Hémophilie B : Pfizer lance une étude clinique de phase 3 en thérapie génique

Pfizer et Spark Therapeutics ont annoncé le lancement, mené par Pfizer, d’une étude clinique de phase 3 en ouvert et multicentrique. La phase initiale de cette étude consiste à évaluer, pendant au moins six mois, l’efficacité et la tolérance de la prise en charge actuelle des patients hémophiles B (traitement substitutif de facteur IX en prophylaxie). 

Les données d’efficacité issues de cette phase initiale serviront de comparaison intra-individuelle pour les patients qui, dans la phase suivante de l'étude, recevront le traitement expérimental de thérapie génique. Fidanacogene elaparvovec est la dénomination officielle USAN (United States Adopted Name) et deviendra la dénomination commune internationale (DCI) du traitement anciennement connu sous les termes SPK-9001 et PF-06838435.

Le programme de phase 3 a été lancé suite au transfert de responsabilité du programme de thérapie génique en hémophilie B de Spark Therapeutics à Pfizer.

Le fidanacogene elaparvovec est un nouveau vecteur expérimental contenant une nouvelle capside de virus adéno‐associé (AAV) conçue par bio‐ingénierie et un gène du facteur IX de coagulation humain hautement actif. Une fois traités,les patients pourraient retrouver leur capacité à produire physiologiquement le facteur IX et ainsi s'affranchir de leurs injections régulières en facteur IX exogène.

« Maintenant que l’étude préparatoire est lancée et recrute activement des patients, nous sommes impatients de débuter notre programme de phase 3 pour évaluer le fidanacogene elaparvovec dans le traitement de l’hémophilie B », déclare Brenda Cooperstone, MD, Directrice Générale Adjointe et Directrice du Développement clinique Maladies Rares Pfizer.

« Les données actuelles laissent entrevoir un avenir prometteur pour l’utilisation de cette éventuelle nouvelle option thérapeutique qui consiste en une injection unique. Nous avons hâte de poursuivre les progrès réalisés par Spark Therapeutics au service des patients atteints d’hémophilie B. »

« Nous nous réjouissons du transfert du fidanacogene elaparvovec à Pfizer suite aux résultats positifs de l’essai clinique de phase 1/2 en cours », explique Katherine A. High, MD, Présidente et Responsable de la Recherche et du Développement, Spark Therapeutics. « Le lancement du programme de phase 3 marque une étape importante vers notre objectif, qui consiste à potentiellement libérer les patients atteints d’hémophilie B de la nécessité de recourir à des injections régulières, tout en éliminant potentiellement les saignements spontanés. »

En mai 2018, Pfizer et Spark Therapeutics avaient présenté les données obtenues chez 15 participants dans l’essai clinique de phase 1/2 en cours sur le fidanacogene elaparvovec dans le traitement de l’hémophilie B sévère ou modérément sévère (FIX : C < 2 %). Les résultats ont montré qu’au 7 mai 2018, date de clôture des données, ces 15 patients avaient interrompu les injections de routine de concentrés de facteur IX sans aucune notification d’événements indésirables graves ni d’événements thrombotiques.

À propos de l’accord entre Pfizer et Spark Therapeutics

Pfizer et Spark Therapeutics ont conclu en 2014 un accord de licence portant sur le programme de thérapie génique pour le traitement de l’hémophilie B. Dans le cadre de cet accord, Pfizer assumera désormais la responsabilité exclusive de toutes les études pivots à venir, de toutes les activités réglementaires, de la fabrication et de la commercialisation mondiale de tous les produits issus du programme de thérapie génique pour le traitement de l’hémophilie B.

À propos de l’hémophilie B

L’hémophilie est un trouble hémorragique génétique rare dans lequel la coagulation sanguine est retardée en raison du déficit de facteurs de coagulation. Cette maladie touche presque exclusivement les individus de sexe masculin. Les personnes atteintes d’hémophilie ont un risque de saignements excessifs et récurrents suite à des blessures peu importantes, ce qui peut mettre leur vie en danger. Les personnes atteintes d’hémophilie sévère présentent souvent des saignements spontanés dans les muscles ou les articulations, ou plus rarement dans d’autres espaces cloisonnés critiques tels que l’espace intracrânien, où les saignements peuvent s’avérer mortels. L’incidence de l’hémophilie B est estimée à 1 cas sur 25 000 naissances de garçons. Les personnes atteintes d’hémophilie B présentent un déficit en facteur de coagulation IX, une protéine spécifique du sang. L’hémophilie B est également appelée déficit congénital en facteur IX ou maladie de Christmas. Le traitement standard actuel repose sur des injections régulières de facteur IX recombinant ou dérivé du plasma par voie intraveineuse afin de contrôler et de prévenir les épisodes hémorragiques. Il existe un besoin important en traitements innovants pour la prise en charge des personnes atteintes d’hémophilie.

Pfizer et les Maladies rares

Les maladies rares, parmi lesquelles figurent certaines des affections les plus graves, touchent des millions de patients dans le monde1. C'est pourquoi nous mettons nos connaissances et notre expertise au service des patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Pfizer a fait des maladies rares une priorité en s'appuyant sur plus de vingt ans d'expérience, uneunité de recherche dédiée aux maladies rares et un portefeuille global de médicaments couvrant plusieurs domaines thérapeutiques, tels que l'hématologie, les troubles neuromusculaires et métaboliques héréditaires.2À travers son approche pionnière et sa longue expérience dans les maladies rares, Pfizers’associe à des chercheurs du monde universitaire, des patients et d'autres laboratoires pour apporter des traitements et solutions dans le but de transformer la vie de ces patients. Chaque jour, nous innovons pour accélérer le développement et l'accès des médicaments aux patients atteints de maladies rares.

Pfizer Inc : Ensemble, œuvrons pour un monde en meilleure santé®

Chez Pfizer, nous mobilisons toutes nos ressources pour améliorer la santé et le bien-être à chaque étape de la vie. Nous recherchons la qualité, la sécurité et l’excellence dans la découverte, le développement et la production de nos médicaments en santé humaine. Notre portefeuille mondial diversifié comporte des molécules de synthèse ou issues des biotechnologies, des vaccins mais aussi des produits d’automédication mondialement connus. Chaque jour, Pfizer travaille pour faire progresser le bien-être, la prévention et les traitements pour combattre les maladies graves de notre époque. Conscients de notre responsabilité en tant que leader mondial de l’industrie biopharmaceutique, nous collaborons également avec les professionnels de santé, les autorités et les communautés locales pour soutenir et étendre l’accès à des soins de qualité à travers le monde. Depuis près de 150 ans, Pfizer fait la différence pour tous ceux qui comptent sur nous. Pour en savoir plus sur nos engagements, vous pouvez visiter notre site Internet www.pfizer.fr

À propos de Spark Therapeutics

Chez Spark Therapeutics, un laboratoire entièrement intégré dédié à la découverte, au développement et à la commercialisation de thérapies géniques, nous cherchons à remettre en cause le caractère inévitable des maladies génétiques, notamment la cécité, l’hémophilie et les maladies neurodégénératives. Nous avons appliqué avec succès notre technologie dans le cadre de la première thérapie génique autorisée par la FDA aux États-Unis, et nous avons actuellement trois programmes d’essais cliniques, notamment pour des candidats produits dont les premiers résultats sont prometteurs pour les patients atteints d’hémophilie. Chez Spark, nous envisageons un monde dans lequel aucune vie n’est limitée par les maladies génétiques. Pour de plus amples informations, consultez le site www.sparktx.com et suivez nous sur Twitter et LinkedIn.

1 Rare Disease: Facts and Statistics. http://globalgenes.org/rare-diseases-facts-statistics. Site consulté le 28 mars 2018.2 Pfizer Inc. Rare disease. http://www.pfizer.com/health-and-wellness/health-topics/rare-diseases/areas-of- focus. Site consulté en juillet 2018.