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Protéine CFTR

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La mucoviscidose

E.Faure, le 15 octobre 2000 : La mucoviscidose ou fibrose kystique est une maladie autosomique récessive c'est à dire que seuls les homozygotes sont malades. C'est la maladie génétique grave la plus fréquente en France. Nous sommes en effet 2,5 millions de français à pouvoir transmettre le gène responsable de la maladie . […].

Vertex reçoit un avis favorable du CHMP pour le SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) pour les personnes atteintes d'une fibrose kystique âgées de 12 ans et plus avec certaines mutations du gène CFTR

Vertex Pharmaceuticals, le 28 juillet 2018 : S'il reçoit une autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne (CE), le tezacaftor/ivacaftorsera utilisé en combinaison avec l'ivacaftor et sera le premier médicament à traiter les défauts de la protéine CFTR chez les patients atteints d'une FK ayant une copie de la mutation F508del et une copie d'une des 14 mutations provoquant une activité CTFR résiduelle. Il fournit également une nouvelle option thérapeutique pour un nombre important de personnes atteintes d'une FK ayant deux copies de la mutation F508del. […].

Les données issues de la première partie d'un essai de phase 2 cautionnent l'approche du traitement de la forme la plus commune de mucoviscidose (fibrose kystique - F508del) par le ciblage de la cause sous-jacente de la maladie...

Businesswire, le 07 novembre 2011 : — Les nouvelles données présentées lors de la Conférence nord-américaine sur la mucoviscidose (NACFC) montrent un recul de la teneur en sel de la sueur lorsque KALYDECO est ajouté au VX-809 chez les personnes présentant une mutation F508del — […].

Les données issues de la première partie d'un essai de phase 2 cautionnent l'approche du traitement de la forme la plus commune de mucoviscidose (fibrose kystique - F508del) par le ciblage de la cause sous-jacente de la maladie avec...

Businesswire, le 05 novembre 2011 : — Les nouvelles données présentées lors de la Conférence nord-américaine sur la mucoviscidose (NACFC) montrent un recul de la teneur en sel de la sueur lorsque KALYDECO est ajouté au VX-809 chez les personnes présentant une mutation F508del — […].

Un essai de phase 3 du KALYDECO™ (ivacaftor) chez des enfants de 6 à 11 ans atteints d'une forme spécifique de mucoviscidose montre des améliorations significatives de la fonction pulmonaire...

Businesswire, le 07 novembre 2011 : — Des présentations complémentaires à l'occasion de la conférence nord-américaine sur la mucoviscidose englobent les données de l'essai PERSIST qui démontrent la sécurité et l'efficacité pérenne du KALYDECO sur 60 semaines de traitement auprès d'adolescents et d'adultes soignés dans le cadre de l'essai de phase 3 STRIVE — […].

Un essai de phase 3 du KALYDECO™ (ivacaftor) chez des enfants de 6 à 11 ans atteints d'une forme spécifique de mucoviscidose montre des améliorations significatives de la fonction pulmonaire et d'autres indicateurs...

Businesswire, le 05 novembre 2011 : — Des présentations complémentaires à l'occasion de la conférence nord-américaine sur la mucoviscidose englobent les données de l'essai PERSIST qui démontrent la sécurité et l'efficacité pérenne du KALYDECO sur 60 semaines de traitement auprès d'adolescents et d'adultes soignés dans le cadre de l'essai de phase 3 STRIVE — […].

Prix Nobel de médecine : une séquence qui préside au destin des protéines

Caducee.net, le 11 octobre 1999 : Le Prix Nobel de médecine 1999, qui a été attribué lundi à Günter Blobel, consacre la découverte d'un mécanisme de la plus haute importance à la bonne marche de la cellule : celui qui permet à chaque protéine une fois synthétisée de trouver son chemin vers un organite ou la membrane plasmique. […].

Lutte contre la mucoviscidose : le projet européen NEUPROCF présente ses résultats à l'occasion de sa conférence finale

Caducee.net, le 08 décembre 2008 : NEUPROCF est un projet de recherche européen dédié au développement de méthodologies afin d'analyser des biomarqueurs pour améliorer le pronostic de la mucoviscidose. Coordonné par l'Inserm (coordonnateur scientifique : M. Aleksander Edelman, Directeur de recherche CNRS, directeur d'équipe, au sein de l'Unité Inserm 845, Hôpital Necker), ce projet regroupe les équipes de recherche et les services cliniques de 7 pays européens (1).Au terme de son financement dans le cadre du 6e PCRDT, les scientifiques du projet viennent de dresser le bilan de leurs 3 années de travail. […].

Thérapie génique : la FDA interrompt deux essais cliniques après la mort d’un patient

Caducee.net, le 13 octobre 1999 : Après le décès d’un patient qui participait à un essai de phase I de thérapie génique à l’Université de Pennsylvanie (Philadelphie), la Food and Drug Administration a décidé l’interruption temporaire de deux autres essais de thérapie génique basés sur un protocole similaire. […].

De nouvelles informations sur les mécanismes cellulaires à l'origine de la mucoviscidose

Caducee.net, le 01 mars 2001 : Des travaux publiés dans la revue Nature indiquent que la mucoviscidose peut être causée par une perturbation du transport des ions HCO3-. On pensait jusqu'à présent que les mutations à l'origine de la mucoviscidose impliquaient seulement le transport des ions Cl-. […].

La FDA accorde le statut d'examen prioritaire pour le KALYDECO™ (ivacaftor), le premier traitement potentiel à cibler la cause sous-jacente de la mucoviscidose

Businesswire, le 15 décembre 2011 : La FDA accorde le statut d'examen prioritaire aux médicaments proposant une avancée importante ou fournissant un traitement lorsqu'aucune thérapie adaptée n’existe. Une date d'examen prioritaire a été fixée au 18 avril 2012 en vertu de la loi américaine Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pour la décision d'homologation de la FDA, soit quatre mois avant le délai normal d'examen normalement fixé à 10 mois. […].

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