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Emmaus Life Sciences annonce que le New England Journal of Medicine a publié les résultats de l'essai de Phase 3 sur Endari™ (L-glutamine en poudre administrée par voie orale) contre la drépanocytose

L'article fournit les résultats ayant démontré une réduction de 25 pour cent du nombre de crises drépanocytaires chez les patients recevant Endari, comparé à ceux recevant un placebo ; p=0,005 (médian 3 versus médian 4) et une nette réduction de 33 pour cent du nombre d'hospitalisations ; p=0,005 (médian 2 versus médian 3). Les conclusions supplémentaires ont fait état d'une réduction de 41 pour cent des jours cumulés à l'hôpital ; p=0,02 (médian 6,5 jours versus médian 11 jours), et une réduction de plus de 60 pour cent de l'incidence de syndrome thoracique aigu (STA) ; p=0,003 (13 patients sur 152 [8,6 %] ont présenté au moins un STA, comparé à 18 des 78 dans le groupe placebo [23,1 %]). Les effets indésirables les plus communs (plus de 10 pour cent des cas) de l'étude clinique ont été la constipation, la nausée, la céphalée, la douleur abdominale, la toux, la douleur aux extrémités, la douleur dorsale et la douleur thoracique.

Les résultats font état d'une nette amélioration des indicateurs suivants : réduction du nombre médian de crises drépanocytaires, d'hospitalisations, de journées cumulées à l'hôpital et de l'incidence de syndrome thoracique aigu

CONSULTER LE KIT E-MÉDIAS – Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus) a annoncé aujourd'hui que le New England Journal of Medicine (NEJM) a publié les résultats de son essai clinique de Phase 3 de 48 semaines sur Endari™ (L-glutamine en poudre administrée par voie orale), qui étayent l'approbation de la FDA en juillet 2017 pour réduire les complications aiguës de la drépanocytose chez les patients adultes et pédiatriques âgés de cinq ans et plus.

L'article fournit les résultats ayant démontré une réduction de 25 pour cent du nombre de crises drépanocytaires chez les patients recevant Endari, comparé à ceux recevant un placebo ; p=0,005 (médian 3 versus médian 4) et une nette réduction de 33 pour cent du nombre d'hospitalisations ; p=0,005 (médian 2 versus médian 3). Les conclusions supplémentaires ont fait état d'une réduction de 41 pour cent des jours cumulés à l'hôpital ; p=0,02 (médian 6,5 jours versus médian 11 jours), et une réduction de plus de 60 pour cent de l'incidence de syndrome thoracique aigu (STA) ; p=0,003 (13 patients sur 152 [8,6 %] ont présenté au moins un STA, comparé à 18 des 78 dans le groupe placebo [23,1 %]). Les effets indésirables les plus communs (plus de 10 pour cent des cas) de l'étude clinique ont été la constipation, la nausée, la céphalée, la douleur abdominale, la toux, la douleur aux extrémités, la douleur dorsale et la douleur thoracique.

« Endari est le premier traitement approuvé pour la drépanocytose chez les patients pédiatriques âgés de cinq ans et plus, et le premier depuis près de 20 ans pour les patients adultes. En partageant les résultats de ces données du New England Journal of Medicine, une publication de portée et d'importance mondiales, notre espoir est de sensibiliser l'opinion à l'égard de la drépanocytose, une affection sanguine héréditaire permanente, qui touche habituellement les personnes d'origine africaine, ainsi que celles d'Amérique centrale et du Sud, du Moyen-Orient, d'Asie, d'Inde et de la Méditerranée », déclare le co-auteur Yutaka Niihara, DM, PDG et fondateur d'Emmaus.

« La drépanocytose touche des milliers de personnes aux États-Unis », indique Beverley Francis-Gibson, présidente et PDG de The Sickle Cell Disease Association of America, Inc. « Bien qu'il n'existe pas de remède universel pour cette maladie potentiellement mortelle, la sensibilisation et l'information des patients sur les options thérapeutiques restent des éléments importants pour la communauté de la drépanocytose. »

Informations supplémentaires sur l'étude clinique de Phase 3
L'essai de Phase 3 randomisé, à double insu, contrôlé par placebo et multicentrique a évalué l'efficacité et l'innocuité d'Endari (0,3 gramme par kilogramme de poids corporel par dose) administré deux fois par jour par voie orale, en comparaison avec un placebo. L'étude a porté sur des patients âgés d'au moins cinq ans atteints d'une anémie drépanocytaire ou d'une β0-thalassémie, avec des antécédents d'au moins deux crises douloureuses au cours de l'année précédente. Étaient éligibles les patients qui ont reçu de l'hydroxyurée à une dose stable pendant au moins 3 mois avant le recrutement, et qui ont continué ledit traitement durant la période de 48 semaines. Un total de 230 patients (plage d'âge de 5 à 58 ans ; 53,9 % de sexe féminin) ont été assignés de manière aléatoire, avec un ratio de 2:1, pour recevoir de la L-glutamine (152 patients) ou un placebo (78 patients).

À propos de la drépanocytose
La drépanocytose est une affection sanguine héréditaire caractérisée par la production d'une forme altérée d'hémoglobine, qui se polymérise et devient fibreuse, provoquant la rigidification et le changement de forme des globules rouges, qui ressemblent à une faucille au lieu d'avoir des contours souples et arrondis. Les patients atteints de drépanocytose souffrent d'épisodes incapacitants de crises drépanocytaires, qui se produisent lorsque les globules rouges rigides, collants et inflexibles bouchent les vaisseaux sanguins. Les crises drépanocytaires causent des douleurs atroces résultant d'une oxygénation tissulaire insuffisante, appelée ischémie tissulaire, et de l'inflammation. Ces manifestations peuvent conduire à une diversité d'autres effets indésirables, comme le syndrome thoracique aigu, nécessitant une hospitalisation. La drépanocytose est une maladie orpheline, touchant approximativement 100 000 patients aux États-Unis et des millions dans le monde, avec d'importants besoins médicaux insatisfaits.

À propos d'Endari
Endari (L-glutamine en poudre administrée par voie orale) est un traitement oral sur ordonnance approuvé par l’Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (la « FDA ») pour réduire les complications aiguës de la drépanocytose chez les patients adultes et pédiatriques âgés d'au moins cinq ans. Approuvé en juillet 2017, Endari a été le premier traitement en près de 20 ans capable de réduire les complications aiguës de la drépanocytose chez l'adulte, lorsqu'il est utilisé conformément aux instructions. Endari est également le premier traitement approuvé pour réduire les complications aiguës de la drépanocytose chez l'enfant d'au moins cinq ans, lorsqu'il est utilisé conformément aux instructions. Endari a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et celle de produit médical orphelin dans l’UE.

Informations importantes relatives à l’innocuité
Les effets indésirables les plus communs (incidence >10 pour cent) dans les études cliniques ont été la constipation, la nausée, la céphalée, la douleur abdominale, la toux, la douleur aux extrémités, la douleur dorsale et la douleur thoracique.

Les effets indésirables conduisant à l'interruption du traitement comprennent chacun un cas d'hypersplénisme, de douleur abdominale, de dyspepsie, de sensation de brûlure et de bouffées de chaleur.

L'innocuité et l'efficacité d'Endari chez les patients pédiatriques atteints de drépanocytose âgés de moins de cinq ans n'ont pas été établies.

Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter les informations complètes de prescription d'Endari à l'adresse : www.ENDARIrx.com/PI

À propos d'Emmaus Life Sciences, Inc.
Emmaus Life Sciences, Inc. est une société biopharmaceutique spécialisée dans la découverte, le développement et la mise sur le marché de traitements novateurs destinés avant tout aux maladies rares et orphelines. Endari, son produit phare, a obtenu des résultats cliniques positifs dans l'essai terminé de Phase 3 pour l'anémie drépanocytaire et la ß0-thalassémie, et a reçu une approbation de la FDA. Veuillez visiter : http://www.emmausmedical.com/.

Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs au sens de la loi Private Securities Litigation Reform de 1995, relatifs à la recherche, au développement et à la commercialisation potentielle de produits pharmaceutiques. Lesdits énoncés prospectifs s'appuient sur les attentes actuelles et comportent des risques et incertitudes inhérents, y compris des facteurs susceptibles de les retarder, détourner ou modifier, et de provoquer une différence substantielle entre les résultats réels et les attentes actuelles. Des risques et incertitudes supplémentaires sont décrits dans les rapports déposés par Emmaus Life Sciences, Inc. auprès de la Commission américaine des opérations de Bourse (la « SEC »), y compris dans son rapport annuel sur formulaire 10-K et ses rapports trimestriels sur formulaire 10-Q. Emmaus fournit ces informations à la date du présent communiqué de presse, et rejette toute obligation de mise à jour des énoncés prospectifs à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autres.

Références de l'article

Niihara, Y,et al. A Phase 3 Trial of L-Glutamine in Sickle Cell Disease. À paraître dans le NEJM le 19 juillet 2018

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