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Vivet Therapeutics obtient la désignation de médicament orphelin en Europe et aux Etats-Unis pour le VTX-801, son premier produit de thérapie génique ciblant la maladie de Wilson

"Cette désignation conforte et valide les efforts de Vivet pour développer un nouveau traitement de la maladie de Wilson, qui est une anomalie héréditaire du métabolisme du cuivre. La FDA et la CE ont toutes deux reconnu le besoin non satisfait d'un traitement restaurant de façon sûre et efficace, l'homéostasie physiologique du cuivre dans la maladie de Wilson, ainsi que le potentiel du VTX 801 à répondre à ce besoin", déclare Jean-Philippe Combal, Président de Vivet Therapeutics.

Vivet Therapeutics a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) et la Commission européenne (CE) ont toutes deux accordé la désignation de médicament orphelin pour le produit phare de thérapie génique de Vivet, le VTX-801, destiné au traitement de la maladie de Wilson, une condition chronique incapacitante et mortelle en cas de non traitement.

"Cette désignation conforte et valide les efforts de Vivet pour développer un nouveau traitement de la maladie de Wilson, qui est une anomalie héréditaire du métabolisme du cuivre. La FDA et la CE ont toutes deux reconnu le besoin non satisfait d'un traitement restaurant de façon sûre et efficace, l'homéostasie physiologique du cuivre dans la maladie de Wilson, ainsi que le potentiel du VTX 801 à répondre à ce besoin", déclare Jean-Philippe Combal, Président de Vivet Therapeutics.

Le VTX-801 est le premier produit de thérapie génique de Vivet à obtenir la désignation de médicament orphelin. Cette désignation crée une valeur significative pour Vivet, tout particulièrement grâce à l'exclusivité commerciale de 10 et 7 ans sur les marchés européen et américain, respectivement, si le VTX-801 est approuvé pour le traitement de la maladie de Wilson. L’initiation du développement clinique est prévue pour le quatrième trimestre 2018 aux États-Unis et en Europe.

"Grâce à notre collaboration stratégique avec la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA) au Centro de Investigación Medica Aplicada (CIMA, Université de Navarra, Espagne), nous construisons une plateforme spécifique pour relever les défis posés par la thérapie génique, notamment en ciblant sa durabilité d’expression et la tolérance immunitaire, pour des maladies métaboliques rares héréditaires. Un atout majeur de cette plateforme réside dans un nouveau sérotype AAV-Anc80 ciblant le foie, qui fait l’objet d’une licence du Massachusetts Eye and Ear (MEE), un hôpital universitaire de la Harvard Medical School, à Boston", ajoute Jean-Philippe Combal.

Pour plus d'informations, veuillez visiter www.vivet-therapeutics.com

À propos du VTX-801: le VTX-801 est un virus adéno-associé (AAV) contenant un gène codant pour un mini-transporteur du cuivre ATP7B fonctionnel, qui a pour but de restaurer le métabolisme du cuivre via le ciblage des cellules hépatiques.

À propos de la maladie de Wilson: la maladie de Wilson est une maladie orpheline héréditaire touchant environ 1 personne sur 40 000. Cette condition provoque un déséquilibre au niveau de la voie d'excrétion physiologique biliaire du cuivre, conduisant à une accumulation tissulaire de niveaux toxiques de cuivre, avant tout dans le foie et le système nerveux central. L'apparition des symptômes se produit généralement chez l'adolescent ou le jeune adulte et, en l'absence de traitement, cette condition progresse de manière uniforme jusqu'à des complications incapacitantes graves, et la mort. La maladie est causée par des mutations inactivantes dans le gène codant le transporteur du cuivre ATP7B.

À propos de Vivet Therapeutics: Vivet Therapeutics est une société de biotechnologie spécialisée dans la thérapie génique. Basée à Paris (France), la société s'engage dans la recherche, le développement et la commercialisation à venir de produits de thérapie génique destinés aux troubles hépatiques héréditaires avec des besoins médicaux non satisfaits.

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