Drépanocytose

Une nouvelle stratégie de thérapie génique pour traiter les hémoglobinopathies

Caducee.net, le 03/05/2000 : Une nouvelle technique de thérapie génique évaluée avec succès chez la souris pourrait permettre de traiter les hémoglobinopathies (drépanocytose, thalassémies) en introduisant l'allèle sauvage du gène directement dans les cellules hématopoïétiques. Cette technique fait appel à une présélection des cellules transfectées avant leur greffe chez le receveur. […].

bluebird bio annonce la présentation de données préliminaires de l'étude de Phase 3 Northstar-2 (HGB-207) portant sur le produit LentiGlobinTM lors du congrès annuel de l'Association européenne d'hématologie (EHA)

bluebird bio, Inc., le 28/06/2017 : "Northstar-2 est notre première étude clinique à utiliser notre processus de fabrication amélioré du produit LentiGlobin destiné à accroître le nombre de copies de vecteur dans les cellules transduites et leur pourcentage dans le produit final. Le premier patient traité dans cette étude illustre le caractère prometteur de cette thérapie génique. Elle a permis l'arrêt des transfusions sanguines environ un mois après le traitement, et d’atteindre un niveau normal de production d'hémoglobine totale six mois après le traitement", déclare David Davidson, M.D., Chief Medical Officer chez bluebird bio. "Ces résultats initiaux suggèrent que le processus de fabrication amélioré permet d'obtenir un nombre de copies de vecteur (VCN) et de cellules positives du vecteur lentiviral (LVV ) systématiquement plus élevés, paramètres corrélés à une production plus élevée de HbAT87Q . Ce qui, à terme, pourrait répondre à la variabilité liée aux patients." […].

Greffe de tissu ovarien : une vingtaine de femmes ont été prélevées en France

Caducee.net, le 27/09/1999 : Des prélèvements de tissu ovarien ont été réalisés en France à une vingtaine de patientes soumises à une chimiothérapie et/ou une radiothérapie entrainant une destruction des follicules primordiaux ovariens. Conservés par congélation, ces fragments d'ovaire pourront être leur restitués quand elles souhaiteront mener une grossesse une fois guéries. […].

Des hématologues vont débattre des percées réalisées dans les troubles sanguins à Madrid

European Hematology Association, le 20/06/2017 : LA HAGUE, Pays-Bas, June 20, 2017 /PRNewswire/ --Plus de 10 000 professionnels de l'hématologie venus du monde entier vont se réunir et débattre des derniers développements en recherche et en pratique clinique sur l'hématologie. Le 22[e] Congrès de l'Association européenne d'hématologie (EHA selon l'anglais) qui se tiendra à la Feria de Madrid (IFEMA), Madrid, Espagne, accueillera ces découvertes, dont un certain nombre sera présenté aux médias. […].

Les saignées itératives dans la réduction des crises douloureuses responsables d’hospitalisation chez les patients drépanocytaires

Caducee.net, le 21/04/2000 : Au terme d’un travail sur 7 patients sur la prévention crises douloureuses drépanocytaires par saignées itératives, des pédiatres et des hématologues français rapportent dans les Archives de Pédiatrie que la réduction du nombre de journées d’hospitalisation pour des crises douloureuses chez les patients drépanocytaires suggère l’existence d’une relation directe entre les saignées et l’amélioration clinique observée. […].

La politique de santé Outre-mer

Ministere, le 19/04/2002 : En mars 2001, le Ministre délégué à la Santé et le Secrétaire d'Etat à l'Outre-mer avaient annoncé qu'ils porteraient une attention toute particulière aux modalités d'accès à la prévention ainsi qu'à l'organisation des soins dans les départements et territoires d'Outre-mer. Bemard KOUCHNER et Christian PAUL rendent public ce jour un document retraçant les mesures réalisées et les projets engagés conformément aux deux grands axes de leur politique dans ce domaine : la prise en compte des spécificités de santé publique et la nécessaire mise à niveau de l'offre de soins. […].

Lancement de Baxalta, un leader biopharmaceutique mondial dévoué aux patients atteints de maladies orphelines et aux besoins médicaux non comblés

Baxalta Incorporated, le 01/07/2015 : «Baxalta débute avec un riche héritage dans le domaine des partenariats stratégiques et des innovations révolutionnaires, ce qui nous met en bonne position pour continuer à développer des thérapies transformatrices. Nous nous distinguons à chaque étape en mettant résolument l'accent sur la compréhension des expériences et des besoins des patients», a déclaré Ludwig Hantson, président-directeur général de Baxalta. «Nous misons sur la science et les innovations externes pour susciter des découvertes et travailler avec toutes les parties prenantes: patients, professionnels de santé et décideurs, pour assurer l'accès aux normes de soins et les améliorer.» […].

Traiter la crise douloureuse associée à la drépanocytose

Caducee.net, le 07/11/2001 : Les crises douloureuses vaso-occlusives sont une des caractéristiques de la maladie drépanocytaire. Le poloxamer 188 est un surfactant qui permet d'améliorer la microcirculation. Testé dans un essai randomisé, ce surfactant permet de réduire la durée des crises douloureuses vaso-occlusives, surtout chez les enfants. Les auteurs de cette étude estiment que cet effet positif demande à être confirmé. […].

St. Jude Children's Research Hospital et l'Université de Washington joignent leurs efforts pour éclairer le fondement génétique des cancers infantiles

PR Newswire, le 25/01/2010 : MEMPHIS, Tennessee et ST. LOUIS, January 25 /PRNewswire/ -- St. Jude Children's Research Hospital et l'Ecole de Médecine de l'Université de Washington, ont annoncé aujourd'hui un projet inédit qui permettrait d'identifier les changements génétiques qui causent certains des cancers infantiles les plus meurtriers dans le monde. Les membres de l'équipe mettent en commun leurs efforts pour décoder les génomes de plus de 600 enfants atteints de cancers qui ont contribué au prélèvement d'échantillons de tumeurs pour cet effort historique. […].

Les AVC chez l'enfant paraissent peu fréquents

Caducee.net, le 11/02/2002 : Des travaux présentés à la 27° réunion annuelle de l'American Stroke Association montrent une réduction marquée des accidents vasculaires cérébraux (AVC) chez les américains de moins de 20 ans au cours des deux dernières décennies. Les résultats montrent toutefois que les jeunes Afro-américains sont plus exposés. […].

Hypothyroïdie congénitale : grâce au dépistage néonatal systématique, les personnes atteintes et traitées vivent normalement

Caducee.net, le 13/07/2011 : Une étude épidémiologique française a été réalisée sur l’état de santé des jeunes adultes ayant bénéficié d’un traitement pour une  hypothyroïdie congénitale découverte dans le cadre du dépistage néonatal systématique. […].

Quelle est la place des maladies génétiques dans les hospitalisations en pédiatrie ?

Caducee.net, le 02/05/2001 : La grande majorité des enfants hospitalisés présentent une maladie génétique ou des affections fortement liées au fond génétique de l'individu, selon une étude de pédiatres de l'Université de Caroline du Nord. Le Dr Shawn McCandless a présenté ces résultats au congrès de pédiatrie ("2001 Pediatric Academic Societies and American Academy of Pediatrics meeting") qui se tient actuellement à Baltimore. […].

Une nouvelle forme génétique de protection contre le paludisme

Caducee.net, le 09/12/2002 : Une équipe internationale de chercheurs vient d’identifier que la mutation d’une protéine de surface des hématies protège de l’infection par le parasite du paludisme. Cette mutation concerne le gène de la glycophorine C et a été retrouvée chez près de la moitié des habitants des zones côtières de Papouasie Nouvelle Guinée, régions d’hyperendémie palustre. […].

Une déficience enzymatique protégerait du paludisme

Caducee.net, le 06/11/2003 : Plusieurs facteurs génétiques ont été associés à des formes variables de résistance au parasite du paludisme chez l’homme. De nouveaux travaux menés à partir de souris montrent qu’une déficience en une enzyme, la pyruvate kinase, pourrait elle aussi conférer une protection contre le paludisme. […].