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Hémoglobinurie paroxystique

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Alexion obtient un avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) pour le Soliris® (eculizumab) dans le traitement des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) dans l'Union européenne

Businesswire, le 23 septembre 2011 : Il n'existe pas de thérapies approuvées pour le traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) en Europe. Le syndrome aHUS est une maladie génétique ultra-rare potentiellement mortelle qui détruit progressivement les organes vitaux, aboutissant à l'AVC, la crise cardiaque, la défaillance rénale et au décès. 1 La morbidité et la mortalité précoce en cas de syndrome hémolytique et urémique atypique sont entraînées par l'activation chronique incontrôlée du complément, conduisant à la formation de caillots sanguins dans les petits vaisseaux sanguins dans tout l'organisme, connus sous le nom de microangiopathie thrombotique ou MAT. 2,3En dépit des soins de support actuels, plus de la moitié des patients atteints de syndrome hémolytique et urémique atypique décèdent, nécessitent une dialyse rénale ou présentent des lésions rénales permanentes au cours de l'année suivant la pose du diagnostic.4 […].

Approbation par la FDA de Soliris® (éculizumab) pour tous les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

Businesswire, le 24 septembre 2011 : Soliris, le premier inhibiteur de sa catégorie de la voie terminale du complément, cible spécifiquement l’activation incontrôlée du complément, et est indiqué pour le traitement de patients atteints du SHUa en vue de prévenir la microangiopathie thrombotique induite par le complément. La nouvelle indication pour le SHUa a été octroyée conformément à une procédure d’approbation accélérée de la part de la FDA, sur la base de deux études prospectives réalisées, au total, chez 37 patients adultes et adolescents, parallèlement à une étude rétrospective portant sur 19 patients pédiatriques. Dans les essais réalisés, l’efficacité de Soliris dans le traitement du SHUa repose sur les effets sur la microangiopathie thrombotique et sur les fonctions rénales. Des essais cliniques prospectifs sur des patients supplémentaires sont en cours pour confirmer les effets bénéfiques de Soliris chez des patients atteints du SHUa. Les essais cliniques prospectifs en cours sont conçus avec les mêmes critères de jugement que les essais achevés. Soliris n’est pas indiqué pour le traitement des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique causé par les Escherichia coli producteurs de shiga-toxines (STEC-HUS).5 Alexion est en train d’évaluer l'innocuité et l’efficacité de l’éculizumab dans le traitement des patients atteints du (STEC-HUS). […].

Alexion lance l'essai d'homologation multinational de l'éculizumab pour la prévention du retard de fonctionnement du greffon (RFG) après une transplantation rénale

Alexion Pharmaceuticals, Inc., le 25 août 2014 : Il existe dans le monde un besoin médical non satisfait de thérapies novatrices pour les patients présentant un risque élevé de RFG car aucun traitement n'a été approuvé pour prévenir le RFG après une transplantation rénale6. Dans la plupart des cas, le RFG entraîne des lésions d'ischémie-reperfusion (LIR). Les LIR sont issues d'un ensemble de processus qui se manifestent à la suite de la reprise de circulation sanguine dans une zone qui était jusqu'alors mal irriguée7. L'activation incontrôlée du complément liée aux LIR jouerait un rôle essentiel dans le développement du RFG8-11 […].

Le Vidaza reçoit l'avis favorable du Comité européen des produits médicinaux à utilisation humaine (European Committee for Medicinal Products for Human Use -CHMP)

Businesswire, le 27 octobre 2008 : L'avis favorable du CHMP est basé sur les données de l'essai AZA-001, qui ont montré une prolongation générale inégalée de l'espérance de vie des patients présentant un risque élevé de développer des syndromes myélodysplastiques (SDM). Cet avis favorable sera transmis à la Commission européenne qui suit généralement la recommendation du CHMP et délivre l'approbation marketing définitive. […].

Les chercheurs doivent présenter des informations complémentaires concernant le traitement au Soliris® (éculizumab) des patients atteints d’HPN à l’occasion de la réunion annuelle de la Societé américaine d'hématologie (ASH)

Businesswire, le 11 novembre 2009 : Le résumé suivant fera l’objet d’une présentation visuelle le samedi 5 décembre 2009 de 17h30 à 19h30, heure normale du Centre (HNC) : […].

On observe une prolongation de la survie chez les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatasie sévère qui ont reçu pendant au plus cinq ans une enzymothérapie substitutive par l'asfotase alfa, un médicament expérimental

Alexion Pharmaceuticals, Inc., le 16 septembre 2014 : L’hypophosphatasie est une maladie métabolique génétique, chronique et progressive extrêmement rare pouvant entraîner des lésions progressives affectant plusieurs organes vitaux, la destruction et la déformation des os, une faiblesse musculaire extrême, des crises, une insuffisance respiratoire et un décès prématuré.4-8 L’asfotase alfa est un médicament expérimental de la classe des enzymes de substitution utilisé dans le traitement de l'hypophosphatasie. […].

La Commission européenne autorise la mise sur le marché de KanumaMC (sebelipase alfa) pour le traitement de patients de tout âge souffrant d'un déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL)

Alexion Pharmaceuticals, Inc., le 01 septembre 2015 : « L'autorisation accordée aujourd'hui représente une étape cruciale pour les patients souffrant d'un déficit en LAL, un trouble grave qui peut avoir des conséquences dévastatrices pour les patients de tout âge, a déclaré Vassili Valayannopoulos, M.D., Ph. D., chercheur dans le cadre des études pivots sur Kanuma, Hôpital Necker-Enfants Malades et Institut IMAGINE, Paris. Lors des études cliniques, 67 % des nourrissons traités par Kanuma ont survécu au-delà de l'âge de 12 mois, tandis qu'en l'absence de traitement, ces patients seraient probablement morts. Il a aussi été démontré chez les patients pédiatriques et adultes que Kanuma diminuait le taux des marqueurs de lésions hépatiques et d'accumulation de lipides, lesquels peuvent mener à des complications graves et potentiellement mortelles. » […].

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