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Thalassémie

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Bêta-thalassémie : nouveau succès de la thérapie génique

Bêta-thalassémie : nouveau succès de la thérapie génique

Institut Imagine, le 19 avril 2018 : Dans un article du New England Journal of Medicine paru le 19 avril, les résultats intermédiaires d’un essai clinique (HGB-205) conduit par la Pr Marina Cavazzana et ses équipes à l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP en collaboration avec l’Institut Imagine (AP-HP/Inserm/Université Paris Descartes) ainsi que ceux d’un essai multicentrique international (HGB-204) mené aux Etats-Unis, en Thaïlande et en Australie, montrent que la thérapie génique est efficace pour améliorer l’état de santé ou guérir les patients atteints de bêta-thalassémie. Ces deux essais cliniques ont utilisé le même vecteur thérapeutique « LentiGlobin », développé à l’université d’Harvard à Boston et au CEA de Fontenay-aux- Roses par le Pr. Philippe Leboulch, en collaboration avec la société américaine bluebird bio dont il est fondateur. […].

Intérêt de la mesure des concentrations hépatiques pour apprécier les réserves corporelles totales en fer dans la thalassémie majeure

Caducee.net, le 03 août 2000 : La concentration hépatique en fer est un facteur indicatif fiable des réserves totales chez les patients présentant une thalassémie majeure. Chez les patients ayant une surcharge en fer associée à de multiples transfusions, les mesures répétées des concentrations hépatiques en fer peuvent être un moyen quantitatif de mesure de l’équilibre du fer à long terme. […].

Le diagnostic prénatal pour aider au traitement de la beta thalassémie

Caducee.net, le 04 juillet 2003 : Un dépistage prénatal pourrait aider à identifier les fœtus qui développeront une beta thalassémie et qui pourront être traités par une transplantation de moelle osseuse à partir d’un membre de la famille. D’une façon similaire, le test permet aussi d’identifier les fœtus qui pourront donner leur moelle à un aîné atteint de beta thalassémie. Cette éventualité fait l’objet d’un article dans le Lancet. […].

bluebird bio annonce la présentation de données préliminaires de l'étude de Phase 3 Northstar-2 (HGB-207) portant sur le produit LentiGlobinTM lors du congrès annuel de l'Association européenne d'hématologie (EHA)

bluebird bio, Inc., le 28 juin 2017 : "Northstar-2 est notre première étude clinique à utiliser notre processus de fabrication amélioré du produit LentiGlobin destiné à accroître le nombre de copies de vecteur dans les cellules transduites et leur pourcentage dans le produit final. Le premier patient traité dans cette étude illustre le caractère prometteur de cette thérapie génique. Elle a permis l'arrêt des transfusions sanguines environ un mois après le traitement, et d’atteindre un niveau normal de production d'hémoglobine totale six mois après le traitement", déclare David Davidson, M.D., Chief Medical Officer chez bluebird bio. "Ces résultats initiaux suggèrent que le processus de fabrication amélioré permet d'obtenir un nombre de copies de vecteur (VCN) et de cellules positives du vecteur lentiviral (LVV ) systématiquement plus élevés, paramètres corrélés à une production plus élevée de HbAT87Q . Ce qui, à terme, pourrait répondre à la variabilité liée aux patients." […].

Les syndromes drépanocytaires majeurs sont fréquents en pédiatrie au Sénégal

Caducee.net, le 07 mars 2000 : Les syndromes drépanocytaires majeurs, notamment homozygotes, sont fréquents au Sénégal, indique une étude publiée dans les Archives de Pédiatrie et réalisée par des pédiatres de l’unIversité Cheikh-Anta-Diop de Dakar (hôpital d’enfants Albert-Royer). Elle montre que la drépanocytose est relativement bien tolérée chez l’enfant et l’adolescent sénégalais, malgré les conditions socio-économiques défavorables, et ce vraisemblablement du fait de facteurs génétiques, mais aussi environnementaux. […].

Une nouvelle technique pour la détection prénatale de mutations ponctuelles

Caducee.net, le 17 février 2005 : L'analyse de l'ADN fœtal qui circule dans le plasma maternel pourrait trouver des applications dans le dépistage non invasif de mutations ponctuelles. […].

La grippe et Hémoglobinopathies, hémolyses chroniques constitutionnelles et acquises sévères

CNAMTS, le 06 septembre 2004 : Les personnes atteintes d’une drépanocytose, ont une tendance accrue à développer des infections, à pneumocoques notamment. Il se peut aussi qu’elles aient un traitement qui diminue leurs défenses immunitaires. Elles sont donc particulièrement exposées au virus de la grippe et à ses risques de surinfection. […].

Emmaus Life Sciences annonce que le New England Journal of Medicine a publié les résultats de l'essai de Phase 3 sur Endari™ (L-glutamine en poudre administrée par voie orale) contre la drépanocytose

Emmaus Life Sciences, Inc., le 19 juillet 2018 : L'article fournit les résultats ayant démontré une réduction de 25 pour cent du nombre de crises drépanocytaires chez les patients recevant Endari, comparé à ceux recevant un placebo ; p=0,005 (médian 3 versus médian 4) et une nette réduction de 33 pour cent du nombre d'hospitalisations ; p=0,005 (médian 2 versus médian 3). Les conclusions supplémentaires ont fait état d'une réduction de 41 pour cent des jours cumulés à l'hôpital ; p=0,02 (médian 6,5 jours versus médian 11 jours), et une réduction de plus de 60 pour cent de l'incidence de syndrome thoracique aigu (STA) ; p=0,003 (13 patients sur 152 [8,6 %] ont présenté au moins un STA, comparé à 18 des 78 dans le groupe placebo [23,1 %]). Les effets indésirables les plus communs (plus de 10 pour cent des cas) de l'étude clinique ont été la constipation, la nausée, la céphalée, la douleur abdominale, la toux, la douleur aux extrémités, la douleur dorsale et la douleur thoracique. […].

Les ARN antisens peuvent causer des maladies génétiques

Caducee.net, le 06 mai 2003 : Les maladies génétiques sont généralement causées par des mutations qui vont au final se traduire par une perturbation de l’activité de la protéine codée par le gène. De nouveaux résultats viennent de démontrer l’existence d’un nouveau mécanisme qui implique des ARNs antisens, des ARNs qui bloquent l’expression des gènes avec une spécificité de séquence. […].

ERYtech Pharma ouvre une nouvelle voie dans le traitement de la drépanocytose

Businesswire, le 25 novembre 2008 : La drépanocytose est une maladie génétique caractérisée par une falciformation des globules rouges des patients en situation d’hypoxie (environ 100 000 cas en Europe et en Amérique du Nord). Les globules rouges prennent alors une forme de faucille, obstruent les vaisseaux sanguins et induisent des crises répétées très douloureuses. […].

Découverte d’une protéine chaperonne pour l’hémoglobine : des conséquences pour les thalassémies ?

Caducee.net, le 13 juin 2002 : Un groupe de chercheurs vient d’identifier une protéine chaperonne qui joue un rôle essentiel dans la formation de l’hémoglobine. Cette protéine nommée AHSP stabilise la forme libre de la chaîne α de l’hémoglobine. D’après les résultats publiés, des mutations de AHSP pourraient moduler la présentation clinique des β-thalassémies. L’administration d’AHSP serait donc envisageable pour réduire la sévérité des symptômes associés aux β-thalassémies, estiment les chercheurs. […].

Kiadis Pharma annonce sa décision de déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour ATIR101™ dans le traitement des cancers du sang

Kiadis Pharma N.V., le 02 juin 2016 : Un rapporteur et un co-rapporteur de l’EMA (qui coordonneront conjointement l’évaluation de la demande MAA de Kiadis Pharma) ont été nommés au début de l’année 2015. En outre, Kiadis Pharma a reçu en avril 2015 un certificat pour sa qualité (de fabrication) et des données non cliniques de l’EMA. […].

Des hématologues vont débattre des percées réalisées dans les troubles sanguins à Madrid

European Hematology Association, le 20 juin 2017 : LA HAGUE, Pays-Bas, June 20, 2017 /PRNewswire/ --Plus de 10 000 professionnels de l'hématologie venus du monde entier vont se réunir et débattre des derniers développements en recherche et en pratique clinique sur l'hématologie. Le 22[e] Congrès de l'Association européenne d'hématologie (EHA selon l'anglais) qui se tiendra à la Feria de Madrid (IFEMA), Madrid, Espagne, accueillera ces découvertes, dont un certain nombre sera présenté aux médias. […].

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