Résultat fructueux de l’essai d’un médicament pour les patients atteints de protoporphyrie érythropoiétique

Les résultats, publiés aujourd'hui, d’un essai de phase III du médicament SCENESSE® réalisé par la société Clinuvel Pharmaceuticals, installée à Melbourne, ont montré que ce médicament était en mesure de réduire et de prévenir les réactions phototoxiques douloureuses dont souffrent les patients atteints de protoporphyrie érythropoiétique (EPP).

Un nouveau médicament australien a montré qu’il contribuait à protéger les patients souffrant d’une maladie génétique rare qui rend leur peau intolérante à la lumière et aux UV et les obligeait jusqu'ici à vivre à l’ombre.

Les résultats, publiés aujourd'hui, d’un essai de phase III du médicament SCENESSE® réalisé par la société Clinuvel Pharmaceuticals, installée à Melbourne, ont montré que ce médicament était en mesure de réduire et de prévenir les réactions phototoxiques douloureuses dont souffrent les patients atteints de protoporphyrie érythropoiétique (EPP).

L’étude du SCENESSE® (appellation générique : afamélanotide) menée sur 12 mois en Europe et en Australie est la première étude à grande échelle portant sur un médicament préventif destiné aux patients atteints d’EPP, une maladie appelée « orpheline » en raison de sa rareté et de sa gravité. Clinuvel a dû mettre au point une nouvelle méthodologie d’étude avec des experts mondiaux de l’EPP pour être en mesure de réussir à évaluer le SCENESSE® comme traitement de protection.

L’EPP est caractérisé par une douleur insupportable : la peau des patients brûle, se couvre de cloques et de cicatrices lorsqu’elle est exposée à des niveau normaux de lumière et d’ensoleillement. Cette maladie est incurable et affecte les patients pour la vie. En conséquence, les patients souffrant d’EPP sont obligés de vivre à l’intérieur ou de rester à l’ombre quand ils sont à l’extérieur ; ils doivent vivre en évitant d’exposer leur peau au moindre rayon de lumière. On estime que 10.000 personnes sont atteintes d’EPP dans le monde.

« La protoporphyrie est une maladie très grave qui occasionne de grandes douleurs aux patients lorsque leur peau est exposée à la lumière, même brièvement, ce qui a une incidence sur leur qualité de vie », a déclaré le Dr Gianfranco Biolcati, expert mondial de cette maladie et Directeur du Centre italien de la protoporphyrie à l’Institut dermatologique de San Gallicano - IFO - de Rome, où 22 patients ont suivi un traitement au SCENESSE® dans le cadre de l’essai. « Jusqu'ici, il n’existait aucun traitement efficace de l’EPP ».

L’analyse des résultats de l’étude Clinuvel ont montré que le traitement au SCENESSE® réduisait de manière significative la gravité de la douleur quotidienne moyenne subie par les patients atteints d’EPP comparé à un placebo.

D’autres résultats laissent à penser que le traitement au SCENESSE® permettent aux patients d’exposer leur peau à la lumière du soleil et de passer davantage de temps à l’extérieur, un progrès jusqu'ici inédit pour l’EPP. Il est important de mentionner que le SCENESSE® a été bien toléré par tous les patients et qu’aucun problème de sécurité grave n’a été identifié. Les résultats complets de l’étude seront présentés lors du 19ème Congrès de l’Association Européenne de Dermatologie et de Vénéréologie qui se tiendra en octobre à Gothenburg, en Suède.

« Depuis que nous avons commencé le traitement au SCENESSE®, nous avons observé des améliorations notables de la capacité des patients atteints d’EPP à vivre une vie normale, sans craindre la douleur lors de l’exposition au soleil », a déclaré le Dr Biolcati. « En tant que médecin, cette expérience est pour moi une grande satisfaction et une récompense ».

« Nous avons montré mathématiquement que nous avons déjà tiré les enseignements d’informations anecdotiques issues de nos cliniques : le SCENESSE® recèle un formidable potentiel pour aider les patients ayant un véritable besoin médical d’être protégés des UV et de la lumière », a déclaré le Dr Hank Agersborg, Directeur scientifique chez Clinuvel. « Ce qui est peut-être plus important encore est que nous avons observé une nouvelle fois que ce médicament était sûr pour ces patients à plus long terme ».

Le Dr Philippe Wolgen, PDG de Clinuvel, a déclaré que les résultats étaient très positifs pour les patients souffrant d’EPP, ainsi que pour le programme global mis en œuvre par la société pour le SCENESSE®.

« Nous sommes convaincus d’être en mesure de présenter un dossier ad hoc pour l’examen réglementaire de ce médicament. Le Conseil d’administration et la Direction se réuniront lors des prochaines semaines pour déterminer l’agenda optimal pour le dépôt de brevet », a déclaré le Dr Wolgen.

« Durant quatre années et demi, cette équipe a fait preuve d’assiduité et de prudence dans la manière dont elle a travaillé et abordé les questions complexes ; la même approche sera mise en œuvre dans le processus de dépôt de brevet en Europe et aux USA afin d’assurer que nous disposons des meilleures chances de réussite pour les patients atteints d’EPP ainsi que pour nos investisseurs », a déclaré le Dr Wolgen.

- Fin -

Note aux responsables rédactionnels : pour prendre connaissance des résultats complets de cette étude, y compris de statistiques importantes, consultez le site http://www.clinuvel.com

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

CONTACT:

Australie : Lachlan Hay, Directeur du Réseau mondial et des Communications, T: +61 3 9660 4900Europe : Daniela Schaefer, Directrice des activités en Europe, T: +41 44 253 75 00E-mail : investorrelations@clinuvel.com

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