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Drépanocytose

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Une molécule utilisée dans l'hypertension artérielle pulmonaire pourrait aider à traiter la drépanocytose

Caducee.net, le 03 avril 2008 : La drépanocytose ou anémie falciforme est la maladie génétique de l'hémoglobine la plus fréquente. Priorité de santé publique de l'OMS, elle fait l'objet d'un dépistage à la naissance dans les pays industrialisés. A défaut d'une prise en charge rapide, cette pathologie due à une malformation des globules rouges peut en effet s'avérer mortelle, en raison de crises répétées d'obstruction des petits vaisseaux. Alors que les thérapies actuelles visent principalement à éviter la survenue et les conséquences de ces crises drépanocytaires, des chercheurs du Centre de Recherche Cardiovasculaire Inserm Lariboisière (Unité Inserm 689), de l'Université de Vérone en Italie et leurs collègues viennent de mettre en évidence le mécanisme contribuant à leur survenue. Ils montrent alors le potentiel thérapeutique d'une molécule disponible sur le marché et utilisée en traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire. Leurs travaux sont publiés en ligne dans le Journal of Clinical Investigation. […].

Un modèle murin de drépanocytose humaine corrigé par thérapie génique

Caducee.net, le 14 décembre 2001 : Une équipe internationale coordonnée par le français Philippe Leboulch, qui travaille au MIT (Cambridge, Massachusetts, EU) et dans l’unité INSERM 111 (Hôpital St Louis, Paris, France), a mis au point une nouvelle technique de transfert de gène permettant de corriger le gène humain de la globine βA défectueux dans la drépanocytose. Selon les chercheurs, qui publient leurs résultats dans Science, le transgène est stable, exprimé dans 99% des érythrocytes circulants et permet de corriger les symptômes de la maladie. […].

AVC et drépanocytose : un outil pronostique

Caducee.net, le 22 mars 2005 : Un nouveau moyen de prédire le risque d'accident vasculaire cérébral (AVC) chez les patients atteints de drépanocytose vient d'être décrit dans la revue Nature Genetics. Cet outil pronostique serait plus précis et plus rapide que les moyens actuels. […].

De l’impact familial de la drépanocytose dans un pays africain

Caducee.net, le 29 juin 2000 : L’impact défavorable de la drépanocytose sur la dynamique familiale est un fait réel, indiquent dans les Archives de pédiatrie des cliniciens togolais au terme d’une étude dont l’objectif était d’évaluer les répercussions de la présence d’un enfant drépanocytaire sur la vie de la famille dans ce pays d’Afrique. […].

ERYtech Pharma ouvre une nouvelle voie dans le traitement de la drépanocytose

Businesswire, le 25 novembre 2008 : La drépanocytose est une maladie génétique caractérisée par une falciformation des globules rouges des patients en situation d’hypoxie (environ 100 000 cas en Europe et en Amérique du Nord). Les globules rouges prennent alors une forme de faucille, obstruent les vaisseaux sanguins et induisent des crises répétées très douloureuses. […].

Le clonage thérapeutique pour soigner la drépanocytose

Caducee.net, le 10 janvier 2006 : Sera-t-il un jour possible de soigner la drépanocytose par thérapie génique ? C’est du moins ce que proposent des chercheurs qui sont parvenus à corriger la mutation chez des souris en utilisant et en manipulant des cellules souches embryonnaires. […].

Emmaus Life Sciences annonce que le New England Journal of Medicine a publié les résultats de l'essai de Phase 3 sur Endari™ (L-glutamine en poudre administrée par voie orale) contre la drépanocytose

Emmaus Life Sciences, Inc., le 19 juillet 2018 : L'article fournit les résultats ayant démontré une réduction de 25 pour cent du nombre de crises drépanocytaires chez les patients recevant Endari, comparé à ceux recevant un placebo ; p=0,005 (médian 3 versus médian 4) et une nette réduction de 33 pour cent du nombre d'hospitalisations ; p=0,005 (médian 2 versus médian 3). Les conclusions supplémentaires ont fait état d'une réduction de 41 pour cent des jours cumulés à l'hôpital ; p=0,02 (médian 6,5 jours versus médian 11 jours), et une réduction de plus de 60 pour cent de l'incidence de syndrome thoracique aigu (STA) ; p=0,003 (13 patients sur 152 [8,6 %] ont présenté au moins un STA, comparé à 18 des 78 dans le groupe placebo [23,1 %]). Les effets indésirables les plus communs (plus de 10 pour cent des cas) de l'étude clinique ont été la constipation, la nausée, la céphalée, la douleur abdominale, la toux, la douleur aux extrémités, la douleur dorsale et la douleur thoracique. […].

Les syndromes drépanocytaires majeurs sont fréquents en pédiatrie au Sénégal

Caducee.net, le 07 mars 2000 : Les syndromes drépanocytaires majeurs, notamment homozygotes, sont fréquents au Sénégal, indique une étude publiée dans les Archives de Pédiatrie et réalisée par des pédiatres de l’unIversité Cheikh-Anta-Diop de Dakar (hôpital d’enfants Albert-Royer). Elle montre que la drépanocytose est relativement bien tolérée chez l’enfant et l’adolescent sénégalais, malgré les conditions socio-économiques défavorables, et ce vraisemblablement du fait de facteurs génétiques, mais aussi environnementaux. […].

Drépanocytose et grossesse : le risque de décès est toujours possible chez la mère comme chez l’enfant

Caducee.net, le 14 mars 2000 : Publiée dans le dernier numéro de la revue ‘Journal de Gynécologie-Obstétrique et de Médecine de la Reproduction’, une étude réalisée par des gynécologues, réanimateurs et pédiatres de la Guadeloupe afin d’établir un bilan du suivi (1993-1997) des grossesses de 58 femmes depuis la création du Centre Caribéen de Drapanocytose (CCD) confirme que la grossesse chez la femme atteinte de drépanocytose, quel que soit le génotype, est marquée par une morbidité élevée et par un risque toujours possible de décès, aussi bien chez la mère que chez l’enfant. […].

Drépanocytose : l’hydroxyurée réduit le risque de décès

Caducee.net, le 01 avril 2003 : L’emploi de l’hydroxyurée dans le traitement de la drépanocytose chez des patients adultes permet de réduire de 40 % le risque de décès sur une période de neuf ans. […].

Drépanocytose et héparine

Caducee.net, le 24 avril 2002 : Peut-on envisager d'employer l'héparine dans le cadre de la prise en charge de la drépanocytose ? Des résultats présentés par une équipe américaine viennent de montrer que l'héparine peut inhiber l'adhérence des hématies falciformes sur les cellules endothéliales. Ces données expérimentales suggèrent que l'héparine pourrait éventuellement prévenir les complications vaso-occlusives chez les sujets drépanocytaires. […].

Drépanocytose : une modification de la biodisponibilité du monoxyde d’azote

Caducee.net, le 13 novembre 2002 : Une étude qui paraîtra prochainement dans Nature Medicine explique un peu mieux les complications vasculaires liées à la drépanocytose. La libération d’hémoglobine lors de l’hémolyse réduit la biodisponibilité du NO en raison d’une réaction directe entre le NO et l’hémoglobine libre. […].

Drépanocytose et immunité acquise contre le paludisme

Caducee.net, le 30 mai 2005 : La protection conférée par la drépanocytose contre le paludisme n'est pas seulement liée à une immunité innée contre le parasite mais aussi à une immunité acquise. Des chercheurs ont en effet montré que la protection contre le paludisme augmente durant l'enfance et atteint un maximum à l'âge de 10 ans. […].

Du zinc pour les enfants drépanocytaires

Caducee.net, le 23 janvier 2002 : La drépanocytose est associée à un poids normal à la naissance mais on observe par la suite un retard de développement et de croissance. Un article paru dans l'American Journal of Clinical Nutrition montre qu'une complémentation en zinc améliore la croissance et la prise de poids chez ces enfants. […].

Précisions sur les causes et l’évolution des syndromes thoraciques aigus chez les patients souffrant de drépanocytose

Caducee.net, le 26 juin 2000 : Chez les patients souffrant de drépanocytose, le syndrome thoracique aigu est souvent la conséquence d’une embolie graisseuse et d’une infection, en particulier quand il s’agit de pneumopathies communautaires. Telle est la conclusion d’une étude multicentrique américaine publiée dans le New England Journal of Medicine. […].

L'impact de cinq affections courantes sur la contraception

FIH, le 01 janvier 2000 : Une femme avec une pression artérielle élevée (hypertension) sera plus limitée que d'autres femmes dans son choix d'une méthode contraceptive. Les options possibles dépendront des antécédents et de la gravité de la maladie, de la présence de complications (telles qu'une maladie vasculaire associée ou des organes atteints) et de la possibilité de surveiller sa tension artérielle. […].

La grippe et Hémoglobinopathies, hémolyses chroniques constitutionnelles et acquises sévères

CNAMTS, le 06 septembre 2004 : Les personnes atteintes d’une drépanocytose, ont une tendance accrue à développer des infections, à pneumocoques notamment. Il se peut aussi qu’elles aient un traitement qui diminue leurs défenses immunitaires. Elles sont donc particulièrement exposées au virus de la grippe et à ses risques de surinfection. […].

Une nouvelle stratégie de thérapie génique pour traiter les hémoglobinopathies

Caducee.net, le 03 mai 2000 : Une nouvelle technique de thérapie génique évaluée avec succès chez la souris pourrait permettre de traiter les hémoglobinopathies (drépanocytose, thalassémies) en introduisant l'allèle sauvage du gène directement dans les cellules hématopoïétiques. Cette technique fait appel à une présélection des cellules transfectées avant leur greffe chez le receveur. […].

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