CSL Behring a rempli le principal critère d'évaluation de l'étude clinique du C1-INH pour le traitement de l'angio-oedème héréditaire

KING OF PRUSSIA, Pennsylvanie, November 27 /PRNewswire/ -- CSL Behring a annoncé aujourd'hui qu'elle a rempli le principal critère d'évaluation d'un essai clinique de phase III du concentré de C1-inhibiteur (C1-INH) pasteurisé d'origine humaine visant à traiter les patients souffrant de l'angio-oedème héréditaire (AOH), trouble génétique rare pouvant provoquer des crises douloureuses, et parfois mortelles, d'oedème (gonflement) du visage, des voies respiratoires, de l'abdomen et des extrémités.

Les résultats de l'essai de phase III à double insu et contrôlé par placebo appelé I.M.P.A.C.T. (International Multi-centre Prospective Angioedema C1-inhibitor Trial) ont montré que chez les patients traités au C1-INH à une dose de 20 U/kg du poids corporel, l'apparition du soulagement des symptômes des crises d'AOH prenait beaucoup moins de temps que chez les patients ayant reçu le placebo (p= 0,003, unilatéral). De plus, tous les critères secondaires d'évaluation de l'essai ont montré des résultats positifs importants, p. ex. la détérioration des symptômes (p= 0,001, unilatéral).

« Les résultats de cet essai peuvent avoir des conséquences immédiates sur la vie des milliers de patients souffrant de l'AOH dans le monde, patients portant le fardeau des crises aiguës d'AOH sans bénéficier d'aucun traitement approuvé », a affirmé Timothy Craig, M.D., professeur de médecine et de pédiatrie au Penn State Hershey Medical Center, aux États-Unis, et chercheur coordonnateur pour l'essai I.M.P.A.C.T.

I.M.P.A.C.T., essai clinique prospectif multicentrique mené à l'échelle mondiale dans plus de 45 centres dans 15 pays et comptant 125 patients inscrits, est le plus grand essai à avoir été mené sur l'AOH. Pour la première fois, une étude comparative de doses a été menée pour un C1-INH humain comparant des doses de 20 U/kg du poids corporel et de 10 U/kg du poids corporel dans une étude randomisée, à double insu, et contrôlée par placebo. Les résultats seront soumis dans un avenir proche à la Food and Drug Administration des États-Unis, à Santé Canada et aux autorités sanitaires européennes afin d'appuyer les demandes de licence du concentré de C1-INH pour le traitement de crises aiguës d'AOH aux États-Unis, au Canada et en Europe. Cela fait plus de 20 ans que CSL Behring fabrique le concentré de C1-INH et l'offre aux patients souffrant d'AOH en Allemagne, en Autriche, en Suisse et dans plusieurs autres pays où il est homologué sous l'appellation commerciale Berinert(R) P pour le traitement de crises d'AOH aiguës.

« L'achèvement réussi de cet essai confirme les observations de longue date faites dans l'administration de plus de 300 000 traitements de concentré de C1-INH en Europe. Nous sommes ravis qu'il sera maintenant soumis à l'enregistrement au Royaume-Uni », a déclaré la Dre Hilary Longhurst, consultant immunologue chez Barts and The London NHS Trust, à Londres en Angleterre, et chercheuse pour l'essai I.M.P.A.C.T.

Méthodologie et résultats

L'AOH est causé par l'absence partielle de l'inhibiteur C1 fonctionnel dans le sang. L'objectif de l'essai I.M.P.A.C.T. était d'évaluer si le fait de remplacer la protéine C1 manquante chez les patients souffrant d'AOH par le traitement au C1-INH pouvait répondre au mécanisme sous-jacent de la maladie.

I.M.P.A.C.T. a évalué, de façon proactive et à double insu, si différentes doses de concentré de C1-INH pasteurisé d'origine humaine accéléraient le soulagement de symptômes aigus des crises abdominales et faciales comparativement au placebo chez les patients souffrant d'AOH. Il s'agit aussi de la plus importante étude comparative de doses à avoir été faite sur l'AOH. Pour être admissibles à cette étude, les patients devaient être âgés d'au moins six ans, avoir reçu un diagnostic d'insuffisance de C1-INH et avoir des antécédents documentés de crise faciale ou abdominale.

L'objectif principal consistait à montrer que le C1-INH raccourcit le délai avant l'apparition du soulagement des symptômes des crises d'AOH abdominales ou faciales. Le critère principal d'évaluation était la période de temps entre le début de l'administration du C1-INH et l'apparition du soulagement des symptômes des crises abdominales ou faciales, telle que fixée par l'évaluation du sujet. La durée de temps moyenne avant de constater le soulagement des symptômes dans un groupe traité au C1-INH à une dose de 20 U/kg du poids corporel était de 30 minutes, comparativement à 1,5 heure chez les patients ayant reçu le placebo.

Le critère secondaire d'évaluation, à savoir la proportion des sujets dont l'intensité des symptômes cliniques de l'AOH augmente entre deux et quatre heures après l'administration du médicament à l'étude en comparaison au placebo, a aussi montré une amélioration importante (p= 0,001, unilatéral), tout comme la période de temps nécessaire à la résolution complète des symptômes de l'AOH (p= 0,024, unilatéral). La comparaison des doses a permis de constater que les 20 unités de C1-INH/kg avaient un effet considérable en comparaison au placebo. Les 10 unités de C1-INH/kg avaient un effet supérieur au placebo, mais pas de façon considérable.

« Le C1-INH a vraiment fait une différence en améliorant ma qualité de vie et celle de nombreux autres patients souffrant de l'AOH », a mentionné Henrik Boysen, président de l'Association des patients souffrant de l'AOH au Danemark.

« Nous sommes enthousiasmés par le fait que nous sommes en voie de rendre ce produit disponible dans plusieurs pays où aucun produit homologué n'est actuellement offert. »

Pour obtenir de plus amples renseignements au sujet de l'AOH, veuillez visiter le www.allabouthae.com.

À propos de CSL Behring

CSL Behring est un leader mondial de l'industrie des agents biothérapeutiques à base de protéines plasmatiques. Se passionnant pour l'amélioration de la qualité de vie des patients, CSL Behring fabrique et commercialise une gamme de produits recombinants et dérivés du plasma, ainsi que des services connexes, très sûrs et efficaces. Les thérapies de la société sont utilisées dans le traitement des troubles d'immunodéficience, de l'hémophilie, de la maladie de von Willebrand, d'autres troubles de saignement ainsi que de l'emphysème héréditaire. Les autres produits de la société sont utilisés pour la prévention des maladies hémolytiques chez les nouveau-nés, dans les chirurgies cardiaques, les greffes d'organes ainsi que le traitement des brûlures. La société exploite aussi ZLB Plasma, soit l'un des réseaux de collecte de plasma les plus importants au monde. CSL Behring est une filiale de CSL Limited, société biopharmaceutique dont le siège social se trouve à Melbourne, en Australie. Pour obtenir de plus amples renseignements, veuillez visiter le www.cslbehring.com.

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