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Hémolytiques

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Jouets et risques d'infections nosocomiales dans les unités néonatales de soins intensifs

Caducee.net, le 08 août 2000 : Les jouets placés dans les lits des enfants en unité de soins intensifs constituent un risque d'infection bactérienne pour les enfants. Une étude australienne montre en effet qu'après 4 semaines, tous les jouets sont colonisés par des bactéries dont certaines peuvent être pathogènes. […].

Drépanocytose : une modification de la biodisponibilité du monoxyde d’azote

Caducee.net, le 13 novembre 2002 : Une étude qui paraîtra prochainement dans Nature Medicine explique un peu mieux les complications vasculaires liées à la drépanocytose. La libération d’hémoglobine lors de l’hémolyse réduit la biodisponibilité du NO en raison d’une réaction directe entre le NO et l’hémoglobine libre. […].

Achèvement réussi du développement clinique d'Uniplas®

Businesswire, le 26 août 2010 : Uniplas® est un pool de plasma humain novateur, traité par solvant/détergent, exempt de prion, applicable de façon universelle, convenant à tous les groupes sanguin et utilisé pour la perfusion. Uniplas® peut être administré à tous les patients, quel que soit leur groupe sanguin, évitant ainsi les risques et conséquences graves pouvant résulter de la transfusion d'une unité de plasma incompatible. Uniplas® est obtenu par le mélange optimal de plasma de différents groupes sanguins afin de neutraliser les anticorps anti A et anti B non désirés (à la fois de classe IgM et IgG) en liant à des substances A et B libres. Lors des transfusions de plasma, l'incompatibilité entre donneur et patient survient lorsque le plasma du donneur contient des anticorps contre les antigènes A ou B du receveur. Par conséquent, la transfusion d'un tel plasma incompatible peut avoir de graves conséquences pour les patients. À l'heure actuelle, seul le plasma du groupe sanguin AB peut être utilisé comme plasma universel car il ne contient pas d'anticorps anti A ni anti B. Cependant, la disponibilité de plasma AB est limitée, seulement 3 à 5 % des Blancs ou Afro-américains ont ce groupe sanguin. À part les retards de transfusion, les erreurs de correspondance lors de la transfusion de plasma incompatible peuvent être tout autant critiques et parfois fatales pour le receveur, et de tels risques seraient éliminés par l'utilisation d'un plasma universel. […].

Maladie des agglutinines froides : le sutimlimab de SANOFI validé dans essai pivot de phase III

Maladie des agglutinines froides : le sutimlimab de SANOFI validé dans essai pivot de phase III

SANOFI, le 10 décembre 2019 : - Le sutimlimab, un nouvel inhibiteur expérimental du complément C1s, a le potentiel de devenir le premier médicament approuvé pour le traitement de la maladie des agglutinines froides, un trouble sanguin rare, chronique et grave. - L’essai a atteint ses critères d’évaluation primaires et secondaires et ses résultats montrent une inhibition rapide de l’hémolyse, ainsi que des améliorations cliniquement significatives de l’anémie et de la fatigue après une semaine de traitement. - Soumission d’une demande d’approbation à la FDA des États-Unis prochainement. […].

Des précisions sur les caractéristiques génétiques et cliniques des hémoglobinopathies H chez des enfants chinois de Hong-Kong

Caducee.net, le 30 août 2000 : Les patients chinois de Hong-Kong présentant un type non délationnel de l’hémomoglobine H ont une maladie plus sévère que les patients ayant un type délationnel de l’affection. La charge en fer est une cause majeure de handicap dans les 2 formes de la maladie, indique le Dr Frederick Chen et ses collègues du département de médecine du Queen Mary Hospital de Hong Kong dans le dernier numéro du New England Journal of Medicine. […].

Prise en charge des maladies rares : Journée d’information au CHU Amiens-Picardie le 26 février 2016

Caducee.net, le 24 février 2016 : A l’occasion de la journée mondiale des maladies rares, une information est proposée aux professionnels de santé, aux familles concernées et au grand public le vendredi 26 février 2016 de 10h à 16h dans le hall du site sud du CHU Amiens-Picardie (nouveau bâtiment). Les professionnels du centre d’activité de génétique clinique et d’oncogénétique et du centre de référence maladies rares répondront aux questions sur les maladies avec anomalies du développement et/ou syndromes malformatifs. […].

Un don de produits médicaux de CSL Behring aide à répondre aux besoins critiques des efforts d'assistance en cours en Haïti

PR Newswire, le 14 mai 2010 : SANTA BARBARA, Californie, May 14, 2010 /PRNewswire/ -- Direct Relief International (http://www.directrelief.org/) a annoncé aujourd'hui que CSL Behring (http://www.cslbehring.com/) avait fait un don de médicaments de secours pour une valeur de plus de US$100 000 pour venir en aide aux victimes du tremblement de terre en Haïti exposées à des risques d'infection par le tétanos ou l'hépatite B. Ces médicaments seront utilisés dans les traitements cliniques à l'hôpital Albert Schweitzer de Deschapelles. […].

CSL Behring dépose une demande de licence de produit biologique pour l'approbation de l'immunoglobuline humaine sous-cutanée comme traitement de remplacement pour les patients immunodéficients primaires

Businesswire, le 04 mai 2009 : L'immunoglobuline sous-cutanée prête à l'emploi et hautement concentrée est stabilisée à la L-proline, un acide aminé naturel, et peut être conservée à température ambiante (jusqu'à 25 °C [77 °F]). Si elle est autorisée à la vente par l'USFDA, elle représentera une option de traitement supplémentaire pour les patients sous traitement immunoglobulinique qui souhaitent bénéficier de la liberté et du confort d'un traitement de remplacement sûr, à domicile et auto-administré. […].

Alexion obtient un avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) pour le Soliris® (eculizumab) dans le traitement des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) dans l'Union européenne

Businesswire, le 23 septembre 2011 : Il n'existe pas de thérapies approuvées pour le traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) en Europe. Le syndrome aHUS est une maladie génétique ultra-rare potentiellement mortelle qui détruit progressivement les organes vitaux, aboutissant à l'AVC, la crise cardiaque, la défaillance rénale et au décès. 1 La morbidité et la mortalité précoce en cas de syndrome hémolytique et urémique atypique sont entraînées par l'activation chronique incontrôlée du complément, conduisant à la formation de caillots sanguins dans les petits vaisseaux sanguins dans tout l'organisme, connus sous le nom de microangiopathie thrombotique ou MAT. 2,3En dépit des soins de support actuels, plus de la moitié des patients atteints de syndrome hémolytique et urémique atypique décèdent, nécessitent une dialyse rénale ou présentent des lésions rénales permanentes au cours de l'année suivant la pose du diagnostic.4 […].

Approbation par la FDA de Soliris® (éculizumab) pour tous les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

Businesswire, le 24 septembre 2011 : Soliris, le premier inhibiteur de sa catégorie de la voie terminale du complément, cible spécifiquement l’activation incontrôlée du complément, et est indiqué pour le traitement de patients atteints du SHUa en vue de prévenir la microangiopathie thrombotique induite par le complément. La nouvelle indication pour le SHUa a été octroyée conformément à une procédure d’approbation accélérée de la part de la FDA, sur la base de deux études prospectives réalisées, au total, chez 37 patients adultes et adolescents, parallèlement à une étude rétrospective portant sur 19 patients pédiatriques. Dans les essais réalisés, l’efficacité de Soliris dans le traitement du SHUa repose sur les effets sur la microangiopathie thrombotique et sur les fonctions rénales. Des essais cliniques prospectifs sur des patients supplémentaires sont en cours pour confirmer les effets bénéfiques de Soliris chez des patients atteints du SHUa. Les essais cliniques prospectifs en cours sont conçus avec les mêmes critères de jugement que les essais achevés. Soliris n’est pas indiqué pour le traitement des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique causé par les Escherichia coli producteurs de shiga-toxines (STEC-HUS).5 Alexion est en train d’évaluer l'innocuité et l’efficacité de l’éculizumab dans le traitement des patients atteints du (STEC-HUS). […].

CSL Behring obtient l'autorisation de commercialisation de la Commission européenne pour Hizentra(R), la première immunoglobuline humaine à 20 % administrée par voie sous-cutanée pour le traitement des immunodéficiences primaires et secondaires

PR Newswire, le 25 avril 2011 : BERNE, Suisse, April 25, 2011 /PRNewswire/ -- CSL Behring a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne lui a accordé une autorisation de commercialisation pour Hizentra(R) (immunoglobuline humaine normale) une solution à 20 % destinée à l'injection sous cutanée dans le traitement des patients souffrant d'immunodéficience primaire (IP) ou secondaire. Cette autorisation s'applique aux 29 pays membres de l'Union européenne. […].

Les données publiées dans le Journal of Clinical Immunology démontrent l’efficacité et la tolérance du Privigen™ chez les patients souffrant d’immunodéficience primaire

Businesswire, le 26 septembre 2008 : Les données publiées dans le nouveau numéro du Journal of Clinical Immunology démontrent que le Privigen™, la nouvelle immunoglobuline humaine liquide pour perfusion à 10 pourcent produite par CSL Behring, est efficace et bien tolérée chez les patients souffrant de l’immunodéficience primaire (IP). L’IP fait partie d’un groupe de maladies à prédominance génétique qui provoquent un dysfonctionnement d’une partie du système immunitaire ou du système immunitaire en entier, ce qui rend les patients potentiellement susceptibles à des infections mortelles. […].

Des experts en Europe et aux États-Unis se penchent sur l'enjeu que constitue la nécessité de faire des maladies rares une priorité de santé publique mondiale

PR Newswire, le 28 février 2011 : PARIS, February 28, 2011 /PRNewswire/ -- CSL Behring annonce le lancement d'une édition spéciale de sa série Key Issues Dialogue à l'occasion de la Journée internationale des maladies rares 2011 qui vise à mieux faire connaître les maladies rares et leur impact sur la vie des personnes affectées. Le dialogue s'est ouvert sur deux continents et a été l'occasion de partager et d'explorer des idées et informations importantes pour les malades, les soignants et les prestataires de soins médicaux. […].

Une étude de CSL Behring montre que la prolongation de la demi-vie du facteur VIIa recombinant entraîne une prolongation de son activité biologique

PR Newswire, le 03 juin 2008 : ISTANBUL, Turquie, June 3 /PRNewswire/ -- CSL Behring a présenté aujourd'hui les résultats d'une étude préclinique qui a démontré d'une part qu'il était possible de fusionner génétiquement le facteur VIIa avec l'albumine humaine, et d'autre part que la prolongation de la demi-vie de cette protéine thérapeutique pouvait entraîner une prolongation de son effet biologique. L'étude, qui a été présentée à l'occasion du Congrès mondial Hémophilie 2008, le 28ème Congrès international de la Fédération Mondiale d'Hémophilie, a montré que la demi-vie de la protéine de fusion albumine-facteur VIIa recombinant (rVIIa-FP) était prolongée de 6 à 9 fois par rapport à celle du facteur rFVIIa du type sauvage. En outre, un nouveau modèle animal de déplétion de facteur FVII a spécifiquement montré que le rVIIa-FP présentait toujours une pleine activité biologique 16 heures après l'injection. […].

CSL Behring procède au lancement des Prix de leadership Interlaken pour soutenir la recherche en neuro-immunologie

PR Newswire, le 29 octobre 2010 : KING OF PRUSSIA, Pennsylvanie, October 29, 2010 /PRNewswire/ -- Afin de démontrer son engagement continu dans la recherche innovante sur l'immunoglobuline (Ig), CSL Behring (http://www.cslbehring.com) a annoncé aujourd'hui la création des Prix de leadership Interlaken (http://www.interlakenleadershipawards.com). Ce programme mondial fournira des subventions financières pour faire avancer la recherche médicale et les connaissances portant sur le rôle potentiel du traitement par immunoglobulines dans le traitement de troubles neurologiques. […].

CSL Behring a rempli le principal critère d'évaluation de l'étude clinique du C1-INH pour le traitement de l'angio-oedème héréditaire

PR Newswire, le 26 novembre 2007 : KING OF PRUSSIA, Pennsylvanie, November 27 /PRNewswire/ -- CSL Behring a annoncé aujourd'hui qu'elle a rempli le principal critère d'évaluation d'un essai clinique de phase III du concentré de C1-inhibiteur (C1-INH) pasteurisé d'origine humaine visant à traiter les patients souffrant de l'angio-oedème héréditaire (AOH), trouble génétique rare pouvant provoquer des crises douloureuses, et parfois mortelles, d'oedème (gonflement) du visage, des voies respiratoires, de l'abdomen et des extrémités. […].

Une étude de CSL Behring sur des modèles animaux montre la faisabilité de développer un FVIIa recombinant à demi-vie prolongée conservant une activité biologique

PR Newswire, le 10 décembre 2007 : ATLANTA, December 10 /PRNewswire/ -- CSL Behring a annoncé aujourd'hui les résultats d'une pré-étude clinique montrant pour la première fois qu'il est possible de fusionner génétiquement le facteur VIIa (FVIIa) avec l'albumine humaine, prolongeant la demi-vie de cette protéine thérapeutique, tout en conservant son activité biologique. Dans cette étude, qui a été présentée au 49ème congrès et exposition annuels de la Société américaine d'hématologie (ASH), la demi-vie de la protéine de fusion albumine-VIIa recombinant (rVIIa-FP) a montré être prolongée de 6 à 9 fois par rapport au type sauvage rFVIIa. En outre, le rVIIa-FP a montré une activité biologique comparable au type sauvage rFVIIa. […].

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