Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum annoncent le dosage réussi du premier patient dans le cadre d’un essai mondial d’homologation de la protéine de fusion Fc-facteur VIII recombinante à action prolongée

« Le traitement de l’hémophilie A implique des injections fréquentes qui peuvent souvent être très contraignantes pour les individus atteints de cette maladie, ainsi que pour leurs familles », a déclaré John Pasi, M.D., co-enquêteur principal de l’essai A-LONG et professeur dans les domaines de l’hémostase et de la thrombose au Barts Hospital et à la London School of Medicine and Dentistry, à Londres. « Il existe un besoin non satisfait significatif pour un produit à base de facteur VIII comme la rFVIIIFc, permettant de prolonger la protection contre les saignements tout en réduisant la fréquence des perfusions, et potentiellement aussi de réduire les complications liées à l’hémophilie ainsi que d’améliorer la qualité de vie pour ces patients ».

Il s’agit du premier produit candidat à base de facteur VIII à action prolongée à passer en phase finale d’essai clinique pour le traitement de l’hémophilie A

Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) et Swedish Orphan Biovitrum (STO: SOBI) ont annoncé aujourd’hui le dosage réussi du premier patient avec leur protéine de fusion Fc-facteur VIII recombinante à action prolongée (rFVIIIFc) dans le cadre d’un essai clinique d’homologation mondial. L’essai, intitulé A-LONG, est une étude multicentrique ouverte de phase 2/3 conçue pour évaluer l’innocuité, la pharmacocinétique et l’efficacité de la protéine rFVIIIFc chez les patients précédemment traités atteints d’hémophilie A.

« Le traitement de l’hémophilie A implique des injections fréquentes qui peuvent souvent être très contraignantes pour les individus atteints de cette maladie, ainsi que pour leurs familles », a déclaré John Pasi, M.D., co-enquêteur principal de l’essai A-LONG et professeur dans les domaines de l’hémostase et de la thrombose au Barts Hospital et à la London School of Medicine and Dentistry, à Londres. « Il existe un besoin non satisfait significatif pour un produit à base de facteur VIII comme la rFVIIIFc, permettant de prolonger la protection contre les saignements tout en réduisant la fréquence des perfusions, et potentiellement aussi de réduire les complications liées à l’hémophilie ainsi que d’améliorer la qualité de vie pour ces patients ».

La protéine rFVIIIFc est un facteur de coagulation recombinant développé à l’aide de la technologie de fusion Fc monomère novatrice et exclusive de Biogen Idec. L’essai A-LONG est conçu pour évaluer différentes posologies de rFVIIIFc dans la prévention des saignements tels que mesurés par le nombre d’épisodes de métrorragie durant la période de l’étude. L’étude évaluera également l’efficacité de la rFVIIIFc dans le cadre de configurations chirurgicales et à la demande, et comparera la pharmacocinétique d’une dose unique de rFVIIIFc par rapport à une dose unique d’un produit à base de facteur VIII recombinant disponible commercialement (Advate^®, facteur antihémophilique recombinant, méthode sans plasma/albumine, rFVIII)

« Le dosage réussi du premier patient dans l’étude A-LONG marque une étape importante sur la voie du développement d’un traitement qui a le potentiel de faire la différence pour les personnes atteintes d’hémophilie A », a déclaré Glenn Pierce, M.D., Ph.D., vice-président et médecin chef à la division des traitements de l’hémophilie de Biogen Idec. « Cet essai, ainsi que l’étude de phase 2/3 en cours pour notre protéine de fusion Fc-facteur IX recombinante à action prolongée pour le traitement de l’hémophilie B, apporte une preuve supplémentaire de notre fort engagement à vouloir développer les meilleurs traitements pour la communauté mondiale des personnes atteintes d’hémophilie ».

« La rFVIIIFc est une thérapie novatrice qui a le potentiel pour exercer un impact positif sur la vie des personnes atteintes d’hémophilie A », a déclaré Peter Edman, Ph.D., conseiller scientifique en chef de Swedish Orphan Biovitrum. « Le lancement de ces essais s’appuie sur les résultats positifs que nous avons constaté dans notre étude de phase 1/2a, et constitue également une réalisation motivante pour Swedish Orphan Biovitrum ».

À propos de l’étude A-LONG

A-LONG est un essai clinique multicentrique ouvert conçu pour évaluer l’innocuité, la pharmacocinétique et l’efficacité de la rFVIIIFc dans la prévention et le traitement des saignements chez les patients précédemment traités atteints de forme grave d’hémophilie A. L’essai devrait concerner environ 150 patients dans 60 centres à l’échelle mondiale. L’étude inclura des patients masculins âgés d’au moins 12 ans ayant été diagnostiqués atteints d’une forme grave d’hémophilie A, présentant un historique d’au moins 150 jours d’exposition préalable documentés à un quelconque produit à base de facteur VIII actuellement commercialisé et dont la numération plaquettaire est supérieure ou égale à 100 000 cellules/μL. Les patients seront affectés dans trois branches : prophylaxie à haute dose, prophylaxie à faible dose et à la demande.

Les objectifs de l’étude sont d’évaluer l’innocuité et la tolérabilité de la protéine rFVIIIFc, qui seront mesurées en évaluant les changements cliniques notables par rapport au début pour ce qui concerne les examens physiques, les signes vitaux, les valeurs de laboratoire et l’incidence des effets indésirables et du développement d’inhibiteur. L’étude évaluera également le potentiel de la protéine rFVIIIFc pour activer la protection contre les saignements en évaluant le nombre d’épisodes de saignement à la fois spontanés et traumatiques dans chaque branche de traitement. L’essai A-LONG évaluera différentes posologies de la protéine rFVIIIFc dans la prévention des saignements. Les résultats pour les critères d’évaluation secondaires incluent la consommation totale de rFVIIIFc par sujet, la réponse au traitement et la pharmacocinétique avec une dose unique de rFVIIIFc par rapport à Advate.

À propos de la protéine rFVIIIFc et du programme sur l’hémophilie avec la protéine fusion Fc recombinante

rFVIIIFc est une protéine de fusion Fc-facteur VIII recombinante développée à l’aide de la technologie de fusion Fc monomère. Cette technologie utilise un mécanisme naturel qui recycle la rFVIIIFc dans la circulation pour prolonger sa demi-vie. C’est un facteur de coagulation recombinant conçu pour remplacer la protéine manquant aux patients atteints d’hémophilie A et pour durer plus longtemps dans le corps que les produits à base de facteur VIII disponibles commercialement.

La décision de faire avancer la protéine rFVIIIFc vers un essai d’homologation a été basée sur les résultats cliniques probants des essais de phase 1/2a et des résultats précliniques corroborants. En juillet, Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum ont annoncé les résultats d’un essai ouvert en escalade de dose de phase 1/2a qui a évalué l’innocuité et la pharmacocinétique d’une injection intraveineuse de rFVIIIFc chez 16 patients traités précédemment et atteints de forme grave d’hémophilie A. Dans cette étude, la protéine rFVIIIFc a fait preuve d’une demi-vie prolongée par rapport à Advate et était bien tolérée sans aucun effet indésirable grave lié au médicament. Des effets indésirables ont été observés chez 11 des 16 patients, dont un seul concernant le médicament objet de l’étude - une dysgueusie (goût anormal dans la bouche).

En utilisant la même technologie de fusion Fc monomère propriétaire que pour la rFVIIIFc, Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum développent également une protéine de fusion Fc-facteur IX recombinante à action prolongée (rFIXFc) pour le traitement de l’hémophilie B. rFIXFc est actuellement en cours d’évaluation dans le cadre d’un essai d’homologation multicentrique ouvert (B-LONG) conçu pour évaluer l’innocuité, la pharmacocinétique et l’efficacité chez les patients atteints d’hémophilie B. Pour de plus amples informations sur les essais des protéines rFIXFc et rFVIIIFc, consultez www.biogenidechemophilia.com ou www.clinicaltrials.gov.

À propos de l’hémophilie A

L’hémophilie A est une maladie héréditaire rare caractérisée par une diminution de la capacité du sang d’une personne à coaguler. L’hémophilie A a une incidence annuelle d’environ 1 sur 5 000 naissances masculines et se manifeste par une réduction importante, voire totale, de la protéine de facteur VIII, nécessaire pour assurer une coagulation sanguine normale. Les personnes atteintes d’hémophilie A doivent donc recevoir des injections du facteur VIII pour rétablir la coagulation et éviter les saignements fréquents susceptibles par ailleurs de provoquer des douleurs, des lésions articulaires irréversibles et des hémorragies mettant en jeu le pronostic vital. Le traitement prophylactique consistant en trois perfusions par semaine ou un jour sur deux pour maintenir un niveau circulant suffisant du facteur de coagulation est de plus en plus utilisé, et des études sur le long terme démontrent que ces schémas posologiques augmentent l’espérance de vie des patients et réduisent, voire éliminent, la détérioration progressive des articulations.

À propos de Biogen Idec

Biogen Idec se sert de la science de pointe pour découvrir, développer, fabriquer et commercialiser des médicaments biologiques pour le traitement de maladies graves, et plus particulièrement les troubles neurologiques. Fondée en 1978, Biogen Idec est la plus ancienne société biotechnologique indépendante au monde. Des patients du monde entier bénéficient de ses thérapies de premier plan pour le traitement de la sclérose en plaques, et la société génère plus de 4 milliards d’USD de recettes annuelles. Pour l’étiquetage des produits, les communiqués de presse et autres informations sur le compte de cette société, veuillez visiter le site www.biogenidec.com.

À propos de Swedish Orphan Biovitrum

Swedish Orphan Biovitrum est un laboratoire pharmaceutique de spécialités et de niche basé en Suède et présent sur le marché mondial. La société se consacre à la fourniture et au développement de médicaments de spécialité pour les maladies rares à destination des patients présentant d’importants besoins médicaux. Son portefeuille est constitué d’environ 60 produits commercialisés et d’un pipeline émergent de produits en développement clinique à un stade avancé. Les domaines sur lesquels nous nous concentrons sont : l’hémophilie, les maladies inflammatoires/auto-immunes, la malabsorption des graisses, le cancer et les maladies métaboliques héréditaires.

Swedish Orphan Biovitrum a réalisé un chiffre d’affaires pro-forma 2009e d’environ 2 milliards de couronnes suédoises et emploie environ 500 personnes. Son siège se trouve en Suède et ses actions (STO: SOBI) sont cotées à la Bourse NASDAQ OMX de Stockholm. Pour de plus amples informations, veuillez consulter le sitewww.sobi.com.

Dispositions « safe harbor »

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs concernant le développement de thérapies durables pour l’hémophilie. Vous pouvez identifier ces énoncés par le fait qu’ils utilisent des mots tels que « pense que », « s’attend à », « pourrait », « projette », des verbes au futur et d’autres mots et termes avec une signification similaire. Ces énoncés sont basés sur les convictions et les attentes actuelles des sociétés. Le développement de médicaments implique un haut niveau de risque. Les facteurs qui pourraient entraîner des résultats réels sensiblement différents des attentes actuelles des sociétés comprennent : le risque que nous ne puissions pas recruter suffisamment de personnes pour les essais cliniques prévus, des soucis inattendus peuvent survenir suite à des données ou analyses complémentaires, les autorités de réglementation peuvent demander des informations complémentaires, des études supplémentaires ou peuvent ne pas homologuer le médicament, il est aussi possible que les sociétés rencontrent des obstacles inattendus. Pour obtenir des informations plus détaillées sur les risques et incertitudes associés au développement de médicaments de Biogen Idec et à ses autres activités, consultez les rapports périodiques déposés par la société auprès de la SEC (Securities and Exchange Commission). Tout énoncé prospectif est valable seulement à la date de ce communiqué et les sociétés rejettent toute obligation de mettre à jour les énoncés prospectifs, que ce soit suite à de nouvelles informations, des événements futurs ou toute autre raison.

Swedish Orphan Biovitrum peut être dans l’obligation de divulguer les informations de ce communiqué conformément à la loi suédoise sur les marchés des valeurs mobilières (Swedish Securities Markets Act). Les informations ont été fournies pour une parution publique le 6 décembre 2010 à 8h30 HEC.

Photos/Galerie multimédia disponibles : http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=6534255&lang=fr

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

CONTACT:

Contact de Biogen Idec pour les médias :Kate Weiss, +1-781-464-3260Directeur, affaires publiquesouContact de Biogen Idec pour les relations avec les investisseurs :Kia Khaleghpour, +1-781-464-2442Directeur associé, relations avec les investisseursouSwedish Orphan Biovitrum :Peter Edman, conseiller scientifique en chef, +46 8 629 21 77peter.edman@sobi.comouSwedish Orphan Biovitrum :Erik Kinnman, +46 73 422 15 40Vice-président, relations avec les investisseurs et affaires publiqueserik.kinnman@sobi.com

© 2010 Business Wire - Tous droits réservés