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Vertex reçoit un avis favorable du CHMP pour le SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) pour les personnes atteintes d'une fibrose kystique âgées de 12 ans et plus avec certaines mutations du gène CFTR

S'il reçoit une autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne (CE), le tezacaftor/ivacaftorsera utilisé en combinaison avec l'ivacaftor et sera le premier médicament à traiter les défauts de la protéine CFTR chez les patients atteints d'une FK ayant une copie de la mutation F508del et une copie d'une des 14 mutations provoquant une activité CTFR résiduelle. Il fournit également une nouvelle option thérapeutique pour un nombre important de personnes atteintes d'une FK ayant deux copies de la mutation F508del.

S'il est approuvé, le SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor)sera le troisième médicament de Vertex à traiter les défauts de la protéine CFTR chez les patients atteints de fibrose kystique, une maladie rare réduisant l'espérance de vie

Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited, a annoncé aujourd'hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne du médicament (EMA) a adopté un avis favorable pour le SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) en combinaison avec de l'ivacaftor (KALYDECO®) pour le traitement de personnes atteintes de fibrose kystique (FK) âgées de 12 ans et plus, qui ont soit deux copies de la mutation F508del dans le gène régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), ou une copie de la mutation F508del et une copie d'une des 14 mutations suivantes dans laquelle la protéine CFTR montre une activité résiduelle: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 5G→A, 3272-26A→G, et 3849 10kbC→T.

S'il reçoit une autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne (CE), le tezacaftor/ivacaftorsera utilisé en combinaison avec l'ivacaftor et sera le premier médicament à traiter les défauts de la protéine CFTR chez les patients atteints d'une FK ayant une copie de la mutation F508del et une copie d'une des 14 mutations provoquant une activité CTFR résiduelle. Il fournit également une nouvelle option thérapeutique pour un nombre important de personnes atteintes d'une FK ayant deux copies de la mutation F508del.

"Chez Vertex, notre objectif est de trouver un remède pour toutes les personnes vivant avec une FK et nous faisons de rapides progrès pour traiter jusqu'à 90 pour cent des patients", déclare la Dr. Reshma Kewalramani, vice-présidente exécutive, en charge du développement mondial des médicaments et des affaires médicales, et directrice médicale chez Vertex. "L'annonce d'aujourd'hui est une étape charnière de notre mission. S'il est approuvé, le tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l'ivacaftor représente une sérieuse option thérapeutique pour les personnes ayant deux copies de la mutation F508del et le premier médicament dans l'UE pour les patients ayant une copie de la mutation F508del et une copie d'une des 14 mutations provoquant une activité CTFR résiduelle."

La soumission réglementaire était soutenue par les résultats de deux études pivots de Phase 3, EVOLVE et EXPAND, publiés dans le New England Journal of Medicine en novembre 2017. Les résultats ont montré que le tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l'ivacaftor apporte des avantages sur différentes populations FK, notamment des améliorations statistiquement pertinentes dans la fonction pulmonaire, telles que déterminées par le changement absolu du niveau de base en ppFEV1, et avec un profil d'innocuité généralement bien toléré et l'absence d'augmentation des effets indésirables respiratoires en comparaison avec le placebo. Les réactions indésirables les plus communes présentées par les patients ayant reçu du tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l'ivacaftor dans des études de Phase 3 regroupées et contrôlées par placebo ont été la céphalée et la rhinopharyngite.

"La thérapie combinée de tezacaftor/ivacaftor pour la FK est une nouvelle étape de taille dans le développement de thérapies changeant la maladie. Cette combinaison améliore d'importants résultats cliniques et pourrait apporter des améliorations aux personnes qui ne peuvent pas utiliser l'ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor)", déclare Stuart Elborn, professeur en médecine respiratoire, et directeur du centre spécialisé sur la fibrose kystique chez l'adulte au Royal Brompton Hospital, à Londres.

Le tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l'ivacaftor a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en février 2018 et Santé Canada en juin 2018. Il est commercialisé sous le nom SYMDEKO™ aux États-Unis et au Canada.

À propos de la FK

La fibrose kystique est une maladie génétique rare réduisant l'espérance de vie touchant approximativement 75 000 personnes en Amérique du Nord, en Europe et en Australie.

La FK est provoquée par une protéine CFTR défaillante ou absente provoquant des mutations dans le gène CFTR. Les enfants doivent recevoir deux gènes CFTR défaillants, un de chaque parent, pour avoir la FK. Il existe approximativement 2 000 mutations connues dans le gène CFTR. Certaines de ces mutations, qui peuvent être déterminées par un test génétique, ou génotypage, provoquent une FK en créant des protéines CFTR ne fonctionnant pas ou en nombre insuffisant à la surface cellulaire. La fonction défaillante ou l'absence de protéine CFTR provoque un flux insuffisant de sel et d'eau vers et hors de la cellule dans un certain nombre d'organes. Dans les poumons, cela conduit à une accumulation de mucus anormalement épais et collant pouvant provoquer des infections pulmonaires chroniques et des lésions pulmonaires progressives chez de nombreux patients, qui finissent par conduire au décès. L'âge de décès médian se situe entre 25 et 30 ans.

À propos du tezacaftor/ivacaftor et de l'ivacaftor

Certaines mutations font que la protéine CFTR n'est pas traitée ou pliée normalement au sein de la cellule, et qu'elle n'atteint généralement pas la surface cellulaire. Le tezacaftor est conçu pour corriger le défaut de passage et de traitement de la protéine CFTR pour lui permettre d'atteindre la surface cellulaire, où l'ivacaftor peut augmenter la durée pendant laquelle la protéine reste ouverte.

À propos d'EVOLVE et d'EXPAND

Les données des deux études de Phase 3 EVOLVE et EXPAND ont été publiées dans le New England Journal of Medicine en novembre 2017. Les études ont recruté approximativement 750 personnes atteintes d'une FK âgées de 12 ans et plus ayant deux copies de la mutation F508del ou une mutation F508del et une seconde mutation réagissant au tezacaftor/ivacaftor. Dans les deux études, les patients traités au tezacaftor/ivacaftor en combinaison avec l'ivacaftor ont présenté des améliorations statistiquement pertinentes au niveau de la fonction pulmonaire, tel que déterminées par un changement absolu à partir du niveau de base en pourcentage de volume expiratoire maximal par seconde prédictif (ppFEV1). Le traitement a été généralement bien toléré. Les effets indésirables les plus communs (≥10%) présentés par les patients ayant reçu du tezacaftor/ivacaftor avec de l'ivacaftor dans les études de Phase 3 regroupées et contrôlées par placebo ont été la céphalée (14% contre 12% pour le placebo) et la rhinopharyngite (12% contre 10% pour le placebo).

À propos de Vertex

Vertex est une société biotechnologie internationale qui investit dans l'innovation scientifique pour créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves et potentiellement mortelles. En plus des programmes de développement clinique sur la FK, Vertex a plus d'une douzaine de programmes de recherche en cours axés sur les mécanismes sous-jacents d'autres maladies graves.

Créé en 1989 à Cambridge, dans le Massachusetts, le siège de Vertex se situe à présent à dans l'Innovation District à Boston. Aujourd'hui, la société dispose de sites de recherche et de développement et de bureaux commerciaux aux États-Unis, en Europe, au Canada et en Australie. Vertex est considéré comme l'une des meilleures entreprises de l'industrie dans laquelle travailler. La société est désignée comme un des meilleurs employeurs dans les sciences de la vie par le magazine Science, se classant au palmarès depuis huit années consécutives. Pour des renseignements complémentaires et toute l'actualité de la société, veuillez visiter www.vrtx.com.

(VRTX-GEN)

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