Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum présentent des résultats sur le traitement avec le facteur VIII recombinant à action prolongée à l'occasion de la réunion de la Société internationale de thrombose et d'hémostase

« Cet essai est un pas en avant pour répondre à l'important besoin non satisfait pour un produit à base de facteur VIII recombinant à action prolongée », a déclaré Neil Josephson, M.D., co-enquêteur principal de l'essai A-LONG de phase 3 concernant la protéine rFVIIIFc et professeur agrégé de médecine dans la division Hématologie de la Faculté de médecine de l'Université de Washington à Seattle, dans l'État de Washington. « Les résultats de l'étude de phase 1/2a montrent que la protéine rFVIIIFc a une demi-vie prolongée, ce qui pourrait permettre d'offrir une protection prolongée contre les saignements et de réduire le nombre de perfusions nécessaires pour le traitement prophylactique de l'hémophilie A grave ».

--Les résultats font apparaître un potentiel de réduction significative de la charge de traitement pour les personnes atteintes d'hémophilie A--

Biogen Idec (NASDAQ : BIIB) et Swedish Orphan Biovitrum (STO : SOBI) ont annoncé aujourd'hui les résultats d'un essai de phase 1/2a révélant que la protéine de fusion Fc-facteur VIII recombinante à action prolongée (rFVIIIFc) des deux sociétés était bien tolérée et avait démontré une augmentation de la demi-vie d'environ 1,7 fois par rapport à Advate^® (facteur antihémophilique recombinant non dérivé du plasma ni de l'albumine, rFVIII), un produit à base de facteur VIII disponible commercialement, chez 16 patients préalablement traités et souffrant d'hémophilie A grave. Les résultats, qui ont été observés avec constance chez tous les patients et à tous les niveaux de dose, sont présentés aujourd'hui à l'occasion du 23ème congrès de la Société internationale de thrombose et d'hémostase qui se tient à Kyoto, au Japon.

« Cet essai est un pas en avant pour répondre à l'important besoin non satisfait pour un produit à base de facteur VIII recombinant à action prolongée », a déclaré Neil Josephson, M.D., co-enquêteur principal de l'essai A-LONG de phase 3 concernant la protéine rFVIIIFc et professeur agrégé de médecine dans la division Hématologie de la Faculté de médecine de l'Université de Washington à Seattle, dans l'État de Washington. « Les résultats de l'étude de phase 1/2a montrent que la protéine rFVIIIFc a une demi-vie prolongée, ce qui pourrait permettre d'offrir une protection prolongée contre les saignements et de réduire le nombre de perfusions nécessaires pour le traitement prophylactique de l'hémophilie A grave ».

Actuellement, le traitement prophylactique de l'hémophilie A grave requiert des perfusions intraveineuses trois fois par semaine ou un jour sur deux. La protéine rFVIIIFc est un facteur de coagulation recombinant et totalement actif conçu pour remplacer la protéine qui manque aux patients atteints d'hémophilie A et pour rester dans l'organisme plus longtemps que les produits à base de facteur VIII disponibles commercialement. Développée à l'aide de la technologie de fusion Fc propriétaire de Biogen Idec, la protéine rFVIIIFc utilise un mécanisme naturel qui recycle rFVIIIFc dans la circulation pour prolonger sa demi-vie.

« Biogen Idec est motivée pour proposer des traitements innovants pouvant apporter des améliorations très attendues chez les personnes atteintes d'hémophilie », a déclaré Glenn Pierce, M.D., Ph.D., vice-président directeur du département Hémophilie chez Biogen Idec. « Ces résultats d'étude démontrent le potentiel de notre technologie de fusion Fc pour le développement de facteurs de coagulation durables pouvant réduire de manière significative la charge du traitement et améliorer la qualité de vie des personnes atteintes d'hémophilie ».

« Ces résultats sont prometteurs et ont soutenu l'avancement de la protéine rFVIIIFc vers un essai de phase 3 l'an dernier », a affirmé Peter Edman, Ph.D., conseiller scientifique en chef de Swedish Orphan Biovitrum. « Nous sommes enthousiasmés par le potentiel de la protéine rFVIIIFc à avoir un impact positif sur la santé et la qualité de vie des patients souffrant d'hémophilie A en offrant une protection prolongée contre les saignements ».

La protéine rFVIIIFc est actuellement étudiée dans le cadre d'un essai d'homologation multicentrique ouvert (A-LONG) qui évalue son innocuité, sa pharmacocinétique et son efficacité dans la prévention et le traitement des saignements chez les patients préalablement traités et souffrant d'hémophilie A grave.

En outre, le comité pédiatrique de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a récemment adopté un avis acceptant le projet de recherche pédiatrique pour la protéine rFVIIIFc. Conformément à cet avis, Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum envisagent de démarrer un essai pédiatrique mondial chez des patients âgés de moins de 12 ans préalablement traités dès que des données suffisantes seront disponibles à partir d'une étude effectuée sur des patients plus âgés. Dans le cadre d'un projet de lignes directrices publié par l'EMA pour le développement de produits à base de facteur VIII, les données pédiatriques de cet essai seront requises pour le dépôt initial d'une demande d'autorisation de commercialisation auprès de l'agence réglementaire européenne.

À propos de l'étude de phase 1/2a

L'étude ouverte, croisée, en escalade de dose et multicentrique de phase 1/2a a évalué l'innocuité et la pharmacocinétique d'une injection intraveineuse de rFVIIIFc sur un panel de 16 patients préalablement traités souffrant d'hémophilie A grave. L'objectif principal de cet essai était d'évaluer l'innocuité de la protéine rFVIIIFc à différentes doses ; l'objectif secondaire était d'estimer les paramètres pharmacocinétiques de la protéine rFVIIIFc à des doses s'échelonnant de 25 à 65 UI/kg.

La protéine rFVIIIFc a été bien tolérée dans cette étude à dose unique, sans aucun effet indésirable grave lié au médicament. Des effets indésirables ont été observés chez 11 des 16 patients, dont un concernant le médicament objet de l'étude - une dysgueusie (goût anormal dans la bouche). On n'a constaté aucun signe de réaction au point d'injection, de développement d'inhibiteur ou d'anticorps médicamenteux anti-rFVIIIFc.

La protéine rFVIIIFc a fait preuve d'une demi-vie multipliée par environ 1,7 par rapport à Advate. D'autres mesures pharmacocinétiques dont le temps de séjour moyen et la surface sous la courbe ont augmenté de la même façon. En outre, la concentration plasmatique maximale et la surface sous la courbe ont également affiché une hausse proportionnelle à la dose administrée par rapport à Advate. Advate et la protéine rFVIIIFc ont affiché une concentration plasmatique maximale comparable et fonction de la dose, ainsi qu'un rétablissement similaire.

À propos de la technologie de fusion Fc et du programme sur l'hémophilie avec le facteur recombinant à action prolongée

Développée à l'aide de la technologie de fusion Fc propriétaire de Biogen Idec, la protéine rFVIIIFc utilise un mécanisme naturel qui recycle rFVIIIFc dans la circulation pour prolonger sa demi-vie et permettre au facteur de rester dans l'organisme plus longtemps après une perfusion.

En utilisant la même technologie de fusion Fc naturelle que pour la rFVIIIFc, Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum développent également une protéine de fusion Fc-facteur IX recombinante à action prolongée (rFIXFc) pour le traitement de l'hémophilie B. La protéine rFIXFc est actuellement en cours d'évaluation dans le cadre d'un essai d'homologation multicentrique ouvert (B-LONG) conçu pour évaluer son innocuité, sa pharmacocinétique et son efficacité dans la prévention et le traitement des saignements chez les patients atteints d'hémophilie B. Pour de plus amples informations sur les essais des protéines rFVIIIFc et rFIXFc, veuillez consulter www.biogenidechemophilia.com ou www.clinicaltrials.gov.

À propos de l'hémophilie A

L'hémophilie A est une maladie héréditaire rare caractérisée par une diminution de la capacité du sang d'une personne à coaguler. L'hémophilie A a une incidence annuelle d'environ 1 sur 5 000 naissances mâles et se manifeste par une réduction importante, voire totale, de la protéine de facteur VIII, nécessaire pour assurer une coagulation sanguine normale. Les personnes atteintes d'hémophilie A doivent donc recevoir des injections de facteur VIII pour rétablir la coagulation et éviter les saignements fréquents susceptibles par ailleurs de provoquer des douleurs, des lésions articulaires irréversibles et des hémorragies mettant en jeu le pronostic vital. Le traitement prophylactique consistant en trois perfusions par semaine ou un jour sur deux pour maintenir un niveau circulant suffisant du facteur de coagulation est de plus en plus utilisé, et des études sur le long terme démontrent que ces schémas posologiques augmentent l'espérance de vie des patients et réduisent, voire éliminent, la détérioration progressive des articulations.

À propos de Biogen Idec

Biogen Idec se sert de la science de pointe pour découvrir, développer, fabriquer et commercialiser des produits thérapeutiques pour le traitement de maladies graves, et plus particulièrement des troubles neurologiques et immunologiques, et de l'hémophilie. Fondée en 1978, Biogen Idec est la plus ancienne entreprise biotechnologique indépendante au monde. Des patients du monde entier bénéficient de ses thérapies de premier plan pour le traitement de la sclérose en plaques, et la société réalise un chiffre d'affaires annuel de plus de 4 milliards de dollars. Pour l'étiquetage des produits, les communiqués de presse et d'autres informations sur la société, veuillez visiter le site www.biogenidec.com.

À propos de Swedish Orphan Biovitrum (Sobi)

Sobi est un laboratoire pharmaceutique de spécialités européen de premier plan qui se consacre à la fourniture et au développement de spécialités pharmaceutiques pour les patients souffrant de maladies rares et ayant des besoins médicaux importants. Le portefeuille de la société comprend environ 60 produits commercialisés, ainsi que des projets actuellement en phase clinique avancée. Ses principaux domaines thérapeutiques sont : les maladies hématologiques, les maladies auto-immunes, les troubles métaboliques héréditaires et l'oncologie thérapeutique. En 2010, Sobi a réalisé un chiffre d'affaires de 1,9 milliard de couronnes suédoises et employait environ 500 personnes. Ses actions (STO : SOBI) sont cotées à la Bourse NASDAQ OMX de Stockholm. Pour de plus amples informations, veuillez consulter www.sobi.com.

Dispositions « safe harbor »

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs, notamment des énoncés concernant le développement et les effets potentiels de thérapies durables pour l'hémophilie. Ces énoncés sont identifiés par l'utilisation de mots tels que « pense », « s'attend à », « pourrait », « prévoit », « fera », de verbes au futur et d'autres mots et termes avec une signification similaire. Ces énoncés sont basés sur les convictions et les attentes actuelles des sociétés. Le développement et la commercialisation de médicaments impliquent un haut niveau de risque. Les facteurs qui pourraient entraîner des résultats réels sensiblement différents des attentes actuelles des sociétés comprennent : le risque que nous ne puissions pas recruter suffisamment de personnes pour les essais cliniques prévus ; des soucis inattendus peuvent survenir suite à des données ou analyses complémentaires ; les autorités de réglementation peuvent demander des informations complémentaires, des études supplémentaires ou peuvent ne pas homologuer nos médicaments candidats ; il est aussi possible que les sociétés rencontrent des obstacles inattendus. Pour obtenir des informations plus détaillées sur les risques et incertitudes associés aux activités de développement et de commercialisation de médicaments de Biogen Idec, veuillez consulter la section « Facteurs de risque » du rapport annuel ou trimestriel le plus récent de la société déposé auprès de la SEC (Securities and Exchange Commission). Tout énoncé prospectif est valable seulement à la date de ce communiqué et les sociétés rejettent toute obligation de mettre à jour les énoncés prospectifs, que ce soit suite à de nouvelles informations, des événements futurs ou toute autre raison.

Swedish Orphan Biovitrum peut être dans l'obligation de divulguer les informations de ce communiqué conformément à la loi suédoise sur les marchés de valeurs mobilières (Swedish Securities Markets Act). Les informations ont été fournies pour une parution publique le 26 juillet 2011 à 6h30 (HEC).

Photos/Galerie multimédia disponibles: http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=6805603&lang=fr

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

CONTACT:

CONTACTS MÉDIAS :Biogen IdecTracy Vineis, +1 781-464-3260Directeur principal, affaires publiquesouSwedish Orphan Biovitrum :Peter Edman, conseiller scientifique en chef, +46 8 629 21 77peter.edman@sobi.comouCONTACT POUR LES RELATIONS AVEC LES INVESTISSEURS :Biogen IdecKia Khaleghpour, +1 781-464-2442Directeur associé, relations avec les investisseurs

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