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Maladies rares
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SPDA : une étude de phase 3 offre de nouveaux espoirs de traitement avec du leniolisib
PRNEWSWIRE, le 08/12/2022 : LEIDEN, Pays-Bas, 8 décembre 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. (« Pharming » ou « la Société ») (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) annonce aujourd'hui que les résultats positifs d'un essai clinique de phase 3 sur l'utilisation du médicament expérimental leniolisib, un inhibiteur oral sélectif du phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ), chez des patients adultes et adolescents atteints du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (SPDA), une immunodéficience primaire rare, ont été publiés dans Blood,1 la revue médicale internationale à comité de lecture de l'American Society of Hematology. Les données de cette étude ont déjà été annoncées le 2 février 2022. […].
La FDA américaine approuve TAKHZYRO® (lanadélumab-flyo) de Takeda pour prévenir les crises d’angioœdème héréditaire (AOH) chez les enfants de 2 ans et plus
Businesswire, le 04/02/2023 : Les crises d’AOH peuvent entraîner un gonflement grave et débilitant de l’abdomen, du visage, des pieds, des organes génitaux, des mains et de la gorge.5,7 Des angioœdèmes des voies respiratoires supérieures potentiellement mortels ont été signalés chez des patients dès l’âge de 3 ans.6 Dans une enquête de 2017 (N = 445), le diagnostic moyen d’AOH a pris en moyenne 8,4 ans après l’apparition des symptômes.8 Dans cette étude portant sur des patients atteints d’AOH, 50 % ont ressenti de l’anxiété, 34 % ont eu des difficultés avec leur activité sociale et 58 % ont signalé que les symptômes affectaient négativement leur avancement professionnel.8 […].
Hydrocortisone : un bond en avant dans le traitement de la pneumonie aiguë communautaire
Caducee.net, le 22/06/2023 : Dans un communiqué, Fcrin a révèle des résultats prometteurs concernant l'administration précoce de l'hydrocortisone pour les patients atteints de pneumonie aiguë communautaire (PAC) en réanimation. […].
Gangliosidose à GM1 : Lysogene reçoit la désignation de médicament orphelin de l'EMA pour LYS-GM101
Caducee.net, le 21/02/2017 : Lysogene, (la « Société » FR0013233475 - LYS) société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd'hui que l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin au LYS-GM101, candidat médicament de la Société pour le traitement de la Gangliosidose à GM1 (GM1). […].
Ipsen reçoit la validation de l'Agence européenne du médicament pour la demande de nouvelle indication de Cabometyx® (cabozantinib) en traitement de première ligne pour les patients adultes atteints de carcinome avancé du rein
Ipsen, le 08/09/2017 : Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne du médicament (EMA), l'autorité de santé européenne, a validé ce jour la demande de l’ajout d’une nouvelle indication dans le traitement en première ligne du carcinome avancé du rein (aRCC) pour Cabometyx® (cabozantinib). […].
Ipsen annonce que l'étude de phase 3 CELESTIAL avec le cabozantinib atteint son critère d'évaluation principal de survie globale chez des patients atteints de carcinome hépatocellulaire avancé
Ipsen, le 16/10/2017 : Ipsen (EURONEXT : IPN ; ADR : IPSEY) et son partenaire Exelixis (NASDAQ : EXEL) ont annoncé aujourd'hui que l’étude internationale de phase 3 CELESTIAL avait atteint son critère d'évaluation principal de survie globale, le cabozantinib ayant permis d'obtenir une amélioration statistiquement significative et cliniquement pertinente de la survie globale médiane en comparaison au placebo chez des patients atteints d'un carcinome hépatocellulaire (HCC) avancé. Le comité indépendant de contrôle des données de l’étude a recommandé son arrêt à l’issue de la seconde analyse intérimaire pour des raisons d’efficacité. CELESTIAL est une étude internationale randomisée de phase 3 comparant le cabozantinib à un placebo chez des patients atteints de HCC avancé, précédemment traité par sorafénib. Le profil de tolérance du cabozantinib dans l’étude est conforme à celui déjà établi. […].
Ipsen annonce les résultats de l’étude pivotale de phase 3 CELESTIAL dans le New England Journal of Medicine
Ipsen, le 04/07/2018 : Ipsen (Euronext: IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé aujourd’hui que le New England Journal of Medicine (NEJM) a publié les résultats de l’étude pivotale de phase 3 CELESTIAL sur le cabozantinib chez les patients atteints d’un HCC avancé préalablement traité.1 Les données, initialement présentées au Symposium de l’American Society of Clinical Oncology sur les cancers gastro-intestinaux (ASCO-GI) en janvier 2018, démontrent que le cabozantinib a permis d’obtenir une amélioration statistiquement significative et cliniquement pertinente de la survie globale (OS) en comparaison au placebo. […].