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SPDA : une étude de phase 3 offre de nouveaux espoirs de traitement avec du leniolisib
PRNEWSWIRE, le 08/12/2022 : LEIDEN, Pays-Bas, 8 décembre 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. (« Pharming » ou « la Société ») (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) annonce aujourd'hui que les résultats positifs d'un essai clinique de phase 3 sur l'utilisation du médicament expérimental leniolisib, un inhibiteur oral sélectif du phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ), chez des patients adultes et adolescents atteints du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (SPDA), une immunodéficience primaire rare, ont été publiés dans Blood,1 la revue médicale internationale à comité de lecture de l'American Society of Hematology. Les données de cette étude ont déjà été annoncées le 2 février 2022. […].
Fibrodysplasie ossifiante progressive - FOP : pas d’AMM pour le palovarotène d'IPSEN
Caducee.net, le 30/01/2023 : Ipsen a annoncé le 27 janvier que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (AEM) a recommandé de refuser l’autorisation de mise sur le marché pour le palovarotène comme traitement pour la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie osseuse ultra-rare. […].
La FDA américaine approuve TAKHZYRO® (lanadélumab-flyo) de Takeda pour prévenir les crises d’angioœdème héréditaire (AOH) chez les enfants de 2 ans et plus
Businesswire, le 04/02/2023 : Les crises d’AOH peuvent entraîner un gonflement grave et débilitant de l’abdomen, du visage, des pieds, des organes génitaux, des mains et de la gorge.5,7 Des angioœdèmes des voies respiratoires supérieures potentiellement mortels ont été signalés chez des patients dès l’âge de 3 ans.6 Dans une enquête de 2017 (N = 445), le diagnostic moyen d’AOH a pris en moyenne 8,4 ans après l’apparition des symptômes.8 Dans cette étude portant sur des patients atteints d’AOH, 50 % ont ressenti de l’anxiété, 34 % ont eu des difficultés avec leur activité sociale et 58 % ont signalé que les symptômes affectaient négativement leur avancement professionnel.8 […].
Une consommation modérée d’alcool serait liée à une réduction des risques de démence
Caducee.net, le 16/02/2023 : Publiée le 6 février 2023 dans le JAMA, une étude de cohorte menée en Corée sur plus de 3,9 millions de personnes semble montrer que la consommation modérée d’alcool est associée à une diminution du risque de démence par rapport à l’abstinence, tandis que la consommation excessive d’alcool est associée à une augmentation du risque de démence. Réduire sa consommation d’alcool ou passer d’une consommation élevée à modérée sont également associés à une diminution du risque de démence. […].
Nexviazyme® confirmé comme un nouveau médicament de référence pour la forme tardive de la maladie de Pompe
Caducee.net, le 24/02/2023 : Selon un communiqué publié par SANOFI, la présentation de nouvelles données de phase III au WORLDSymposiumTM confirme le positionnement de Nexviazyme® (avalglucosidase alpha) en tant que nouveau médicament de référence pour toutes les personnes atteintes de la forme tardive de la maladie de Pompe. […].
De nouveaux traitements en vue pour les maladies liées à la déficience d'élastine
Caducee.net, le 02/09/2023 : Longaevus Technologies, une entreprise dédiée à la longévité, annonce la scission d'Elastin Biosciences après des résultats précliniques révolutionnaires. Cette nouvelle entreprise a identifié trois combinaisons médicamenteuses qui inhibent la dégradation de l'élastine, ouvrant ainsi la voie à de nouveaux traitements pour les maladies liées à la déficience d'élastine. […].
Prix Line Renaud-Loulou Gasté: le professeur Karine Clément honorée
Caducee.net, le 16/11/2023 : Le Professeur Karine Clément a été distinguée hier à Paris lors de la 5ème cérémonie du Prix Line Renaud-Loulou Gasté pour la recherche médicale. Elle a été honorée pour ses travaux significatifs dans la lutte contre l'obésité. […].