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Zolgensma : le médicament à 2 millions de dollars en vente aux États-Unis

illustrationLe Zolgensma est un médicament de thérapie génique dont la commercialisation par Novartis a été approuvée par la Food and Drug Administration américaine le 24 mai dernier. Il traite en une prise l’amyotrophie spinale infantile qui était encore incurable il y a quelques années. S’il s'agit d’une avancée médicale indéniable que l’AFM qualifie d’historique, son prix de vente fixé à plus de 2 millions de dollars en fait le médicament le plus cher au monde. De quoi alimenter la méfiance envers les BIG PHARMA ?

Une avancée médicale historique

Le Zolgensma est indiqué dans le traitement de l’amyotrophie spinale infantile, une maladie neuromusculaire qui induit une perte des neurones moteurs pour la respiration, la déglutition, la parole et la marche. Sa forme la plus grave est mortelle avant l’âge de deux ans.  Administré par perfusion intraveineuse à dose unique, il permet d’endiguer la progression de la maladie en modifiant le génome des nourrissions de moins de 2 ans de façon permanente.

L’AFM-Téléthon, qui, depuis près de 30 ans, impulse, soutient et finance le développement de la thérapie génique salue une avancée médicale historique. Elle rappelle également le rôle majeur joué par son laboratoire Généthon, financé grâce au Téléthon, dont les travaux pionniers ont contribué de manière déterminante à la mise au point du produit.

« Depuis toujours, nous avons la conviction que la thérapie génique peut renverser le cours de nos maladies incurables et si souvent mortelles. Nous nous sommes battus, contre vents et marées, sans relâche, et l’histoire montre aujourd’hui que nous avons eu raison d’y croire ! Cette avancée historique ouvre une nouvelle ère de notre histoire : les médicaments de thérapie génique se multiplient pour les maladies rares, et nombre d’entre eux ont été développés grâce au soutien de notre Association ou au savoir-faire de nos laboratoires. Cette révolution médicale met notre pays face à des défis majeurs dont l’enjeu est, tout simplement, la vie de nos enfants ! Nous rappelons, une nouvelle fois, aux pouvoirs publics l’urgence absolue de développer une filière française de la thérapie génique pour capitaliser sur notre excellence scientifique et garantir notre indépendance sanitaire nationale. Nous renouvelons également auprès des industriels concernés notre appel à la transparence, à la modération et à la responsabilité dans leurs revendications de prix. » Souligne Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon. 

Des données cliniques qui révèlent une grande efficacité

L’amyotrophie spinale infantile touche un nouveau-né sur 10 000 et constitue la principale cause génétique de mortalité infantile. Le taux de mortalité ou de nécessité d’assistance respiratoire s’élève à plus de 90 % à deux ans. Au cours de son étude de phase 3 « Str1ve », Novartis avait enregistré des données prometteuses indiquant une prolongation de la durée de vie sans survenance d’incidents en comparaison avec les relevés effectués sur des enfants non traités.

Sur les 21 nourrissons enrôlés pour cette étude, 19 étaient encore en vie dont 13 ont atteint l’âge de 14 mois sans assistance respiratoire permanente, alors qu’habituellement, 25 % des sujets atteints de cette pathologie atteignent l’âge de 14 mois sans assistance respiratoire intensive. 

Une bonne affaire pour les assurances santé ?

Le Zolgensma est le premier médicament à dépasser le million de dollars. Il vient de détrôner le Luxturna vendu à 850 000 $ du titre du médicament le plus cher du monde. Si son prix de vente peut paraître indécent, il offre une alternative bien plus économique au seul traitement existant sur le marché, le Spinraza du groupe américain Biogen qui doit être administré tous les 4 mois pendant toute la vie du patient. Son coût sur 10 ans a été estimé à plus de 4 millions de dollars.

Pour endiguer la polémique sur le prix de vente, le laboratoire Novartis a annoncé qu’il permettrait aux assureurs d’étaler les coûts sur 5 ans et s’est engagé à les rembourser en cas d’échec du traitement. Les analystes financiers prévoient un chiffre d’affaires annuel de 2 milliards de dollars d’ici à 2022 pour le Zolgensma selon les échos.

Descripteur MESH : Maladie , Vie , Neurones , Maladies rares , Perfusion , Parole , Rôle , Association , Génome , Respiration , Déglutition , Laboratoires

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