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La Commission européenne autorise la mise sur le marché de KanumaMC (sebelipase alfa) pour le traitement de patients de tout âge souffrant d'un déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL)

« L'autorisation accordée aujourd'hui représente une étape cruciale pour les patients souffrant d'un déficit en LAL, un trouble grave qui peut avoir des conséquences dévastatrices pour les patients de tout âge, a déclaré Vassili Valayannopoulos, M.D., Ph. D., chercheur dans le cadre des études pivots sur Kanuma, Hôpital Necker-Enfants Malades et Institut IMAGINE, Paris. Lors des études cliniques, 67 % des nourrissons traités par Kanuma ont survécu au-delà de l'âge de 12 mois, tandis qu'en l'absence de traitement, ces patients seraient probablement morts. Il a aussi été démontré chez les patients pédiatriques et adultes que Kanuma diminuait le taux des marqueurs de lésions hépatiques et d'accumulation de lipides, lesquels peuvent mener à des complications graves et potentiellement mortelles. »

– Kanuma est le premier médicament approuvé pour le traitement des patients souffrant d'un déficit en LAL, un trouble métabolique très rare potentiellement mortel –

Alexion Pharmaceuticals inc. (NASDAQ:ALXN) a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne (EC) avait autorisé KanumaMC (sebelipase alfa) pour le traitement par enzymothérapie substitutive à long terme des patients de tout âge souffrant d'un déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL). Kanuma, un médicament novateur de la classe des enzymes de substitution, est le premier médicament approuvé dans l'Union européenne pour les patients souffrant d'un déficit en LAL, une maladie métabolique génétique et progressive très rare entraînant des lésions à de nombreux organes et une mort prématurée. Alexion s'attend à desservir des patients en Allemagne dès octobre et entame auprès des autorités sanitaires des principaux pays européens le processus visant au remboursement du médicament.

« L'autorisation accordée aujourd'hui représente une étape cruciale pour les patients souffrant d'un déficit en LAL, un trouble grave qui peut avoir des conséquences dévastatrices pour les patients de tout âge, a déclaré Vassili Valayannopoulos, M.D., Ph. D., chercheur dans le cadre des études pivots sur Kanuma, Hôpital Necker-Enfants Malades et Institut IMAGINE, Paris. Lors des études cliniques, 67 % des nourrissons traités par Kanuma ont survécu au-delà de l'âge de 12 mois, tandis qu'en l'absence de traitement, ces patients seraient probablement morts. Il a aussi été démontré chez les patients pédiatriques et adultes que Kanuma diminuait le taux des marqueurs de lésions hépatiques et d'accumulation de lipides, lesquels peuvent mener à des complications graves et potentiellement mortelles. »

Le déficit en LAL est une maladie métabolique génétique, chronique et progressive qui entraîne des lésions à de nombreux organes et une mort prématurée chez les nourrissons, les enfants et les adultes. Le déficit en LAL est une maladie très rare, c'est-à-dire une maladie qui touche moins de 20 individus dans une population d'un million de personnes.1 Les patients souffrant d'un déficit en LAL sont fréquemment confrontés à l'apparition rapide de manifestations potentiellement mortelles de la maladie et, comme c'est le cas pour d'autres maladies du foie, de nombreux patients peuvent être asymptomatiques jusqu'au moment où se manifeste une grave conséquence de la maladie. Le déficit en LAL est causé par des mutations génétiques qui entraîne une diminution marquée ou une perte de l'activité de l'enzyme LAL dans les lysosomes des cellules de nombreux tissus de l'organisme, ce qui mène à l'accumulation chronique d'esters de cholestéryle et de triglycérides dans le foie, sur les parois intérieures des vaisseaux sanguins et dans d'autres tissus.2,3

« Nous sommes heureux que la Commission européenne ait approuvé Kanuma pour le traitement de patients de tout âge souffrant d'un déficit en LAL, ce qui nous permet d'offrir aux nourrissons, aux enfants et aux adultes européens le premier médicament approuvé pour cette maladie très rare, grave et potentiellement mortelle, a affirmé David Hallal, PDG d'Alexion. En l'absence de traitement efficace, les patients souffrant d'un déficit en LAL sont exposés à des conséquences dévastatrices, notamment une insuffisance hépatique et une mort prématurée. Nous tenons à remercier les chercheurs et les patients qui ont participé aux essais cliniques, ainsi que la famille de ces patients, sans qui l'approbation de Kanuma n'aurait pas été possible. Nous entamons maintenant auprès des autorités sanitaires à travers l'Europe le processus visant au remboursement du médicament afin que les patients souffrant d'un déficit en LAL ait accès à Kanuma, un traitement révolutionnaire, aussi rapidement que possible. »

Kanuma est un médicament novateur de la classe des enzymes de substitution visant la cause sous-jacente du déficit en LAL. L'approbation de Kanuma, accordée en vertu de la procédure d'évaluation accélérée, est valide dans les 28 pays membres de l'UE ainsi qu'en Islande, en Norvège et au Liechtenstein. La décision fait suite à l'avis favorable émis en juin 2015 par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP). En outre, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de « thérapie révolutionnaire » à Kanuma pour le traitement du déficit en LAL chez les nourrissons et a accepté la demande de licence de produit biologique pour Kanuma à des fins d'évaluation prioritaire.

Données cliniques

L'approbation de Kanuma dans l'UE s'est fondée sur les résultats de deux essais cliniques et une étude de prolongation avec étiquetage en clair à l'appui portant sur des nourrissons, des enfants et des adultes souffrant d'un déficit en LAL. Les résultats de l'étude ont montré que le traitement entraînait une prolongation significative de la survie pour 67 % des patients (6 sur 9) du groupe des nourrissons souffrant du déficit en LAL au-delà de 12 mois, comparativement à 0 sur 21 patients non traités d'une cohorte historique. Chez les nourrissons traités par Kanuma, on a également noté une amélioration quant aux taux d'enzymes hépatiques, notamment ALT et AST, de même qu'un gain de poids au cours des premières semaines de traitement. Chez les patients pédiatriques et adultes souffrant d'un déficit en LAL, le traitement par Kanuma a entraîné une normalisation du taux d'ALT, une réduction du contenu en graisses du foie et d'autres marqueurs de lésions du foie comparativement au placebo ainsi que des améliorations significatives en ce qui a trait à l'accumulation de lipides, d'après le LDL-c et le HDL-c. Chez les patients qui ont reçu Kanuma durant la période à double insu de l'étude et qui ont ensuite participé à la phase de prolongation avec étiquetage en clair, les réductions du taux d'ALT ont été maintenues et des améliorations plus marquées du LDL-c et du HDL-c ont été constatées.

Les réactions indésirables les plus graves, manifestées par 3 % des patients lors des essais cliniques, ont été des signes et des symptômes correspondant à l'anaphylaxie. Parmi ces signes et symptômes figuraient les suivants : malaises pulmonaires, injection conjonctivale, dyspnée, éruptions cutanées généralisées et prurigineuses, hyperémie, léger œdème de la paupière, rhinorrhée, détresse respiratoire sévère, tachycardie, tachypnée et urticaire.

À propos du déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL)

Le déficit en LAL est une maladie métabolique génétique, chronique et progressive très rare associée à une mortalité effarante et une mortalité précoce. Chez les patients souffrant d'un déficit en LAL, des mutations génétiques entraînent une diminution de l'activité de l'enzyme LAL. Cette dernière mène à une accumulation marquée d'esters de cholestéryle et de triglycérides dans les organes vitaux, les vaisseaux sanguins et d'autres tissus entraînant des lésions progressives à de nombreux organes et des troubles graves comme la fibrose, la cirrhose, une insuffisance hépatique, une artériosclérose accélérée, des maladies cardiovasculaires et d'autres conséquences dévastatrices.2,3

Le déficit en LAL touche des patients de tout âge. Il a des manifestations cliniques qui apparaissent de la première enfance jusqu'à l'âge adulte et peut avoir des complications soudaines et imprévisibles. Les nourrissons souffrent d'un grave retard de croissance, de fibrose du foie et de cirrhose et meurent à un âge médian de 3,7 mois.4 Lors d'une étude observationnelle, environ 50 % des enfants et des adultes souffrant de déficit en LAL ont évolué vers une fibrose, une cirrhose ou une transplantation hépatique en trois ans.5 L'âge médian de l'apparition du déficit en LAL est 5,8 ans et on peut le diagnostiquer à l'aide d'une simple analyse de sang.6,7

À propos de KanumaMC (sebelipase alfa)

KanumaMC (sebelipase alfa) est un médicament novateur de la classe des enzymes de substitution visant la cause sous-jacente du déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL) en cherchant à réduire l'accumulation de substrats dans les lysosomes des cellules au niveau des organes et des tissus de l'organisme, notamment le foie, afin de prévenir les lésions aux organes vitaux et une mort prématurée.

La FDA a accordé la désignation de « thérapie révolutionnaire » à Kanuma pour le traitement du déficit en LAL chez les nourrissons et a accepté la demande de licence de produit biologique pour Kanuma à des fins d'évaluation prioritaire. En outre, un dossier d'autorisation de mise sur le marché de Kanuma a été présenté au ministère de la Santé, du Travail et du Bien-être du Japon.

Renseignements importants en matière d'innocuité

Des réactions d'hypersensibilité, dont l'anaphylaxie, ont été signalées chez des patients traités par sebelipase alfa, par conséquent, les mesures de soutien médical appropriées doivent être facilement accessibles lorsque de la sebelipase alfa est administrée. En cas de graves réactions, il faut interrompre immédiatement la perfusion de sebelipase alfa et commencer le traitement médical approprié. Chez les patients qui ont présenté des réactions allergiques durant la perfusion, il faut faire preuve de prudence lorsqu'on administre le médicament de nouveau.

Les réactions indésirables les plus graves, manifestées par 3 % des patients lors des essais cliniques ont été des signes et des symptômes correspondant à l'anaphylaxie. Parmi ces signes et symptômes figuraient les suivants : malaises pulmonaires, injection conjonctivale, dyspnée, éruptions cutanées généralisées et prurigineuses, hyperémie, léger œdème de la paupière, rhinorrhée, détresse respiratoire sévère, tachycardie, tachypnée et urticaire.

A propos d'Alexion

Alexion Pharmaceuticals est une société biopharmaceutique mondiale qui se consacre au développement et à la commercialisation de médicaments pouvant transformer la vie de patients atteints de maladies rares aux conséquences dévastatrices. Alexion a mis au point et commercialise SolirisMD (éculizumab), le premier et le seul inhibiteur de la voie terminale du complément approuvé pour le traitement des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) ou du syndrome hémolytique et urémique (SHU) atypique, deux maladies très rares et potentiellement mortelles. Alexion a un avantage mondial dans le domaines des médicaments permettant de traiter des maladies métaboliques rares, dont KanumaMC (sebelipase alfa) pour le traitement des patients souffrant de déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL), et StrensiqMC (asfotase alfa), un médicament destiné aux patients atteints d'hypophosphatasie. En outre, Alexion détient le plus solide portefeuille de produits en cours de développement pour le traitement des maladies rares de l'industrie de la biotechnologie, comprenant des produits candidats hautement innovants dans différents domaines thérapeutiques. Leader mondial dans l'inhibition de complément, la société consolide et élargit son portefeuille d'inhibiteurs de complément de diverses manières, notamment en évaluant les indications potentielles de Soliris dans le traitement d'autres maladies graves et très rares. Le présent communiqué de presse et de plus amples renseignements sont présentés à l'adresse suivante : www.alexion.com.

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives, notamment des déclarations concernant les avantages potentiels de KanumaMC (sebelipase alfa) dans le traitement du déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL). Ces déclarations prospectives sont subordonnées à des facteurs susceptibles de faire diverger les résultats et les plans d'Alexion de ceux qui sont attendus, notamment, à titre d'exemple, les décisions des autorités de réglementation concernant l'autorisation de mise sur le marché ou l'imposition de limites relatives à la commercialisation de Kanuma pour le traitement du déficit en LAL, des retards dans la création d'une infrastructure commerciale relative à l'utilisation de Kanuma pour le traitement du déficit en LAL, la possibilité que les résultat des essais cliniques ne permettent pas de prévoir l'innocuité et l'efficacité de Kanuma dans une population de patients élargie ou différentes populations de patients, le risque que les tiers payeurs (notamment les organismes gouvernementaux) décident de ne pas rembourser ou de ne pas rembourser à une hauteur acceptable les ordonnances de Kanuma, le risque que les estimations du nombre de patients pouvant utiliser Kanuma et que les observations sur les patients prenant le médicament soient inexactes, et divers autres risques exposés occasionnellement dans les documents déposés par Alexion auprès de la Securities and Exchange Commission, notamment les risques cités dans le rapport trimestriel d'Alexion sur formulaire 10-Q pour la période se terminant le 30 juin 2015. Alexion n'est pas tenue de mettre à jour aucune de ces déclarations prospectives en vue de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date du présent communiqué, sauf si la loi l'exige.

 
Références
1.  

RÈGLEMENT (UE) No 536/2014 DU PARLEMENT EUROPÉEN ET DU CONSEIL du 16 avril 2014 relatif aux essais cliniques de médicaments à usage humain et abrogeant la directive 2001/20/CE

http://eur-lex.europa.eu/legal-content/FR/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&from=FR

2.   Bernstein DL, et al. Chloesteryl ester storage disease: review of the findings in 135 reported patients with an underdiagnosed disease. J Hepatol. 2013;58:1230-43. doi:10.1016/j.jhep.2013.02.014.
3.   Reiner Z, et al. Lysosomal acid lipase deficiency – an under-recognized cause of dyslipidemia and liver dysfunction. Atherosclerosis. 2014;235:21-30. doi:10.1016/j.atherosclerosis.2014.04.003.
4.   Jones S et al. Severe and rapid disease course in the natural history of infants with lysosomal acid lipase deficiency. Mol Genet Metab. 2014 Feb;111(2):S57-58.
5.   Data on file, Alexion.
6.   Burton et al. Clinical Features of Lysosomal Acid Lipase Deficiency - a Longitudinal Assessment of 48 Children and Adults. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2015 August 6. doi: 10.1097/MPG.0000000000000935
7.   Hamilton J, et al. A new method for the measurement of lysosomal acid lipase in dried blood spots using the inhibitor Lalistat 2. Clin Chim Acta. 2012;413:1207-10. doi:10.1016/j.cca.2012.03.019.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

 



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