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Médicament orphelin

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Développé par Ipsen et Inspiration, l’OBI-1 reçoit une opinion positive à l’attribution du statut de médicament orphelin en Europe

Businesswire, le 17 juin 2010 : Ipsen (Euronext : FR0010259150 ; IPN) et Inspiration Biopharmaceuticals, Inc. (Inspiration) ont annoncé aujourd’hui que le Comité des Médicaments Orphelins de l’Agence Européenne du Médicament (European Medicines Agency, EMA) a émis une opinion positive relative à l’attribution du statut de médicament orphelin pour OBI-1 dans le traitement de l’hémophilie. L’adoption finale de ce statut par la Commission Européenne est prévue dans les prochains mois. Sous réserve de cette décision finale, le statut de médicament orphelin garantira une exclusivité commerciale à OBI-1 d’une durée de 10 ans dans l’Union Européenne après l’obtention de son autorisation de mise sur le marché. Les autorités réglementaires américaines (Food and Drug Administration, FDA) ont également accordé à OBI-1 le statut de médicament orphelin en mars 2004. […].

Mazindol obtient le statut de médicament orphelin aux Etats-Unis et en Europe pour le traitement de la narcolepsie

NLS Pharma Group, le 11 juillet 2016 : STANS, Suisse, 11 juillet 2016 /PRNewswire/ -- NLS Pharma Group (NLS) a annoncé aujourd'hui que la US Food and Drug Administration (FDA) avait octroyé le statut de médicament orphelin (ODD) pour le Mazindol dans le traitement de la narcolepsie. Le 9 octobre 2015, la Commission européenne avait octroyé à NLS le même statut pour le Mazindol dans la même indication. L'ODD est accompagné de mesures incitatives comme des crédits d'impôt, des dispenses de redevance d'utilisation et le droit à l'exclusivité de médicament orphelin pour assister et promouvoir la mise au point de médicaments pour des maladies rares. […].

Therachon obtient une désignation de médicament orphelin par la FDA américaine pour l'apraglutide dans le cadre du traitement du syndrome de l'intestin court

Therachon obtient une désignation de médicament orphelin par la FDA américaine pour l'apraglutide dans le cadre du traitement du syndrome de l'intestin court

Therachon AG, le 16 janvier 2019 : Deuxième désignation de médicament orphelin pour l'apraglutide, analogue du GLP-2 synthétique de nouvelle génération offrant potentiellement un profil de premier ordre […].

L'AC102 d'AudioCure Pharma reçoit la désignation de médicament orphelin de l'EMA pour le traitement de la surdité subite neurosensorielle (SSNS)

L'AC102 d'AudioCure Pharma reçoit la désignation de médicament orphelin de l'EMA pour le traitement de la surdité subite neurosensorielle (SSNS)

AudioCure Pharma GmbH, le 29 janvier 2019 : Le Dr Reimar Schlingensiepen, chef de la direction d'AudioCure, déclare : « La désignation de médicament orphelin est une étape majeure dans le programme de développement de l'AC102, qui permet un cheminement réglementaire plus efficace et rentable, et représente donc une avancée importante dans la concrétisation de notre objectif de développement de traitements contre les troubles auditifs avec de profonds besoins médicaux insatisfaits. Les préparatifs pour notre essai clinique de Phase I avec l'AC102 sont bien avancés et nous attendons avec optimisme les prochaines interactions avec l'EMA pour mettre notre composé phare sur le marché. » […].

OBI Pharma obtient la désignation de médicament orphelin auprès de la FDA pour le traitement du cancer du pancréas moyennant son traitement anticancéreux ciblé sous forme de conjugué anticorps-médicament (en anglais, ADC), OBI-999

OBI Pharma, Inc., le 26 décembre 2019 : Il s'agit de la première désignation de médicament orphelin pour l'OBI-999, un nouveau conjugué anticorps-médicament de première classe ciblant le Globo H, un antigène glycolipidique détecté dans plusieurs types de tumeurs […].

Amira Pharmaceuticals reçoit le statut de médicament orphelin pour AM152, un antagoniste LPA1 nouveau destiné au traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique

PR Newswire, le 19 avril 2011 : SAN DIEGO, April 19, 2011 /PRNewswire/ -- Amira Pharmaceuticals, Inc. a annoncé aujourd'hui que son antagoniste LPA1 phare, AM152, avait reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique. Communément appelée IPF, cette maladie fibreuse atteint les poumons des patients et compromet leur capacité à respirer. […].

Cholangite sclérosante primitive : le BTT1023 reçoit un avis favorable du COMP pour la désignation de médicament orphelin

Caducee.net, le 19 février 2015 : Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a au cours de sa réunion de Février émis un avis favorable recommandant la désignation de médicament orphelin pour BTT1023 le candidat-médicament de Biotie pour le traitement de la cholangite sclérosante primitive (CSP). […].

Octapharma reçoit l'autorisation d'exclusivité pour médicament orphelin pour wilate(R) - le premier traitement substitutif mis au point spécifiquement pour la maladie de von Willebrand

PR Newswire, le 13 janvier 2010 : LACHEN, Suisse, January 13 /PRNewswire/ -- Octapharma AG, l'un des plus grands producteurs au monde de produits plasmatiques, a annoncé aujourd'hui avoir reçu une autorisation d'exclusivité pour médicament orphelin pour wilate(R), octroyée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La désignation a été accordée pour l'utilisation de wilate(R) pour le traitement des épisodes d'hémorragie spontanée ou provoquée par un traumatisme chez des patients atteints d'une forme sévère de la maladie de von Willebrand (MvW) ainsi que chez les patients souffrant d'une forme bénigne ou modérée de la MvW chez qui l'on sait ou l'on présume que l'utilisation de desmopressine est inefficace ou contre-indiquée. […].

TGA accorde à AIMSPRO le statut de médicament orphelin pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique

PR Newswire, le 01 juin 2009 : LONDRES, June 1 /PRNewswire/ -- La société biotechnologique britannique d'intérêt privé, Daval International Limited, (http://www.davalinternational.com) a été informée par le Secrétariat australien aux produits thérapeutiques (Australia's Therapeutic Goods Administration, TGA) que son agent anti-inflammatoire novateur, AIMSPRO(R), a obtenu le statut de médicament orphelin pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). […].

Kiadis Pharma reçoit de la FDA la désignation de médicament orphelin pour Rhitol(TM)

PR Newswire, le 15 avril 2008 : AMSTERDAM, April 15 /PRNewswire/ -- La société biopharmaceutique Kiadis Pharma a annoncé aujourd'hui que l'U.S. Food and Drug Administration (FDA) a accordé à son produit Rhitol(TM) la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD) chronique. Cette complication d'allogreffe de la moelle osseuse est extrêmement invalidante et elle peut mettre en danger la vie du patient lorsqu'il est insensible au traitement par stéroïdes. Le Rhitol(TM) a fait l'objet d'une étude multicentrique de phase I/II pour les patients atteints d'une GvHD aiguë, chronique et résistante aux stéroïdes. Une étude de phase III est prévue en 2008. […].

Daval International a obtenu la désignation de médicament orphelin pour son traitement contre la maladie des neurones moteurs

PR Newswire, le 09 novembre 2009 : LONDRES, November 9 /PRNewswire/ -- À la suite à la soumission de données cliniques et scientifiques auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, la société privée britannique Daval International Limited (http://www.davalinternational.com) a été informée qu'AIMSPRO(R), son agent anti-inflammatoire novateur, avait obtenu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). […].

L’AGENCE EUROPÉENNE DU MÉDICAMENT OCTROIE A THERAVECTYS LA DÉSIGNATION DE MÉDICAMENT ORPHELIN POUR SON VACCIN THERAPEUTIQUE CONTRE LA LEUCÉMIE/LYMPHOME VIRO-INDUITE CHEZ L’ADULTE

THERAVECTYS, le 09 février 2015 : THERAVECTYS, une société française de biotechnologies spécialisée dans le développement de nouveaux vaccins thérapeutiques et d’immunothérapie annonce l’octroi de la Désignation de Médicament Orphelin par l’Agence Européenne du Médicament (EMA) pour son candidat vaccin thérapeutique contre la Leucémie/lymphome viro-induite chez l’adulte (ATL/L). […].

La Food and Drug Administration des États-Unis a octroyé la désignation de médicament orphelin au CMG901 pour le traitement du cancer gastrique et de l'adénocarcinome de jonction gastro-œsophagienne

La Food and Drug Administration des États-Unis a octroyé la désignation de médicament orphelin au CMG901 pour le traitement du cancer gastrique et de l'adénocarcinome de jonction gastro-œsophagienne

PRNEWSWIRE, le 12 avril 2022 : CHENGDU, Chine, 12 avril 2022 /PRNewswire/ -- Keymed Biosciences (2162.HK) a annoncé que son nouveau médicament candidat CMG901 (conjugués anticorps-médicaments contre la Claudin 18.2) pour le traitement du cancer gastrique et de l'adénocarcinome de jonction gastro-œsophagienne a récemment reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration des États-Unis (la « FDA »). Plus tôt en mars 2021, la société avait reçu l'autorisation de la FDA de soumettre le CMG901 à un essai clinique sur le cancer gastrique et l'adénocarcinome de jonction gastro-œsophagienne aux États-Unis. […].

Ipsen : OBI-1 obtient le statut de médicament orphelin en Europe

Businesswire, le 19 octobre 2010 : Un candidat médicament dans le traitement de l’hémophilie chez les patients ayant développé des inhibiteurs au Facteur VIII humain […].

Therachon obtient une désignation de médicament orphelin dans l'Union européenne pour l'apraglutide dans le cadre du traitement du syndrome de l'intestin court

Therachon obtient une désignation de médicament orphelin dans l'Union européenne pour l'apraglutide dans le cadre du traitement du syndrome de l'intestin court

Therachon AG, le 29 novembre 2018 : L'apraglutide, dans le cadre d'une administration une fois par semaine, est potentiellement le meilleur produit thérapeutique de sa catégorie pour le traitement du syndrome de l'intestin court […].

La Commission européenne octroie la désignation de médicament orphelin au traitement expérimental pour l'hyperoxalurie primaire d'Allena Pharmaceuticals

Allena Pharmaceuticals, Inc., le 27 juillet 2017 : Le composé phare d'Allena, l'ALLN-177, est développé pour traiter les patients atteints d'hyperoxalurie sévère, une maladie caractérisée par une excrétion d'oxalate urinaire sensiblement élevée. L'HP, un type d'hyperoxalurie sévère, est une maladie génétique rare causée par la surproduction endogène d'oxalate par le foie qui peut donner lieu à des calculs rénaux, à des lésions rénales et à une insuffisance rénale, ce qui peut entraîner la mort. L'HP compte trois types principaux, l'HP1, l'HP2 et l'HP3, et touche, selon les estimations, approximativement 0,1 personne sur 10 000, soit 5 000 personnes environ dans l'Union européenne (UE)1. Le type le plus grave et le plus courant chez les patients caractérisés de façon génétique est l'HP1. Ces patients développent typiquement des calculs rénaux récurrents, des lésions rénales progressives, une insuffisance rénale chronique et une insuffisance rénale terminale à un âge médian de 24 ans2. Il n'existe pas de traitements agréés par l'UE pour l'HP, et les patients les plus atteints peuvent être traités par greffe du foie et/ou du rein. […].

Vivet Therapeutics obtient la désignation de médicament orphelin en Europe et aux Etats-Unis pour le VTX-801, son premier produit de thérapie génique ciblant la maladie de Wilson

Vivet Therapeutics, le 26 septembre 2017 : "Cette désignation conforte et valide les efforts de Vivet pour développer un nouveau traitement de la maladie de Wilson, qui est une anomalie héréditaire du métabolisme du cuivre. La FDA et la CE ont toutes deux reconnu le besoin non satisfait d'un traitement restaurant de façon sûre et efficace, l'homéostasie physiologique du cuivre dans la maladie de Wilson, ainsi que le potentiel du VTX 801 à répondre à ce besoin", déclare Jean-Philippe Combal, Président de Vivet Therapeutics. […].

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