Knopp Neurosciences va présenter les résultats de la phase 2 du KNS-760704 dans le traitement de la SLA

L’étude de phase 2 consistait en un essai randomisé, contrôlé par placebo, en double aveugle visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité et les effets cliniques de trois niveaux de dosage de KNS-760704 par rapport à un placebo sur une durée de 12 semaines. L’étude a impliqué 102 patients répartis entre 20 centres d'études aux Etats-Unis.

Knopp Neurosciences Inc. a indiqué que les résultats d’une étude de phase 2 sur l’innocuité et la tolérabilité de KNS-760704 pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) seront présentés à l’occasion du 20^ème symposium international sur la SLA/MND à Berlin le 9 décembre 2009.

L’étude de phase 2 consistait en un essai randomisé, contrôlé par placebo, en double aveugle visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité et les effets cliniques de trois niveaux de dosage de KNS-760704 par rapport à un placebo sur une durée de 12 semaines. L’étude a impliqué 102 patients répartis entre 20 centres d'études aux Etats-Unis.

Les résultats seront présentés lors d’une session orale par Merit Cudkowicz, M.D., professeur agrégé de neurologie à l’école médicale d’Harvard et l’un des principaux enquêteurs de l’étude. Le docteur Cudkowicz codirige la clinique SLA et l’unité d’essais cliniques neurologiques au Massachusetts General Hospital et à Partners Healthcare System.

Knopp Neurosciences pense que l’étude de phase 2 a montré des tendances encourageantes qui appuient l’évaluation de KNS-760704 dans une étude de phase 3 étendue et bien alimentée, que la société envisage de démarrer en 2010 en Amérique du Nord et en Europe. Comme indiqué par le docteur Cudkowicz, « De nouveaux tests dans le cadre d’un essai définitif et élargi sont justifiés pour étendre les résultats obtenus en phase 2 et pour établir que KNS-760704 est un traitement efficace dans le traitement de la SLA ». Knopp Neurosciences envisage de passer en revue les résultats de la phase 2 avec la FDA (Food and Drug Administration) américaine et l’agence européenne du médicament (EMEA) avant de démarrer les études de phase 3.

Les 98 patients ayant terminé l’étude sont éligibles pour une nouvelle randomisation dans une phase d’extension en double aveugle afin d’évaluer l’innocuité, la tolérabilité et les effets cliniques de deux niveaux de dosage de KNS-760704 pendant six mois, sans contrôle placebo. A la fin de l’extension de six mois, qui est en cours, les patients seront éligibles pour participer à une phase d’extension ouverte de 48 semaines au cours de laquelle tous les participants recevront le plus haute dose de KNS-760704 testée.

A propos de KNS-760704KNS-760704 est un benzothiazole de poids moléculaire bas qui a démontré améliorer la fonction mitochondriale et conférer une protection cellulaire significative dans les neurones soumis au stress. La forme pure de ce benzothiazole synthétique (6R)-2-amino-4, 5, 6,7-tetrahydro-6-(propylamino)benzothiazole, KNS-760704 est hautement biodisponible oralement, soluble dans l’eau, excrété par les reins, et seulement modérément lié à la protéine. Dans des études de phase 1, le composé a démontré être sûr et bien toléré par les sujets humains sains. KNS-760704 a reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA (Food and Drug Administration) américaine et l’agence européenne du médicament pour le traitement des patients atteints de SLA.

A propos de la SLALa sclérose latérale amyotrophique, aussi connue comme la maladie de Lou Gehrig et la sclérose de Charcot, est une maladie neurodégénérative rapide, universellement fatale, caractérisée par une faiblesse musculaire progressive et l’émaciation. La SLA touche des adultes dans la fleur de l’âge et crée une charge substantielle pour les soigneurs. La prévalence aux Etats-Unis est d’environ 20.000 et l’incidence globale est d’environ deux pour 100.000. Au niveau mondial, les estimations de prévalence de la SLA varient de 2 à 9 pour 100.000. Un seul médicament a été homologué pour le traitement de la SLA. Suite à l’apparition des premiers symptômes, l’espérance de vie est généralement comprise entre trois et cinq ans.

A propos de Knopp Neurosciences Inc.Knopp Neurosciences est une entreprise de découverte et de développement de médicaments, focalisée sur la fourniture de traitements révolutionnaires pour les maladies neurologiques à travers l’innovation, l’expérience et le partenariat. Le produit candidat le plus important de la société est KNS-760704, une petite molécule biodisponible oralement en cours de développement pour le traitement de la SLA. Le leadership de Knopp comprend des cadres expérimentés dans le développement et la découverte de médicaments pour les neurosciences ayant par le passé été associés avec des sociétés pharmaceutiques de premier plan. Le financement de Knopp a été dirigé par Saturn Capital Inc. de Boston comme agent de placement et Saturn Partners II comme investisseur principal.

A propos du 20^ème symposium international sur la SLA/MND (qui aura lieu du 8 au 10 décembre 2009 à Berlin en Allemagne)Le symposium international sur la SLA/MND est un événement annuel unique qui rassemble des chercheurs internationaux de premier plan et des professionnels des soins de santé et sociaux afin de présenter et débattre des innovations clés dans leurs domaines respectifs. Le symposium international est bien établi comme le plus important forum pour les personnes intéressées par l’amélioration des soins, la compréhension de la pathogenèse des maladies et le développement de nouveaux traitements pour la SLA/MND. Cet échange international de connaissances et de stratégies est essentiel pour fournir les meilleurs soins possibles aux personnes atteintes de SLA/MND et nous rapprocher du jour où plus personne n’aura à vivre avec les effets dévastateurs de la SLA/MND. La Motor Neurone Disease (MND) Association à Northampton au Royaume Uni est l’organisatrice du symposium international sur la SLA/MND. L’édition 2009 de l’événement est accueillie par la Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM) (association allemande pour les maladies neuromusculaires).

Ce communiqué de presse contient des énoncés prospectifs, y compris des énoncés relatifs aux dossiers réglementaires et aux programmes de développement clinique prévus par Knopp pour KNS-760704. Tous les énoncés prospectifs sont basés sur les suppositions et attentes actuelles de la direction, et comportent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs importants, incluant tout spécialement les incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de développement du produit, à la disponibilité du financement pour prendre en charge la poursuite des recherches et des études, à la disponibilité ou disponibilité potentielle de thérapies ou traitements alternatifs, à la disponibilité d’une protection des brevets pour les découvertes et les alliances stratégiques, ainsi qu’à des facteurs supplémentaires qui peuvent conduire les résultats réels de Knopp à être différents de nos attentes. Il n’est pas possible de garantir que KNS-760704 aboutira à un développement ou une fabrication fructueux ou que les résultats définitifs des études cliniques permettront de supporter les autorisations réglementaires requises pour commercialiser les produits. Knopp n’assume aucune responsabilité quant à la mise à jour ou la révision de ces énoncés prospectifs, que ce soit suite à de nouvelles informations, à des événements futurs ou autre chose.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

CONTACT:

Knopp Neurosciences Inc.Tom Petzinger, +1 412-488-1776Vice-président général, développement de l’activité et affaires publiquestom@knoppneurosciences.comouMotor Neurone Disease AssociationLouise Coxon, Responsable des communicationslouise.coxon@mndassociation.orgouDeutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V.(association allemande pour les maladies neuromusculaires)Anja Alexandersson, directrice générale adjointeAnja.alexandersson@dgm.org

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