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Mucopolysaccharidose de type VII
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Thérapie génique réussie de la mucopolysaccharidose
Caducee.net, le 10/09/2002 : Une recherche américaine réalisée sur des chiots et menée par mark Haskins de l’université de Pennsylvanie à Philadelphie, montre une thérapie génique réussie pour traiter la mucopolysaccharidose de type VII (syndrome de Sly) avant l’arrivée des symptômes. Le gène déficient (βglucuronidase ou cGUSB) a été apporté par voie intraveineuse via un vecteur rétroviral et s’est inséré de manière fonctionnelle dans les hépatocytes de chiots atteints par cette maladie. […].