La Commission européenne octroie la désignation de médicament orphelin au traitement expérimental pour l'hyperoxalurie primaire d'Allena Pharmaceuticals

Le composé phare d'Allena, l'ALLN-177, est développé pour traiter les patients atteints d'hyperoxalurie sévère, une maladie caractérisée par une excrétion d'oxalate urinaire sensiblement élevée. L'HP, un type d'hyperoxalurie sévère, est une maladie génétique rare causée par la surproduction endogène d'oxalate par le foie qui peut donner lieu à des calculs rénaux, à des lésions rénales et à une insuffisance rénale, ce qui peut entraîner la mort. L'HP compte trois types principaux, l'HP1, l'HP2 et l'HP3, et touche, selon les estimations, approximativement 0,1 personne sur 10 000, soit 5 000 personnes environ dans l'Union européenne (UE)1. Le type le plus grave et le plus courant chez les patients caractérisés de façon génétique est l'HP1. Ces patients développent typiquement des calculs rénaux récurrents, des lésions rénales progressives, une insuffisance rénale chronique et une insuffisance rénale terminale à un âge médian de 24 ans2. Il n'existe pas de traitements agréés par l'UE pour l'HP, et les patients les plus atteints peuvent être traités par greffe du foie et/ou du rein.

Allena Pharmaceuticals, Inc., une société biopharmaceutique spécialisée qui s'emploie à offrir des traitements enzymatiques oraux non absorbés spécifiques innovants aux patients atteints de graves maladies rénales, urologiques et orphelines, a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne avait octroyé la désignation de médicament orphelin à son produit expérimental ALLN-177, oxalate décarboxylase de Bacillus subtilis, pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire (HP). La désignation comme médicament orphelin a été octroyée à Allena Pharmaceuticals Ireland Limited, une filiale d'Allena Pharmaceuticals, Inc.

Le composé phare d'Allena, l'ALLN-177, est développé pour traiter les patients atteints d'hyperoxalurie sévère, une maladie caractérisée par une excrétion d'oxalate urinaire sensiblement élevée. L'HP, un type d'hyperoxalurie sévère, est une maladie génétique rare causée par la surproduction endogène d'oxalate par le foie qui peut donner lieu à des calculs rénaux, à des lésions rénales et à une insuffisance rénale, ce qui peut entraîner la mort. L'HP compte trois types principaux, l'HP1, l'HP2 et l'HP3, et touche, selon les estimations, approximativement 0,1 personne sur 10 000, soit 5 000 personnes environ dans l'Union européenne (UE)¹. Le type le plus grave et le plus courant chez les patients caractérisés de façon génétique est l'HP1. Ces patients développent typiquement des calculs rénaux récurrents, des lésions rénales progressives, une insuffisance rénale chronique et une insuffisance rénale terminale à un âge médian de 24 ans². Il n'existe pas de traitements agréés par l'UE pour l'HP, et les patients les plus atteints peuvent être traités par greffe du foie et/ou du rein.

L'ALLN-177 est un traitement innovant développé pour traiter les patients atteints d'hyperoxalurie sévère en administrant par voie orale une enzyme non absorbée active dans le tube digestif, où elle a pour but de dégrader l'oxalate tant alimentaire que produite de façon endogène qui est secrétée dans le tube digestif. L'élimination de l'oxalate dans le tube digestif peut potentiellement contribuer à alléger la charge d'oxalate systémique chronique des patients atteints d'HP.

«L'hyperoxalurie primaire est une maladie débilitante qui débute à un jeune âge et entraîne une insuffisance rénale au début de l'âge adulte. Il est impératif que nous disposions de meilleures options thérapeutiques pour traiter cette maladie», a déclaré Eduardo Salido, M.D., Ph.D., professeur de pathologie à l'Universidad de La Laguna, Tenerife, Espagne. Le Dr. Salido a récemment accueilli le 12^e atelier international sur l'HP pour les professionnels, les patients et les familles, organisé par l'Oxalosis and Hyperoxaluria Foundation, et il siège au comité directeur d'Oxal Europe, le consortium européen pour l'hyperoxalurie. Le Dr. Salido a aussi coécrit une publication qui a démontré que l'oxalate décarboxylase réduisait sensiblement les niveaux d'oxalate urinaire dans un modèle préclinique d'HP. Cette étude était l'une des multiples études réalisées sur des animaux comprenant un modèle de la maladie chez les rongeurs et un modèle porcin d'hyperoxalurie avec hyperoxalémie qui étayaient la demande de désignation comme médicament orphelin de l'ALLN-177 auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA).

«Cette désignation réglementaire de la Commission européenne représente une expansion de nos efforts précédents aux États-Unis», a déclaré Louis Brenner, M.D., président et directeur de l'exploitation d'Allena Pharmaceuticals. «Nous sommes ravis de développer l'ALLN-177 afin d'influer sur la charge en oxalate des patients atteints d'HP aux États-Unis et dans l'UE, où il n'existe aucun traitement agréé par la Food and Drug Administration ou par la Commission européenne pour répondre à ce besoin médical non couvert.»

À propos de l'hyperoxalurie et de l'ALLN-177

L'hyperoxalurie est un trouble du métabolisme dû à des niveaux élevés d'oxalate dans les urines en raison soit d'une surproduction d'oxalate par le foie à la suite d'une anomalie génétique (primaire) ou de l'hyper-absorption d'oxalate de l'alimentation (secondaire). L'hyperoxalurie secondaire peut être de cause inconnue (idiopathique) ou due à des troubles gastro-intestinaux sous-jacents (entérique). Les calculs rénaux sont typiquement les premiers signes d'hyperoxalurie. Ils sont souvent douloureux et peuvent nécessiter une intervention. L'hyperoxalurie sévère en cas d'hyperoxalurie entérique et primaire peut aussi entraîner des lésions rénales (néphrocalcinose), une insuffisance rénale chronique et une insuffisance rénale terminale, ce qui peut entraîner la mort.

L'ALLN-177 est une enzyme recombinante administrée par voie orale qui dégrade l'oxalate et qui est actuellement développée pour le traitement de l'hyperoxalurie sévère. L'ALLN-177 est développée pour cibler l'oxalate dans le tube digestif en vue de réduire la charge d'oxalate tant alimentaire que produite de façon endogène. L'ALLN-177 a le potentiel de réduire l'oxalate disponible de façon systémique afin d'être déposée sous la forme de cristaux d'oxalate de calcium ou de calculs rénaux, ainsi que de réduire les complications rénales à long terme. L'ALLN-177 est un produit expérimental, et sa sûreté et son efficacité n'ont pas été évaluées par l'EMA ni par une autre autorité sanitaire.

À propos d'Allena Pharmaceuticals

Allena Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique spécialisée qui s'emploie à offrir des traitements enzymatiques oraux non absorbés spécifiques innovants aux patients atteints de graves maladies rénales, urologiques et orphelines. Allena est en train d'achever un programme de phase 2 pour l'hyperoxalurie secondaire. L'approche technologique de la société permet de concevoir et de développer des traitements enzymatiques oraux qui sont conçus pour rester dans le tube digestif, où l'enzyme exerce son effet thérapeutique en dégradant certains métabolites néphrotoxiques, sans être absorbée dans la circulation sanguine. Avec à sa tête une équipe de direction qui a fait ses preuves et qui possède une solide expertise dans la conception, le développement et la commercialisation de traitements enzymatiques, Allena a à cœur d'offrir de nouveaux traitements révolutionnaires aux patients dont les besoins médicaux ne sont pas couverts. Basée à Newton, MA, la société bénéficie du soutien d'un groupement d'investisseurs de premier plan qui comprend Frazier Healthcare, Third Rock Ventures, Bessemer Venture Partners, HBM Partners, Pharmstandard International S.A., Partner Fund Management, Fidelity Management & Research Company, et d'autres investisseurs. Pour de plus amples informations, consultez www.allenapharma.com (http://www.allenapharma.com).

Références:

1. Le registre européen des maladies orphelines (Orphanet 2013).
2. Cochat P., Rumsby G. Primary Hyperoxaluria. New England Journal of Medicine. 2013;369(7):649-658.

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jgiroux@allenapharma.com

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