, avec jusqu'à 90 % des sujets présentant une amélioration clinique sur la durée. L'efficacité du traitement a également été évaluée à l'aide d'études d'électrophysiologie et de spectroscopie à résonance magnétique. Les résultats ont été publiés cette année dans le Journal of Multiple Sclerosis and Related Disorders. Pour de plus amples informations sur cette étude, veuillez consulter le site : www.msard-journal.com/article/S2211-0348(15)00006-1/abstract.

Conseil consultatif scientifique

Professeur Alan Thompson (Président, UCL, Royaume-Uni), Professeur Jack Antel (McGill, Canada), Dr Robert Fox (Cleveland, États-Unis), Professeur Reinhard Hohlfeld (Munich, Allemagne), Professeur Jean Pelletier (Marseille, France), Professeur Per Soelberg Sorensen (Danemark), Professeur Ayman Tourbah (Reims, France, chercheur principal de l'étude).

A propos de MedDay

MedDay est une société biotechnologique non cotée en bourse, qui développe de nouveaux médicaments destinés à traiter les troubles du système nerveux. La société a été fondée en 2011 par le docteur Frédéric Sedel, Ph.D. (directeur général) et le docteur Guillaume Brion (directeur de l'exploitation). En avril 2013, InnoBio, un fonds de biotechnologie géré par BPIFrance, et Sofinnova Partners ont investi conjointement dans MedDay. Le produit candidat le plus avancé des projets en cours de réalisation par la société est le MD1003 pour le traitement de la sclérose en plaques progressive primaire et secondaire. Pour en savoir plus, rendez-vous sur le site : www.medday-pharma.com.

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