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Maladies rares
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L’Observatoire des maladies rares 2016 : information et lien social au cœur des réseaux sociaux
Maladies Rares Info Service, le 03/11/2016 : L’Observatoire des maladies rares a encore innové cette année en proposant une étude inédite sur l’apport des réseaux sociaux au bénéfice des personnes touchées par une maladie rare. Le choix d’étudier le Forum maladies rares offre un focus sur le plus important de ces réseaux dédiés aux maladies rares en France. […].
Journée Internationale des Maladies Rares 2019
Sanofi Genzyme, le 23/01/2019 : La Journée Internationale des Maladies Rares se déroulera le 28 février dans le monde entier. Cette année la Filière Nationale de Santé AnDDI-Rares propose une tournée originale dans toute la France de spectacles-débats gratuits pour le grand public. […].
Takeda finalise l’acquisition de Shire, devenant un leader biopharmaceutique mondial axé sur la R&D et orienté valeurs
Takeda Pharmaceutical Company Limited, le 08/01/2019 : Takeda, pourvu désormais d’une empreinte géographique attrayante et étendue occupe une position dominante au Japon et aux États-Unis, fournissant ses médicaments ultra innovants à environ 80 pays/régions grâce à des employés dévoués dans le monde entier. Les initiatives R&D de Takeda sont axées sur ses quatre domaines thérapeutiques de l’oncologie, la gastroentérologie (GI), les neurosciences et les maladies rares, avec un investissement en R&D ciblé, également consacré aux thérapies dérivées du plasma (TDP) et aux vaccins. Le moteur R&D renforcé et ultra innovant de Takeda permet à la société de bénéficier d’un pipeline plus global, robuste et de modalités diverses, et de focaliser ses efforts sur une innovation révolutionnaire. Le chiffre d’affaires annuel combiné de la société, qui dépasse les 30 milliards USD, est principalement dérivé des domaines commerciaux clés de l’oncologie, de la GI, des neurosciences, des maladies rares et des TDP. […].
OrphanDev : le réseau d'expertise F-CRIN dédié aux maladies rares
F-CRIN, le 25/02/2022 : Une cinquantaine d’acteurs majeurs unis pour développer un réseau national d’expertise F-CRIN dédié aux maladies rares afin que les patients aient accès plus rapidement aux nouvelles solutions thérapeutiques […].
Le Consortium néerlandais crée un registre pour le traitement des maladies rares
PR Newswire, le 06/04/2009 : LEIDEN, Pays-Bas, April 6 /PRNewswire/ -- Le bureau d'enregistrement des maladies orphelines du consortium néerlandais a été constitué afin de créer un registre destiné à recueillir des informations sur les maladies rares, de favoriser le développement de nouveaux médicaments et d'optimiser les soins aux patients. Les maladies visées par le consortium sont les maladies métaboliques congénitales. […].
23andMe et mondoBIOTECH s'associent pour l'avancement de la recherche sur les maladies rares
PR Newswire, le 28/01/2009 : DAVOS, Suisse, January 28 /PRNewswire/ -- 23andMe, Inc., leader du secteur de la génétique personnelle, et mondoBIOTECH AG, une société de recherche suisse consacrée à la mise au point de traitements contre les maladies rares, ont annoncé aujourd'hui dans le cadre du Forum économique mondial de Davos, en Suisse, qu'elles avaient conclu un partenariat en vue de faire avancer la recherche sur les maladies rares. Cette annonce marque ainsi le retour des deux sociétés au Forum économique mondial, où elles avaient été désignées Pionniers technologiques en 2008. […].
Le modèle d’accompagnement des malades neuromusculaires créé par l’AFM-Téléthon expérimenté en Corse pour les maladies neurodégénératives
AFM TELETHON, le 21/10/2019 : L’AFM-Téléthon a créé, en 1988, un modèle d’accompagnement innovant pour les familles concernées par des maladies rares neuromusculaires. L’Agence Régionale de Santé de Corse, en lien avec le Ministère des solidarités et de la Santé, a choisi d’expérimenter ce modèle pour des familles concernées par des maladies neurodégénératives invalidantes, au titre de l’article 51 de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2018 qui permet de déroger aux modalités habituelles de financement ou d’organisation du système de santé. Un bilan de cette expérimentation, qui a débuté en octobre en Corse, sera réalisé dans 4 ans. […].
Feu vert des actionnaires de Takeda pour l’acquisition de Shire pour 54 milliards d’euros
Caducee.net, le 06/12/2018 : Les actionnaires de la firme pharmaceutique japonaise TAKEDA, ont approuvé à 88 % la décision de racheter les laboratoires pharmaceutiques Irlandais SHIRE. Cette acquisition devrait permettre à TAKEDA d’acquérir une expertise reconnue dans les maladies rares et de devenir la 8e entreprise mondiale du secteur pharmaceutique. La transaction estimée à près de 52 milliards d’euros se fera par un emprunt bancaire et l’émission de nouvelles actions TAKEDA. […].
Myasthénie acquise généralisée : Ultomiris obtient l’AMM européenne
Alexion, le 04/10/2022 : Alexion, entité d’AstraZeneca dédiée aux maladies rares, annonce l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché par la Commission européenne pour Ultomiris (ravulizumab). Cet inhibiteur du complément C5 à effet prolongé est une nouvelle option thérapeutique pour les patients adultes atteints de myasthénie acquise généralisée (MAg) à anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (AChR). […].
Mazindol obtient le statut de médicament orphelin aux Etats-Unis et en Europe pour le traitement de la narcolepsie
NLS Pharma Group, le 11/07/2016 : STANS, Suisse, 11 juillet 2016 /PRNewswire/ -- NLS Pharma Group (NLS) a annoncé aujourd'hui que la US Food and Drug Administration (FDA) avait octroyé le statut de médicament orphelin (ODD) pour le Mazindol dans le traitement de la narcolepsie. Le 9 octobre 2015, la Commission européenne avait octroyé à NLS le même statut pour le Mazindol dans la même indication. L'ODD est accompagné de mesures incitatives comme des crédits d'impôt, des dispenses de redevance d'utilisation et le droit à l'exclusivité de médicament orphelin pour assister et promouvoir la mise au point de médicaments pour des maladies rares. […].
Thérapie génique : une lueur d’espoir pour les patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar
Caducee.net, le 21/08/2023 : La thérapie génique, longtemps considérée comme une perspective futuriste, est désormais une réalité pour certains patients atteints de maladies rares. Le syndrome de Crigler-Najjar, une affection hépatique grave, pourrait bien être la prochaine maladie à bénéficier de cette avancée médicale révolutionnaire. […].
La drépanocytose
L. Baene, le 15/02/2002 : La drépanocytoseou anémie falciforme est une maladie hémolytique chronique, touchant les globules rouges du sang. Elle induit la formation d'une protéine d'hémoglobine anormale (hémoglobine S, Hb S) qui détruit les globules rouges. Elle entraîne des crises douloureuses et des troubles vaso-occlusifs, signes de graves hémolyses.C'est une maladie héréditaire récessive autosomique. Elle correspond à une forme homozygote mais peut aussi correspondre à une forme de double hétérozygote composite si l'individu possède l'allèle Hb S et une autre hémoglobinopathie, comme l'hémoglobine SC ou S béta thalassémie.La cause de la maladie est une substitution de l'adénine par la thymine (mutation) dans le codon 6 du gène de la b-globine (codon 6) entraînant la substitution d'une valine par un acide glutamique dans la chaine protéique. Cette altération de la protéine provoque une déformation du globule rouge en forme de faucille.Elle reste la plus fréquente des hémoglobinopathies dans le monde avec 50 millions de personnes atteintes environ. Elle est présente en Inde (certaines régions), aux Antilles, en Amérique du Sud (surtout le Brésil), chez les Afro-américains, mais surtout en Afrique intertropicale (entre le 15ème parallèle Sud et le 20ème parallèle Nord). Les pays les plus touchés sont : Sénégal, Bénin, Zaïre et Angola. On peut y observer une corrélation avec la résistance au paludisme.En France, 220 à 250 naissances drépanocytaires sont dépistées chaque année (160 en métropole, 90 dans les DOM) d'après Orphanet (serveur d'informations sur les maladies rares et les médicaments orphelins). […].
Leucémie Myéloïde Chronique : des innovations au bénéfice des patients
Caducee.net, le 04/03/2024 : À l'occasion de la Journée internationale des maladies rares, le 29 février 2024, l'Institut Paoli-Calmettes de Marseille a mis en lumière une avancée significative dans la prise en charge de la Leucémie Myéloïde Chronique (LMC), un cancer hématologique rare mais impactant. […].
Therachon obtient une désignation de médicament orphelin dans l'Union européenne pour l'apraglutide dans le cadre du traitement du syndrome de l'intestin court
Therachon AG, le 29/11/2018 : L'apraglutide, dans le cadre d'une administration une fois par semaine, est potentiellement le meilleur produit thérapeutique de sa catégorie pour le traitement du syndrome de l'intestin court […].
Therachon obtient une désignation de médicament orphelin par la FDA américaine pour l'apraglutide dans le cadre du traitement du syndrome de l'intestin court
Therachon AG, le 16/01/2019 : Deuxième désignation de médicament orphelin pour l'apraglutide, analogue du GLP-2 synthétique de nouvelle génération offrant potentiellement un profil de premier ordre […].
Hémoglobinurie paroxystique nocturne : première enquête patient
Alexion, le 19/10/2021 : À l’occasion de la semaine de sensibilisation à l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), l’association HPN France, le centre de référence des aplasies médullaires et de l’HPN, et Alexion Pharma France présentent les résultats de la première enquête réalisée en France sur l’expérience, auparavant peu documentée, des personnes atteintes de cette maladie rare du sang, abordant des sujets cruciaux pour leur prise en charge tels que le délai de diagnostic et l’impact sur la vie quotidienne. […].
EUSA Pharma annonce l'acquisition des droits mondiaux sur SYLVANT® (siltuximab) auprès de Janssen Sciences Ireland UC pour 115 millions de dollars
EUSA Pharma, le 18/07/2018 : SYLVANT® est approuvé dans plus de 40 pays, y compris les États-Unis, l'Union européenne, la République de Corée et le Canada, pour le traitement de la maladie de Castleman multicentrique idiopathique, une maladie orpheline rare et potentiellement mortelle. La MCM idiopathique est un trouble lymphoprolifératif inflammatoire, qui provoque la prolifération anormale des cellules immunitaires et partage de nombreuses caractéristiques symptomatiques et histologiques avec le lymphome.1 La maladie peut affecter les individus à tout âge, la MCM idiopathique représentant d’un tiers à la moitié des maladies de Castleman multicentriques (MCM).2 […].
Pour une prise en charge personnalisée du patient hémophile, Shire lance l’application myPKiT
SHIRE, le 15/11/2018 : Après la mise à disposition du dispositif médical myPKFiT en septembre 2016 auprès des professionnels de santé, Shire lance l’application mobile myPKFiT (aussi qualifiée de dispositif médical) destinée aux patients hémophiles A avec l’objectif d’un monde sans saignement. Cette application permet notamment au patient d’améliorer sa compréhension de sa propre couverture hémostatique et des risques associés, en fonction de l’estimation de son taux de facteur VIII et de ses activités. Plus impliqué dans la décision thérapeutique, le patient participe davantage à sa prise en charge, devient plus autonome et pourrait donc être plus observant. […].