Médicament orphelin

EMEA accorde la désignation de produit orphelin à ATIR(TM), principal produit de Kiadis Pharma

PR Newswire, le 23/09/2008 : AMSTERDAM, September 23 /PRNewswire/ -- Kiadis Kiadis Pharma a annoncé aujourd'hui que son principal produit ATIR(TM) a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) par l'Agence européenne des médicaments (EMEA) pour la prévention de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (GvHD) issue d'une greffe de moelle osseuse allogénique. […].

Amarantus complète le rachat à Lonza de l'ESS pour le traitement des brûlures graves auprès de Lonza

Amarantus BioScience Holdings, Inc., le 15/07/2015 : -Amarantus détient maintenant la totalité des parts de Cutanogen qui a une licence mondiale exclusive concernant un candidat médicament orphelin, l'Engineered Skin Substitute (ESS - Substitut de peau artificielle) - […].

Merck et Pfizer annoncent que la FDA a accordé le statut d'évaluation prioritaire à leur produit expérimental d'immunothérapie pour le traitement du carcinome à cellules de Merkel métastatique, avelumab

Pfizer, le 08/10/2015 : Il s'agit d'une avancée notable qui s'appuie sur la récente désignation d'avelumab à titre de médicament orphelin pour le traitement de ce cancer de la peau agressifLe statut d'évaluation prioritaire souligne l'importance du besoin médical non satisfait chez les patients atteints de cette maladie […].

Kiadis Pharma obtient deux désignations de médicaments orphelins de la FDA pour Reviroc(TM)

PR Newswire, le 08/12/2008 : AMSTERDAM, December 8 /PRNewswire/ -- La société biopharmaceutique Kiadis Pharma annonce aujourd'hui avoir reçu la désignation de médicament orphelin (ODD en anglais) par la FDA (secrétariat américain aux produits alimentaires et pharmaceutiques) pour son produit Reviroc(TM), relatif au traitement de deux types de lymphome non hodgkinien (NHL en anglais). L'une des ODD a été accordée pour la diffusion des lymphomes à grandes cellules B, et l'autre pour le traitement du lymphome folliculaire. Le développement de Reviroc(TM) a été entrepris en vue d'éliminer les cellules cancéreuses à l'intérieur des autogreffons dans la greffe de moelle osseuse pour les patients atteints du cancer du sang en phase terminale. […].

IDM Pharma reçoit l'autorisation quant à l'utilisation de MEPACT(R) (mifamurtide, L-MTP-PE) en Europe pour le traitement des patients atteints d'ostéosarcome résécable non métastatique

PR Newswire, le 10/03/2009 : IRVINE, Californie, March 10 /PRNewswire/ -- IDM Pharma, Inc. (Nasdaq : IDMI) a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne a officiellement accordé une autorisation centralisée de mise sur le marché à l'égard de MEPACT(R) (mifamurtide, L-MTP-PE) pour le traitement de patients atteints d'ostéosarcome résécable non métastatique, une tumeur osseuse rare et souvent fatale qui touche normalement les enfants et les jeunes adultes. L'autorisation centralisée de mise sur le marché permet la commercialisation de MEPACT dans les 27 États membres de l'Union européenne, ainsi qu'en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. MEPACT a obtenu en 2004 le statut de médicament orphelin en Europe et bénéficie, aux termes de la législation pharmaceutique européenne, d'une période d'exclusivité de 10 ans sur le marché pour l'indication approuvée. […].

Merck Serono dépose une demande d'autorisation de mise sur le marché en Europe pour la saproptérine dans le traitement de l'hyperphénylalaninémie

PR Newswire, le 08/11/2007 : GENÈVE, Suisse, November 8 /PRNewswire/ -- Merck Serono, une division de Merck KGaA, a annoncé aujourd'hui avoir déposé auprès de l'Agence Européenne du Médicament (EMEA) un dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour la saproptérine (dihydrochlorate de saproptérine, auparavant appelée Phenoptin(TM)) comme traitement oral de l'hyperphénylalaninémie, due à une phénylcétonurie ou à un déficit en tétrahydrobioptérine (BH4). La saproptérine a obtenu de la FDA (Food and Drug Administration) et de l'EMEA le statut de médicament orphelin pour le traitement de l''hyperphénylalaninémie. […].

La FDA a accordé la désignation de procédure accélérée au CMG901 pour le traitement du cancer gastrique ou du cancer de jonction gastro-œsophagienne non résécable ou métastatique qui ont rechuté et/ou qui sont réfractaires aux thérapies approuvées

PRNEWSWIRE, le 20/04/2022 : CHENGDU, Chine, 20 avril 2022 /PRNewswire/ -- Keymed Biosciences (2162.HK) a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accordé la désignation de procédure accélérée au CMG901 comme monothérapie pour le traitement du cancer gastrique ou du cancer de jonction gastro-œsophagienne non résécable ou métastatique qui ont rechuté et/ou qui sont réfractaires aux thérapies approuvées. Il s'agit d'un autre jalon après que le CMG901 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA. […].

Novagali Pharma renforce son Etat-Major en nommant le Dr Mourad Amrane à la tête des Affaires Médicales

PR Newswire, le 19/12/2007 : EVRY, France, December 19 /PRNewswire/ -- Novagali Pharma, société pharmaceutique émergente spécialisée en ophtalmologie, annonce la nomination du Dr Mourad Amrane en qualité de Directeur des Affaires Médicales. Il aura pour responsabilité le développement clinique des produits de la société et les activités de médico-marketing, qui visent à définir et optimiser les stratégies produits. […].

Le PTC124 présenté lors du troisième Congrès annuel de myologie

PR Newswire, le 30/05/2008 : SOUTH PLAINFIELD, New Jersey, May 31 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (PTC) a annoncé ce jour que le PTC124, le nouveau médicament expérimental administré par voie orale mis au point par la société pour le traitement des maladies génétiques induites par des mutations non-sens, avait été présenté lors d'un symposium tenu le vendredi 30 mai à Marseille dans le cadre de Myologie 2008, le troisième Congrès annuel de myologie. Le Congrès, qui tient lieu de rendez-vous annuel à l'Association Française contre les Myopathies (AFM), est consacré à la recherche, aux traitements et aux études cliniques sur diverses formes de dystrophie musculaire. […].

Raptor Pharmaceuticals lance une collaboration avec le Centre Hospitalier Universitaire d'Angers pour un essai clinique de phase II sur la maladie de Huntington

PR Newswire, le 10/11/2008 : NOVATO, Californie, November 10 /PRNewswire/ -- Raptor Pharmaceuticals Corp. (« Raptor » ou la « société ») (OTC Bulletin Board : RPTP), a annoncé aujourd'hui que la société a passé un accord avec le Centre Hospitalier Universitaire d'Angers (« CHU d'Angers »), en France, afin d'évaluer une forme retard du bitartrate de cystéamine (« DR Cysteamine »), un agent breveté de Raptor, dans un essai clinique de phase II portant sur des patients souffrant de la maladie de Huntington. Le CHU d'Angers a obtenu auprès du Programme Hospitalier de Recherche Clinique National, un programme supervisé par le ministère de la Santé français, un financement pour un essai clinique multicentrique de phase II d'une durée de deux ans portant sur les patients souffrant de la maladie de Huntington. En vertu des conditions de cet accord, Raptor fournira les produits cliniques de DR Cysteamine pour cet essai. […].

Une nouvelle étude publiée par The Lancet Neurology démontre l'efficacité de Pitolisant (Wakix®) sur la cataplexie chez des patients narcoleptiques

Bioprojet Pharma, le 25/01/2017 : Le Lancet Neurology a publié aujourd'hui les résultats sur la cataplexie du Pitolisant dans une étude de Phase III chez des patients narcoleptiques sévères. […].

GW Pharmaceuticals et sa filiale américaine Greenwich Biosciences, annoncent la publication d'une étude révolutionnaire sur Epidiolex® (cannabidiol), dans The New England Journal of Medicine

GW Pharmaceuticals plc, le 25/05/2017 : LONDRES, May 25, 2017 /PRNewswire/ --GW Pharmaceuticals plc (Nasdaq : GWPH, « GW », « la société » ou « le groupe »), une société biopharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation de traitements innovants issus de sa plateforme propriétaire à base de produits cannabinoïdes, ainsi que sa filiale américaine Greenwich Biosciences, ont annoncé aujourd'hui la publication par The New England Journal of Medicine, des résultats d'une étude de phase 3 d'Epidiolex® (cannabidiol) chez les enfants atteints du syndrome de Dravet.[1] […].

Pharnext amende le protocole des essais cliniques pivots internationaux de Phase 3 de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de Type 1A

Pharnext, le 18/09/2017 : Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR00111911287 - ALPHA), société biopharmaceutique pionnière d’une nouvelle approche de développement de médicaments innovants reposant sur la combinaison et le repositionnement de médicaments connus, annonce aujourd’hui un amendement au protocole du programme clinique de Phase 3 en cours (études PLEO-CMT et PLEO-CMT-FU) de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) chez l’adulte suite à un problème de stabilité de la formulation de la dose élevée de PXT3003. […].

Ipsen finalise l’acquisition de Clementia Pharmaceuticals

Ipsen, le 18/04/2019 : Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) et Clementia Pharmaceuticals (NASDAQ : CMTA) ont annoncé aujourd’hui la finalisation de l’acquisition par Ipsen de Clementia Pharmaceuticals à la suite de l’approbation de l’accord par les actionnaires de Clementia et la Cour supérieure du Québec. Conformément aux termes de l’arrangement, les actionnaires de Clementia vont recevoir un paiement initial de 25 dollars américains par action et un Certificat de Valeur Garantie (CVG) par action, qui leur assure un paiement différé à hauteur de 6,00 dollars américains par CVG, sous réserve du dépôt réglementaire du palovarotène auprès de la Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis pour le traitement des ostéochondromes multiples (OM). […].

Imago BioSciences reçoit de l'Agence européenne des médicaments l’accès au programme PRIME pour l’étude IMG-7289 (bomédemstat) dans la myélofibrose 

Imago BioSciences, le 31/07/2020 : Imago BioSciences, Inc. (« Imago »), une société biopharmaceutique privée au stade clinique qui développe des traitements innovants pour les maladies myéloïdes, a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé l'accès à son programme PRIME (PRIority MEdicines) pour l’IMG-7289 (bomédemstat), un inhibiteur de la déméthylase-1 spécifique de la lysine (LSD1), pour le traitement des patients à risque intermédiaire-2 et à haut risque atteints de myélofibrose qui sont devenus intolérants, résistants ou non éligibles à un inhibiteur de Janus Kinase (JAK). […].