Mutation

Un acide biliaire pour lutter contre la maladie de Huntington ?

Caducee.net, le 31/07/2002 : Il n’existe actuellement aucun traitement contre la maladie de Huntington, affection neurodégénérative d’origine génétique. Un groupe de l’Université du Minnesota vient de montrer qu’un acide biliaire permet de limiter les dommages neurologiques et fonctionnels dans un modèle de la maladie chez la souris. Cette démarche pourrait constituer une nouvelle approche dans le traitement de cette pathologie. […].

ARIAD annonce le début de son essai de dosage de phase II d'Iclusig® (ponatinib) mi-2015

ARIAD Pharmaceuticals, Inc., le 06/01/2015 : « Cet essai clinique devrait fournir des données importantes sur l'efficacité du traitement à l'Iclusig® en commençant à des doses inférieures à celle approuvée actuellement et en maintenant les patients à un faible dosage. Nous espérons pouvoir ainsi mieux caractériser le profil d'innocuité d'Iclusig® administré à des doses initiales inférieures », a déclaré Frank G. Haluska, M.D., Ph.D., vice-président directeur de la recherche et du développement clinique et chef du service médical chez ARIAD. « Nous espérons aussi que cet essai nous permettra d'explorer plus en détail les stratégies de réduction de dose une fois que les patients auront atteint une réponse cytogénétique majeure, afin de maximiser le rapport bénéfice-risque d'une personne sous traitement. » […].

ESPERITE (ESP) valide SERENITY, le test de dépistage du risque de cancer du sein et des ovaires, qui séquence l'intégralité des gènes BRCA1 et BRCA2 et détecte tous les variants.

Esperite N.V., le 14/04/2015 : SERENITY, détection précoce de la prédisposition génétique au cancer du sein et des ovaires, largement accessible en Europe dés fin mai. […].

Mélanome avancé : feu vert européen pour le nivolumab associé à l'ipilimumab

Caducee.net, le 13/05/2016 : Bristol-Myers Squibb a annoncé aujourd’hui que la Commission Européenne (CE) avait approuvé nivolumab en association avec ipilimumab dans le traitement du mélanome avancé (non résécable ou métastatique) chez l’adulte, représentant ainsi la première association approuvée de deux agents immuno-oncologiques dans l’Union Européenne (UE). Cette approbation autorise la commercialisation de nivolumab ipilimumab à travers les 28 États membres de l’UE. […].

AB Science présentera les données de l'étude de phase 3 dans la mastocytose systémique sévère au 21eme Congrès international de de l'Association Européenne d'Hématologie

AB Science, le 30/05/2016 : AB Science SA (NYSE Euronext - FR0010557264 - AB), société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d'inhibiteurs de protéines kinases (IPK), annonce aujourd'hui que les résultats de son étude de phase 3 dans le traitement de la mastocytose systémique sévère feront l'objet d'une présentation orale au 21e congrès de l'Association Européenne d'Hématologie (9-12 juin 2016, Copenhague, Danemark). […].

Merck obtient des brevets américains pour sa technologie fondamentale CRISPR-Cas9

Merck, le 11/05/2020 : DARMSTADT, Allemagne, 11 mai 2020 /PRNewswire/ -- Merck, une société scientifique et technologique de premier plan, a annoncé aujourd'hui que deux de ses brevets d'édition génomique assistée par CRISPR-Cas9 ont été acceptés aux États-Unis. Cela permet ainsi à Merck de soutenir les scientifiques et chercheurs américains dans leurs travaux pour faire avancer et protéger les programmes de développement de thérapies géniques. La société négocie actuellement la concession sous licence de sa technologie fondamentale à des fins thérapeutiques et autres, et recherche des partenaires de collaboration pour la recherche et le développement de produits. […].

IMV reçoit des subventions de la part d’agences gouvernementales pour la phase 1 du développement clinique du vaccin contre la COVID-19

IMV Inc., le 05/08/2020 : La société reçoit 4,15 millions de dollars canadiens de services-conseils et de financement du Programme d'aide à la recherche industrielle du Conseil national de recherches du Canada (PARI CNRC), de l'Agence de promotion économique du Canada atlantique (APECA) et de l’organisme Fabrication de Prochaine Génération Canada (NGen) pour soutenir la production rapide de DPX-COVID-19 19 et son évaluation dans un essai clinique de phase 1. En plus de ce financement, IMV a également reçu 600 000 $ CA du Programme d'aide à l'innovation du PARI CNRC (PARI IAP). […].

Sanofi et Alnylam rapportent les premiers résultats positifs de l'étude de phase 3 APOLLO consacrée au patisiran dans le traitement de la polyneuropathie amyloïde familiale à la transthyrétine

Sanofi, le 20/09/2017 : Sanofi et Alnylam rapportent les premiers résultats positifs de l'étude de phase 3 APOLLO consacrée au patisiran dans le traitement de la polyneuropathie amyloïde familiale à la transthyrétine […].

Un malade reçoit un foie de cadavre et donne le sien à deux patients

Caducee.net, le 29/09/1999 : Des chirurgiens français ont réalisé une première mondiale en utilisant le foie d’un patient, lui-même receveur d’une greffe hépatique, pour en transplanter les deux moitiés à deux autres malades. […].

Une étude précise la relation entre taux plasmatiques élevés du facteur VIII et risque de récidive thromboembolique veineuse

Caducee.net, le 21/08/2000 : Les patients ayant un taux plasmatique élevé de facteur VIII présentent une augmentation du risque de récidive de maladie thromboembolique, indique une équipe autrichienne dans le dernier numéro du New England Journal of Medicine. […].

Prix Nobel de médecine : une séquence qui préside au destin des protéines

Caducee.net, le 11/10/1999 : Le Prix Nobel de médecine 1999, qui a été attribué lundi à Günter Blobel, consacre la découverte d'un mécanisme de la plus haute importance à la bonne marche de la cellule : celui qui permet à chaque protéine une fois synthétisée de trouver son chemin vers un organite ou la membrane plasmique. […].

Des Américains identifient des polymères capables d’éliminer les prions

Caducee.net, le 07/12/1999 : L’équipe du Prix Nobel Stanley Prusiner annonce avoir identifié que des polymères d’architecture ramifiée sont capables de rapidement éliminer le prion infectieux dans des cellules nerveuses chroniquement infectées en culture. Ces composés de structure dendritique et de masse molaire élevée pourraient s’avérer utiles dans le traitement des maladies neurodégénératives à prions. […].

Les résultats rassurants d'une étude sur l'effet de la radiothérapie chez des patientes porteuses de mutations sur BRCA1/BRCA2

Caducee.net, le 25/10/2000 : Dans le traitement du cancer du sein, la radiothérapie associée à la chirurgie conservatrice n'entraîne pas de complication particulière chez les patientes porteuses de mutations sur les gènes BRCA1 ou BRCA2. […].

Des taux élevés de facteur XI de la coagulation représentent un facteur de risque de thrombose veineuse

Caducee.net, le 09/03/2000 : Une élévation des taux plasmatiques de facteur XI représente un facteur de risque de thrombose veineuse profonde, révèle une étude néerlandaise dirigée par le Dr Joost Meijers du département de médecine vasculaire de l’Academic Medical Center d’Amsterdam et conduite en association avec des chercheurs des universités d’Utrecht (Hemostatsis and Thrombosis Reserach Center) et de Leiden (Leiden University Medical Center). […].

Une séquence protéique essentielle à la propagation du virus Ebola

Caducee.net, le 05/12/2000 : Des chercheurs de l’Université de Pennsylvanie ont identifié une séquence de 4 acides aminés de la protéine VP40 du virus Ebola essentielle à la propagation du virus. Ces résultats parus dans Proceedings of the National Academy of Sciences laissent entrevoir la mise au point de nouveaux médicaments. […].

Syndrome d’Ehlers-Danlos: un diagnostic doit être envisagé chez les personnes jeunes qui présentent une rupture utérine, artérielle ou viscérale

Caducee.net, le 10/03/2000 : Dans une étude publiée dans la dernière livraison de l’hebdomadaire américain médical New England Journal of Medicine (NEJM), des cliniciens des départements de pathologie et de médecine de l’University of Washington (Seattle, USA), en collaboration avec la division des maladies métaboliques et moléculaires et le département de pédiatrie de l’Université de Zurich (Suisse) indiquent que bien que la plupart des patients affectés du type vasculaire du syndrome d’Ehlers-Danlos (type IV) survivent après une première ou une deuxième complication majeure, ce syndrome entraîne des décès prématurés. […].