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Médicament orphelin
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Maladie des agglutinines froides : le sutimlimab de SANOFI validé dans essai pivot de phase III
SANOFI, le 10/12/2019 : - Le sutimlimab, un nouvel inhibiteur expérimental du complément C1s, a le potentiel de devenir le premier médicament approuvé pour le traitement de la maladie des agglutinines froides, un trouble sanguin rare, chronique et grave. - L’essai a atteint ses critères d’évaluation primaires et secondaires et ses résultats montrent une inhibition rapide de l’hémolyse, ainsi que des améliorations cliniquement significatives de l’anémie et de la fatigue après une semaine de traitement. - Soumission d’une demande d’approbation à la FDA des États-Unis prochainement. […].
Publication dans la revue The Lancet Neurology des résultats positifs de la deuxième étude SAkuraStar de phase III relative au satralizumab de Chugai dans le cadre de la maladie du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD)
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., le 25/04/2020 : « L'efficacité à long terme du satralizumab en monothérapie renforce le rôle important de l'inhibition de l'IL-6 dans le cadre du traitement de la NMOSD, suite à la précédente étude portant sur un traitement combiné », a déclaré le Dr Osamu Okuda, président et directeur d'exploitation de Chugai. « Nous collaborons avec Roche pour obtenir une autorisation réglementaire à l’échelle mondiale cette année, afin de proposer le satralizumab en tant que nouvelle alternative de traitement aux patients dès que possible. » […].
Cancer du poumon : La FDA approuve ALUNBRIG® (brigatinib) de Takeda
Takeda Pharmaceutical Company Limited, le 23/05/2020 : « Nous sommes extrêmement fiers des résultats positifs obtenus par ALUNBRIG pour les patients atteints d’un CPNPC ALK récemment diagnostiqué, en particulier ceux présentant des métastases cérébrales, » a déclaré Teresa Bitetti, présidente, Global Oncology Business Unit, Takeda. « Grâce à son solide programme de développement clinique et aux recherches en cours sur l’ensemble des traitements contre le CPNPC, Takeda s’engage à trouver des solutions pour les personnes atteintes de formes dévastatrices de cancer du poumon, qui ont besoin de nouvelles options thérapeutiques. Nous pensons que l’approbation d’ALUNBRIG est un pas important dans la bonne direction, ainsi qu’un progrès notable pour le portefeuille de traitements contre le cancer du poumon de Takeda. » […].
SIFI achève son recrutement pour l'étude de phase III sur le polihexanide 0,08 % destiné au traitement de la kératite à acanthamoeba
SIFI S.p.A., le 19/11/2020 : CATANE, Italie, 19 novembre 2020 /PRNewswire/ -- SIFI, une société en ophtalmologie de premier plan, a annoncé aujourd'hui avoir réalisé le recrutement complet de 135 patients atteints de la kératite à acanthamoeba (KA) pour son essai clinique pivot de phase III (043/SI). […].
RedHill Biopharma termine l'enrôlement pour l'étude américaine de phase 2 sur l'opaganib pour le traitement de la COVID-19
RedHill Biopharma Ltd., le 19/11/2020 : TEL AVIV, Israël et RALEIGH, Caroline du Nord, 19 novembre 2020 /PRNewswire/ -- RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) (« RedHill » ou la « Société »), une société biopharmaceutique spécialisée, a annoncé aujourd'hui que l'enrôlement pour l'étude américaine de phase 2 sur l'opaganib (Yeliva®, ABC294640)[1] menée sur des patients hospitalisés pour une pneumonie sévère liée à la COVID-19 est terminé. L'étude n'est pas menée à des fins statistiques. Les données les plus récentes sont attendues dans les semaines à venir. […].
Alnylam reçoit l'approbation de l'Union européenne pour OXLUMO™ (lumasiran) dans le traitement de l'hyperoxalurie primitive de type 1 dans toutes les tranches d'âge
Alnylam Pharmaceuticals, Inc., le 20/11/2020 : L’HP1 est une maladie orpheline extrêmement rare caractérisée par une production excessive d’oxalate, pouvant entraîner une insuffisance rénale terminale (IRT) et d’autres complications systémiques. Les manifestations cliniques de la maladie étant souvent hétérogènes, le diagnostic se fait généralement tardivement, surtout chez les adultes, avec un délai médian d’environ six ans par rapport à l'apparition des symptômes. Non traitée, l’HP1 entraîne des lésions rénales progressives et les patients atteints d’une insuffisance rénale avancée doivent subir des dialyses intensives pour débarrasser le sang des toxines, notamment l'oxalate, jusqu'à ce qu'ils soient aptes et éligibles pour une transplantation hépatique/rénale double ou séquentielle, une procédure invasive présentant un risque élevé de morbidité et de mortalité, et une immunosuppression à vie. […].
L'étude COVID-19 phase 2/3 de RedHill sur l'opaganib passe le deuxième DSMB avec une recommandation unanime de poursuivre
PRNEWSWIRE, le 23/12/2020 : TEL AVIV, Israël et RALEIGH, Caroline du Nord, 23 décembre 2020 /PRNewswire/ -- RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) (« RedHill » ou la « Société »), une société biopharmaceutique spécialisée, a annoncé aujourd'hui que l'étude mondiale de phase 2/3 avec l'opaganib administré par voie orale (Yeliva®, ABC294640)[1] chez des patients hospitalisés pour une pneumonie sévère à COVID-19 a reçu une deuxième recommandation unanime de poursuite, suite à un deuxième examen indépendant de la sécurité par le Data Safety Monitoring Board (DSMB). La recommandation du DSMB est basée sur une analyse des données de sécurité non masquées des 155 premiers patients traités pendant 14 jours. […].
Eucure Biopharma annonce une activité antitumorale encourageante de son anticorps anti-CD40 dans le mélanome oculaire réfractaire PD-1 combiné au Toripalimab de Junshi Biosciences
Biocytogen, le 03/02/2021 : BOSTON et PÉKIN, 4 février 2021 /PRNewswire/ -- Eucure Biopharma, une entreprise biopharmaceutique vouée à la mise au point d'anticorps immuno-oncologiques, a annoncé que son anticorps expérimental anti-CD40 (YH003) a démontré, dans le cadre d'un essai clinique de phase I/II en cours en Australie, une activité antitumorale encourageante quand il est combiné à l'anticorps Toripalimab anti-PD-1 de Junshi Biosciences (TUOYI®). L'essai consiste en une étude multicentrique ouverte, avec une phase initiale à doses multiples croissantes conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérance, les propriétés pharmacocinétiques et l'efficacité préliminaire du YH003 en combinaison avec le Toripalimab (YH003/Toripalimab) chez les sujets qui ont des tumeurs solides avancées. La deuxième phase de l'essai vise à élargir la cohorte pour évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire du YH003/Toripalimab avec ou sans chimiothérapie dans le contrôle de la protéine PD-1 pour le traitement du mélanome avancé réfractaire non résécable ou métastatique et de l'adénocarcinome canalaire pancréatique. […].
RedHill Biopharma annonce qu'elle a traité le dernier patient d'une étude de phase 2/3 examinant l'administration orale de l'opaganib dans le traitement de la COVID-19
RedHill Biopharma Ltd., le 21/07/2021 : L'étude a démontré que l'opaganib, un nouveau comprimé expérimental à double effet antiviral et anti-inflammatoire contre la COVID-19, présente une puissante capacité à inhiber les variants Bêta et Gamma ; l'opaganib devrait rester efficace contre les variants émergents, y compris les variants Delta et Delta Plus. Publication des résultats préliminaires attendue dans les semaines à venir […].
L'opaganib de RedHill Biopharma démontre une diminution significative de la fibrose rénale
RedHill Biopharma Ltd., le 08/09/2021 : RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) (« RedHill » ou la « Société »), une entreprise biopharmaceutique spécialisée, a annoncé aujourd'hui les résultats d'une nouvelle étude préclinique démontrant l'efficacité de l'opaganib (ABC294640)[1] dans la diminution significative de la fibrose rénale dans un modèle de fibrose interstitielle rénale par obstruction urétérale unilatérale. Les rapports suggèrent que plus de 20 % des patients hospitalisés en raison de la COVID-19 présentent une insuffisance rénale aiguë[2]. […].
SIFI annonce les premiers résultats positifs de l'étude pivot de phase III sur le polihexanide pour le traitement de la kératite à Acanthamoeba
PRNEWSWIRE, le 20/10/2021 : CATANIA, Italie, 20 octobre 2021 /PRNewswire/ -- SIFI, une société internationale de premier plan dans le domaine de l'ophtalmologie, a annoncé aujourd'hui que l'étude pivot de phase III sur le polihexanide 0,08 % en monothérapie chez les adultes et les adolescents atteints de kératite à Acanthamoeba (KA), a satisfait à son critère principal de « taux de résolution clinique sur une période de 12 mois ». Il a également démontré un profil de sécurité et de tolérabilité encourageant. Sur la base de ces résultats, SIFI compte demander une évaluation accélérée et prévoit de déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l'Agence européenne des médicaments (AEM) pour le polihexanide 0,08 % en monothérapie dans le cadre de la procédure centralisée pour les médicaments orphelins au cours du premier semestre 2022. […].
Applied Pharmaceutical Science Inc. annonce que la FDA a approuvé la demande d'autorisation de mise sur le marché de l'APS03118, un inhibiteur de RET de nouvelle génération pour tous les cancers
PRNEWSWIRE, le 24/01/2022 : BEIJING et PHILADELPHIE, 24 janvier 2022 /PRNewswire/ -- Applied Pharmaceutical Science, Inc. (« APS » ou « la société »), a récemment annoncé que la demande d'autorisation de mise sur le marché du nouveau médicament de recherche (IND) relative à l'APS03118, un inhibiteur de RET sélectif de nouvelle génération développé par la société, avait été approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Une demande d'application clinique est également en cours de dépôt auprès de l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) en Chine, et un essai clinique multicentrique mondial est en préparation pour être lancé au deuxième trimestre 2022 aux États-Unis, en Chine et en Australie, etc. […].
Nourrissons prématurés à risque de dysplasie bronchopulmonaire : Airway Therapeutics lance un essaie de Phase 1b pour évaluer l'AT-100
PRNEWSWIRE, le 01/04/2022 : Le nouveau traitement AT-100 préventif pourrait réduire l'incidence et la gravité de la dysplasie bronchopulmonaire, une grave maladie respiratoire, et améliorer les résultats et la survie chez les grands prématurés […].
Alnylam reçoit un avis favorable du CHMP pour vutrisiran dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2
Businesswire, le 25/07/2022 : « La décision du CHMP est une bonne nouvelle pour les patients atteints d’amylose ATTR héréditaire avec polyneuropathie, une condition rare et mortelle qui progresse rapidement et pour laquelle il existe peu d’options thérapeutiques. Nous attendons une décision de la Commission européenne (CE) en septembre 2022. En cas d’approbation, vutrisiran deviendra le deuxième traitement d’Alnylam pour l’amylose ATTR héréditaire à être mis sur le marché européen, témoignant ainsi de notre engagement en faveur d’une innovation renouvelée au service des patients. Nous pensons que vutrisiran présente un profil d’efficacité et d’innocuité convaincant, ainsi que l’avantage d’une posologie sous-cutanée trimestrielle, dans l’optique de contribuer à gérer cette condition incapacitante », a déclaré Kasha Witkos, VP principale, responsable internationale, Alnylam. […].