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Pachyonychie congénitale

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Essai clinique pour traiter une rare maladie de la peau avec la technologie siRNA

PR Newswire, le 17/01/2008 : SALT LAKE CITY, January 17 /PRNewswire/ -- PC Project, une organisation caritative, a annoncé que des essais cliniques de phase 1b ont commencé aujourd'hui pour le traitement du syndrome de Jadassohn-Lewandowsky (appelé aussi pachyonychie congénitale, ou PC) avec une thérapie à base de petit ARN interférent (siRNA). La PC est une maladie génétique héréditaire transmise suivant le mode dominant et naissant de mutations des gènes encodeurs de la kératine qui confèrent aux cellules de la peau leur intégrité structurelle. […].

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