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Rachitisme

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Augmentation des cas de rachitisme aux Etats-Unis

Caducee.net, le 10 août 2000 : Depuis 10 ans, le nombre de cas de rachitisme est en augmentation aux Etats Unis. Les résultats d'une étude américaine indiquent que cette affection, due à un déficit en vitamine D, touche essentiellement les enfants noirs nourris au sein. Une complémentation en vitamine D permettrait d'éviter ces nouveaux cas. […].

La vitamine D réduirait les risques d’apparition du diabète de type 1 chez l’enfant

Caducee.net, le 02 novembre 2001 : Des chercheurs finlandais ont réalisé une étude sur le lien entre l’apparition de diabète de type 1 chez les enfants durant leur première année et l’apport en vitamine D. Les résultats ont montré que les enfants prenant les doses recommandées de vitamine D avaient 80% de risques en moins de développer un diabète de type 1 que ceux ayant consommé moins de vitamine D que les doses recommandées. […].

La vitamine D

E.Faure, le 01 janvier 2000 : Le point complet sur la vitamine d : . […].

Les jeunes américains souffriront des carences en calcium

Caducee.net, le 11 décembre 2001 : Selon les Instituts nationaux américains de la santé (NIH), seulement 13,5 % des filles et 36,3 % des garçons de 12 à 19 ans aux Etats Unis reçoivent l'apport journalier conseillé en calcium. Le risque d'ostéoporose ou de complications osseuses est donc élevé dans cette population. […].

Raptor Pharmaceuticals Corp. annonce qu'elle fera une présentation au cours de la 5ème Conférence internationale sur la cystinose 2008

PR Newswire, le 23 juin 2008 : NOVATO, Californie, June 24 /PRNewswire/ -- Raptor Pharmaceuticals Corp. (« Raptor » ou la « société ») (OTC Bulletin Board : RPTP) a annoncé aujourd'hui que Ted Daley, président de la division clinique de Raptor, effectuera une présentation devant la Fondation irlandaise sur la cystinose (Cystinosis Foundation Ireland) au cours de la 5ème Conférence internationale sur la cystinose qui se déroulera les 27 et 28 juin 2008 prochains à l'Hilton Hotel de Dublin, Charlemont Place, Dublin 2, à Dublin, Irlande. […].

Raptor Pharmaceutical termine l'essai clinique de phase 2b de DR Cystéamine dans la cystinose

PR Newswire, le 23 novembre 2009 : NOVATO, Californie, November 23 /PRNewswire/ -- Raptor Pharmaceutical Corp. (« Raptor » ou la « Société ») (Nasdaq : RPTP), a annoncé aujourd'hui les résultats d'un essai clinique de phase 2b de sa forme exclusive de bitartrate de cystéamine à action retardée (« DR Cystéamine ») chez les patients souffrant de cystinose néphropathique (« cystinose »). L'essai, qui s'est déroulé au General Clinical Research Center de l'Université de Californie à San Diego (« UCSD ») a évalué l'innocuité, la tolérabilité et les propriétés pharmacocinétiques et pharmacodynamiques d'une dose unique de DR Cystéamine chez neuf patients atteints de cystinose. […].

Raptor Pharmaceutical Corp. présentera son étude sur la cystinose à l'occasion du WORLD Symposium 2010 organisé par le Lysosomal Disease Network

PR Newswire, le 10 février 2010 : NOVATO, Californie, February 10 /PRNewswire/ -- Raptor Pharmaceutical Corp. (« Raptor » ou la « Société ») (Nasdaq : RPTP), a annoncé aujourd'hui la présentation de données sur la cystinose dans le cadre du WORLD Symposium 2010 annuel organisé par le Lysosomal Disease Network, qui se déroulera du 10 au 12 février à Miami, en Floride. Des données biomarqueurs tirées d'une étude pilote de phase IIb sur le bitartrate de cystéamine à action retardée (« DR Cysteamine »), produit exclusifde Raptor, feront l'objet d'un poster intitulé « Correlation of Plasma Cysteamine and WBC Cystine Levels at Steady State in Patients Treated with Cysteamine Bitartrate » (Corrélation de la cystéamine plasmatique et des niveaux stables de cystine dans les leucocytes chez les patients traités avec du bitartrate de cystéamine). Les résultats seront aussi publiés dans un prochain numéro de la revue Molecular Genetics and Metabolism. […].

Les vitamines

Les vitamines

E.Faure, le 01 janvier 2000 : Le point complet sur les vitamines : . […].

On observe une prolongation de la survie chez les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatasie sévère qui ont reçu pendant au plus cinq ans une enzymothérapie substitutive par l'asfotase alfa, un médicament expérimental

Alexion Pharmaceuticals, Inc., le 16 septembre 2014 : L’hypophosphatasie est une maladie métabolique génétique, chronique et progressive extrêmement rare pouvant entraîner des lésions progressives affectant plusieurs organes vitaux, la destruction et la déformation des os, une faiblesse musculaire extrême, des crises, une insuffisance respiratoire et un décès prématuré.4-8 L’asfotase alfa est un médicament expérimental de la classe des enzymes de substitution utilisé dans le traitement de l'hypophosphatasie. […].

La Commission européenne autorise la commercialisation de Strensiq™ (asfotase alfa) pour le traitement des patients souffrant d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance

Alexion Pharmaceuticals, Inc., le 01 septembre 2015 : « L’hypophosphatasie est une maladie extrêmement rare qui peut avoir des effets dévastateurs sur les patients et leurs familles. En l’absence de traitement, les patients sont confrontés à des problèmes majeurs qui touchent le développement, la croissance et la mobilité, avec un risque de décès extrêmement élevé chez les nourrissons », a déclaré le Dr Christine Hofmann de la section Rhumatologie et Ostéologie pédiatriques de l’Hôpital pour enfants à l’Université de Wurtzbourg, en Allemagne. « Je suis ravie que les patients européens atteints d’HPP depuis l’enfance aient désormais un traitement approuvé qui attaque la cause sous-jacente de leur maladie métabolique génétique pérenne en remplaçant la phosphatase alcaline non-tissu spécifique. » […].

Acidose Tubulaire Rénale distale (ATRd) : La FDA autorise le lancement de l'étude de phase 3 pour l'ADV7103

Acidose Tubulaire Rénale distale (ATRd) : La FDA autorise le lancement de l'étude de phase 3 pour l'ADV7103

Caducee.net, le 06 septembre 2018 : Advicenne (Euronext : ADVIC), spécialiste du développement de produits thérapeutiques adaptés à l'enfant et à l'adulte pour le traitement de maladies orphelines néphrologiques et neurologiques, annonce aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA), l'agence sanitaire des Etats-Unis, a approuvé sa demande de statut d'Investigational New Drug (IND) pour l'ADV7103. Cette approbation permet à la société d'initier officiellement l'essai clinique pivot de phase 3, ARENA-2, ciblant l'Acidose Tubulaire Rénale distale (ATRd) aux Etats-Unis. […].

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