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Knopp Biosciences reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le dexpramipexole dans le traitement du syndrome hyperéosinophilique

Le programme de désignation des médicaments orphelins de la FDA apporte un statut spécial aux médicaments et agents biologiques destinés à traiter, diagnostiquer ou prévenir des maladies et des troubles touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Cette désignation accorde une période d'exclusivité commerciale de sept ans contre la concurrence, ainsi que certains avantages, notamment des bourses fédérales, des crédits d'impôt et l'exonération aux frais de dossiers PDUFA.

Knopp Biosciences LLC, une société privée spécialisée dans la découverte et le développement de médicaments qui se consacre à fournir des traitements révolutionnaires pour des maladies inflammatoires et neurologiques aux besoins médicaux élevés, a annoncé aujourd'hui que l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin au dexpramipexole, son médicament candidat par voie orale pour le traitement du syndrome hyperéosinophilique (SHE). Le SHE est un trouble rare et souvent incapacitant, avec peu d'options thérapeutiques.

Le programme de désignation des médicaments orphelins de la FDA apporte un statut spécial aux médicaments et agents biologiques destinés à traiter, diagnostiquer ou prévenir des maladies et des troubles touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Cette désignation accorde une période d'exclusivité commerciale de sept ans contre la concurrence, ainsi que certains avantages, notamment des bourses fédérales, des crédits d'impôt et l'exonération aux frais de dossiers PDUFA.

"Nous sommes ravis de recevoir la désignation de médicament orphelin pour le dexpramipexole dans le traitement du SHE", déclare Michael Bozik, D.M., chef de la direction de Knopp Biosciences. "Il existe un besoin urgent pour traiter efficacement les patients atteints de cette maladie incapacitante mal reconnue, tout particulièrement pour les médicaments par voie orale qui réduisent sélectivement les éosinophiles, et cette désignation représente une importante étape réglementaire, à l'heure où notre programme dexpramipexole se rapproche du développement clinique de phase avancée."

Knopp développe le dexpramipexole comme médicament ciblé par voie orale pour traiter les troubles inflammatoires éosinophiliques. Les éosinophiles sont des globules blancs jouant un rôle central dans des maladies graves, comme l'asthme et le SHE. Il a été démontré, lors de multiples essais cliniques, que le dexpramipexole diminue de manière sélective, approfondie et persistante les niveaux d'éosinophiles dans le sang et les tissus. Les résultats d'une étude de Phase 2 sur le dexpramipexole dans le traitement du SHE ont été présentés devant l'American Society of Hematology et publiés dans la revue Blood.

À PROPOS DE KNOPP BIOSCIENCES LLC

Basée à Pittsburgh, en Pennsylvanie, États-Unis, Knopp Biosciences est une société privée spécialisée dans la découverte et le développement de médicaments qui se consacre à fournir des traitements révolutionnaires pour des maladies inflammatoires et neurologiques aux besoins médicaux élevés. La petite molécule au stade clinique de Knopp, le dexpramipexole, entame des essais cliniques de Phase II sur l'asthme éosinophilique et en phase de développement de Phase III sur le syndrome hyperéosinophilique. La plateforme préclinique Kv7 de Knopp est destinée aux traitements à base de petites molécules pour l'encéphalopathie néonatale épileptique, d'autres épilepsies rares, les acouphènes et la douleur neuropathique. Pour plus d’informations, visitez le site www.knoppbio.com.

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient des "énoncés prospectifs", y compris des déclarations relatives à des soumissions réglementaires planifiées et à des programmes de développement clinique. Tous les énoncés prospectifs s'appuient sur les hypothèses et attentes actuelles de la direction et comportent des risques, incertitudes et autres facteurs importants, tout particulièrement les incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de développement de produits, à la disponibilité des financements visant à soutenir la continuité des recherches et des études, à la disponibilité ou la disponibilité éventuelle de thérapies ou traitements alternatifs, à la disponibilité de protection de brevets portant sur des découvertes ou d'alliances stratégiques, ainsi que des facteurs supplémentaires susceptibles de provoquer une différence entre les résultats réels et les attentes de Knopp. Aucune garantie ne peut être formulée quant à la réussite de développement ou de fabrication des produits médicaments expérimentaux, ni quant à la satisfaction des résultats finaux d'études cliniques vis-à-vis des approbations réglementaires requises pour la mise sur le marché d'un produit. Knopp rejette toute obligation de mise à jour et de révision des énoncés prospectifs, que ce soit à la suite d'informations nouvelles, d'événements futurs ou autres.

Le portefeuille de projets de Knopp se compose de produits médicamenteux expérimentaux qui n'ont pas été approuvés par l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux. Ces médicaments expérimentaux font encore l'objet d'études cliniques pour vérifier leur innocuité et leur efficacité.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.



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