Raptor Pharmaceutical termine l'essai clinique de phase 2b de DR Cystéamine dans la cystinose

NOVATO, Californie, November 23 /PRNewswire/ -- Raptor Pharmaceutical Corp. (« Raptor » ou la « Société ») (Nasdaq : RPTP), a annoncé aujourd'hui les résultats d'un essai clinique de phase 2b de sa forme exclusive de bitartrate de cystéamine à action retardée (« DR Cystéamine ») chez les patients souffrant de cystinose néphropathique (« cystinose »). L'essai, qui s'est déroulé au General Clinical Research Center de l'Université de Californie à San Diego (« UCSD ») a évalué l'innocuité, la tolérabilité et les propriétés pharmacocinétiques et pharmacodynamiques d'une dose unique de DR Cystéamine chez neuf patients atteints de cystinose.

(Logo http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20071022/NYM074LOGO)Points saillants de l'essai clinique de phase 2b :

Points saillants de l'essai clinique de phase 2b :

Raptor a l'intention de rencontrer la Food and Drug Administration (« FDA ») et l'agence européenne des médicaments (« EMEA ») pour discuter des résultats de son étude de phase 2b et de ses projets pour un essai clinique pivot de phase 3 à dose répétée avec des patients atteints de la cystinose. À la réception de l'accord de la FDA et de l'EMEA, Raptor a l'intention d'initier son essai clinique de phase 3 dans de multiples sites aux États-Unis et en Europe au cours du premier trimestre 2010.

DR Cystéamine est la formulation miniature exclusive à enrobage entérique de Raptor consistant en des capsules de bitartrate de cystéamine à libération immédiate, le traitement standard actuel pour la cystinose.

Bruce Barshop, M.D, Ph.D, professeur de pédiatrie clinique à l'UCSD et chercheur principal de l'essai clinique DR Cystéamine dans la cystinose a déclaré : « L'excellente tolérabilité de DR Cystéamine, comme démontré dans cette étude, représente un progrès considérable pour améliorer potentiellement le traitement de la cystinose. La formulation de Raptor a le potentiel d'améliorer l'observance des doses et les résultats à long terme chez les patients souffrant de la cystinose. »

L'essai clinique de phase 2b de Raptor fait suite à des essais cliniques avec un prototype de cystéamine enrobé à l'entérite effectués par Ranjan Dohil, M.D., professeur associé de pédiatrie à l'UCSD, financés par la fondation pour la recherche sur la cystinose (Cystinosis Research Foundation « CRF »). La CRF support aussi l'essai clinique de phase 2b de Raptor.

Patrice P Rioux, M.D, Ph.D, directeur médical de Raptor a déclaré : « Les résultats de notre essai de phase 2b correspondent à nos résultats cliniques précédents obtenus par le Dr Dohil et appuie nos projets visant à fournir un traitement bi-quotidien de cystéamine pour les patients souffrant de la cystinose. Nous sommes impatients de poursuivre notre programme de développement de DR Cystéamine dans la cystinose avec un essai clinique de phase 3. »

La cystinose est une anomalie métabolique congénitale caractérisée par un déficit en transporteurs de l'aminoacide cystine en dehors des lysosomes. Si elle n'est pas traitée, la maladie peut avoir de graves conséquences sur la santé, y compris l'insuffisance rénale et la nécessité d'une greffe rénale, une mauvaise croissance, le rachitisme, la photophobie et la cécité. Les symptômes se manifestent généralement au cours de la première année suivant la naissance lorsque les cristaux de cystine s'accumulent dans divers tissus et organes, y compris les reins, le cerveau, le foie, la thyroïde, le pancréas, les muscles et les yeux.

A propos de DR Cystéamine

DR Cystéamine est une formulation miniature à enrobage entérique de bitartrate de cystéamine. Raptor a obtenu une licence mondiale exclusive de DR Cystéamine ainsi qu'une désignation de médicament orphelin de la FDA pour DR Cystéamine dans le traitement potentiel de la cystinose néphropathique, suite à son acquisition en décembre 2007 d'Encode Pharmaceuticals. En mars 2008, Raptor a acquis une licence mondiale exclusive pour certains droits de propriété intellectuelle et de développement de l'Université de Californie à San Diego (UCSD) concernant l'utilisation de la cystéamine dans le traitement de la stéatohépatite non alcoolique (NASH), une maladie évolutive du foie qui affecterait de 2 à 5 % de la population des États-Unis. En octobre 2009, Raptor et UCSD ont annoncé des données intérimaires positives d'un traitement de six mois dans le cadre d'une étude clinique de phase 2a sur le bitartrate de cystéamine sur des patients souffrant de NASH. En novembre 2008, Raptor a annoncé un partenariat avec le Centre Hospitalier Universitaire d'Angers, en France, afin d'étudier la DR Cystéamine dans la maladie d'Huntington, une maladie neurologique génétique rare.

A propos de Raptor Pharmaceuticals Corp.

Raptor Pharmaceuticals Corp. (Nasdaq : RPTP) (« Raptor ») se consacre à l'accélération du développement de nouvelles options de traitement pour le bénéfice des patients à travers l'amélioration des médicaments existants et grâce à l'application de plates-formes de ciblage de médicament très spécialisées et à une expertise en formulation. Raptor se concentre sur les populations de patient mal prises en charge sur lesquelles les travaux de la Société peuvent avoir le plus grand impact. A l'heure actuelle, Raptor possède des produits candidats en développement clinique pour le traitement de la cystinose néphropathique, la stéatohépatite non alcoolique, la maladie de Huntington, le déficit en aldéhyde déshydrogénase (« ALDH2 ») et une solution non opiacée conçue pour potentiellement traiter la douleur chronique.

Les programmes précliniques de Raptor sont basés sur la bioingénierie de nouveaux médicaments candidats et de nouvelles plates-formes de ciblage de médicaments tirés de la protéine humaine associée au récepteur (« RAP ») et des protéines associées pour le traitement du cancer, des troubles neurodégénératifs et des maladies infectieuses.

Pour plus de renseignements, veuillez consulter www.raptorpharma.com.

ENONCÉS PROSPECTIFS

Ce communiqué contient des énoncés prospectifs au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995 des Etats-Unis. Ces énoncés ont trait aux évènements futurs ou à nos résultats futurs d'exploitation ou notre performance financière future, y compris mais sans limitation les déclarations suivantes : le lancement par Raptor d'un essai clinique de phase 3 concernant des patients souffrant de la cystinose sur de multiples sites américains et européens au cours du premier trimestre 2010, si cela se réalise ; la réduction par DR Cystéamine de 30 % de la dose quotidienne totale de cystéamine comparé aux soins standard actuels ; la possibilité d'administrer DR Cystéamine en deux doses quotidiennes au lieu de quatre pour obtenir les mêmes résultats pharmacodynamiques ; la tolérabilité de DR Cystéamine ainsi que démontrée par l'étude, représentant potentiellement le franchissement d'une étape supplémentaire dans les soins administrés aux patients souffrant de la DR Cystéamine ; l'amélioration considérable de l'observance des doses et de meilleurs résultats à long terme grâce à la nouvelle formulation de Raptor et que un des candidats cliniques et précliniques de Raptor aboutisse dans des traitements thérapeutiques améliorés. Ces déclarations ne sont que des prédictions et impliquent des risques connus et inconnus, des incertitudes et d'autres facteurs, susceptibles de provoquer des écarts considérables entre les résultats réels et les énoncés prospectifs. Les facteurs pouvant influencer de façon importante ou empêcher la réalisation de ces énoncés prospectifs, comprennent: l'échec de Raptor à réunir les fonds pour mettre au point ses produits ; l'échec de Raptor à mettre au point ou à acquérir des produits ; la possibilité que les technologies de Raptor ne soient pas validées au fil des progrès réalisés par la société, et le risque que ses méthodes ne soient pas approuvées par la communauté scientifique ; la possibilité que Raptor ne soit pas en mesure de garder ou d'attirer des employés importants dont les connaissances sont essentielles à la mise au point de ses produits ; le risque que des difficultés scientifiques imprévues se multiplient dans les activités de la société ; la possibilité que les brevets de Raptor ne soient pas suffisamment complets pour protéger les aspects importants de sa technologie ; le risque que des concurrents mettent au point de meilleures technologies ; la possibilité que les produits de Raptor ne donnent pas les résultats escomptés, ou pire, que les produits de la société nuisent aux récipiendaires. De même, les produits de Raptor pourraient ne jamais donner lieu à des produits utiles, et même si cela était le cas, ils pourraient ne pas être approuvés pour la commercialisation auprès du grand public. Raptor avertit les lecteurs de ne pas trop se fier aux énoncés prospectifs qui ne sont valides qu'à la date du présent communiqué. Certains des risques, incertitudes et autres facteurs sont décrits de façon plus détaillée dans les documents déposés périodiquement par la société auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), dont la société recommande le lecture et la prise en compte, y compris son rapport actuel sur formulaire 8-K soumis à la SEC le 17 novembre 2009, la déclaration conjointe de sollicitation/prospectus sur formulaire S-4 soumis à la SEC le 19 août 2009, le rapport annuel sur formulaire 10-K soumis à la SEC le 27 mars 2009 et le rapport trimestriel sur formulaire 10-Q soumis à la SEC le 11 août 2009. Tous ces documents sont disponibles gratuitement sur le site Web de la SEC à l'adresse http://www.sec.gov. Les énoncés prospectifs écrits ou oraux à venir qui nous sont attribuables ou attribuables à des personnes agissant en notre nom sont totalement couverts par les avertissements contenus dans nos rapports soumis auprès de la SEC. Nous nous dégageons expressément de toute obligation de remettre à jour tout énoncé prospectif.

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