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Hémophilie B
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Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum présentent les résultats du traitement de l'hémophilie B à action prolongée lors du congrès de la Fédération mondiale de l'hémophilie
Businesswire, le 12/07/2010 : « Les traitements prophylactiques actuels pour l'hémophilie B nécessitent des injections intraveineuses deux fois par semaine, et les médecins tout comme les patients souhaitent ardemment trouver une thérapie qui offrira une protection prolongée contre les saignements », a déclaré Amy Shapiro, M.D., administratrice médicale de l'Indiana Hemophilia and Thrombosis Center. « Les résultats de l'essai de phase 1/2a montrent que la rFIXFc peut être capable de réduire le nombre d'injections à une fois par semaine, voire moins, ce qui serait un progrès important pour la communauté des hémophiles ». […].
CSL Behring marque la Journée Mondiale de l'hémophilie par une donation de facteur IX à la Fédération Mondiale de l'Hémophilie
PR Newswire, le 16/04/2010 : KING OF PRUSSIA, Pennsylvanie et MONTRÉAL, April 16, 2010 /PRNewswire/ -- Les patients atteints d'hémophilie B dans les pays en voie de développement pourront bénéficier d'une récente donation de 1 million d'unités internationales (U.I.) de facteur IX faite par CSL Behring à la Fédération Mondiale de l'Hémophilie (FMH). La donation à la branche du Royaume-Uni de la FMH, a été faite à l'occasion de la Journée Mondiale de l'hémophilie 2010 et contribuera aux progrès réalisés par la FMH dans l'amélioration du diagnostic et du traitement de l'hémophilie dans les pays en voie de développement par le biais de son l'Alliance Mondiale pour le Progrès (AMP). […].
Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum annoncent le dosage réussi du premier patient dans le cadre d’un essai mondial d’homologation d’une thérapie à action prolongée pour l’hémophilie B
Businesswire, le 25/01/2010 : « L’hémophilie B requiert des injections fréquentes, souvent deux ou trois fois par semaine, très contraignantes pour les personnes souffrant de cette maladie, » a déclaré Amy Shapiro, M.D., investigatrice principale de l’étude B-LONG et directrice médicale de l'Indiana Hemophilia and Thrombosis Center. « Dans une étude de phase I/IIa, la rFIXFc a montré son potentiel à prolonger la protection contre les saignements chez les patients atteints de forme grave d’hémophilie B, traitée antérieurement. » […].
Le partenaire d’Ipsen, Inspiration Biopharmaceuticals, annonce la non-infériorité de son facteur IX recombinant, l’IB1001, dans l’hémophilie B
Businesswire, le 03/02/2011 : Ipsen (Paris:IPN) (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) annonce aujourd’hui que son partenaire Inspiration Biopharmaceuticals Inc. (Inspiration) a présenté des données de pharmacocinétique de son produit le plus avancé, l’IB1001, un facteur IX (FIX) recombinant destiné au traitement et à la prévention des hémorragies chez les personnes présentant une hémophilie B. Selon Inspiration, les résultats de la partie phase I d’une étude clinique en cours avec l’IB1001 ont démontré la non-infériorité de l’IB1001, et l’atteinte des mêmes niveaux que le facteur de remplacement BeneFIX®, le seul facteur IX recombinant ayant une autorisation de mise sur le marché pour le traitement de l’hémophilie B. Actuellement, l’IB1001 est en phase III, et les résultats d’efficacité et de tolérance sont attendus plus tard cette année. […].
Biogen Idec et Swedish Orphan Biovitrum présentent des résultats sur le traitement avec le facteur VIII recombinant à action prolongée à l'occasion de la réunion de la Société internationale de thrombose et d'hémostase
Businesswire, le 26/07/2011 : « Cet essai est un pas en avant pour répondre à l'important besoin non satisfait pour un produit à base de facteur VIII recombinant à action prolongée », a déclaré Neil Josephson, M.D., co-enquêteur principal de l'essai A-LONG de phase 3 concernant la protéine rFVIIIFc et professeur agrégé de médecine dans la division Hématologie de la Faculté de médecine de l'Université de Washington à Seattle, dans l'État de Washington. « Les résultats de l'étude de phase 1/2a montrent que la protéine rFVIIIFc a une demi-vie prolongée, ce qui pourrait permettre d'offrir une protection prolongée contre les saignements et de réduire le nombre de perfusions nécessaires pour le traitement prophylactique de l'hémophilie A grave ». […].
Développé par Ipsen et Inspiration, l’OBI-1 reçoit une opinion positive à l’attribution du statut de médicament orphelin en Europe
Businesswire, le 17/06/2010 : Ipsen (Euronext : FR0010259150 ; IPN) et Inspiration Biopharmaceuticals, Inc. (Inspiration) ont annoncé aujourd’hui que le Comité des Médicaments Orphelins de l’Agence Européenne du Médicament (European Medicines Agency, EMA) a émis une opinion positive relative à l’attribution du statut de médicament orphelin pour OBI-1 dans le traitement de l’hémophilie. L’adoption finale de ce statut par la Commission Européenne est prévue dans les prochains mois. Sous réserve de cette décision finale, le statut de médicament orphelin garantira une exclusivité commerciale à OBI-1 d’une durée de 10 ans dans l’Union Européenne après l’obtention de son autorisation de mise sur le marché. Les autorités réglementaires américaines (Food and Drug Administration, FDA) ont également accordé à OBI-1 le statut de médicament orphelin en mars 2004. […].
Ipsen : OBI-1 obtient le statut de médicament orphelin en Europe
Businesswire, le 19/10/2010 : Un candidat médicament dans le traitement de l’hémophilie chez les patients ayant développé des inhibiteurs au Facteur VIII humain […].
Le partenaire d’Ipsen, Inspiration Biopharmaceuticals, traite le premier patient avec OBI-1 dans une étude pivotale de phase III dans l’hémophilie acquise de type A
Businesswire, le 19/11/2010 : Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) annonce aujourd’hui que son partenaire, Inspiration Biopharmaceuticals, Inc. (Inspiration), a initié le traitement des patients dans la première des deux études pivotales de phase III avec OBI-1, un facteur VIII (FVIII) porcin recombinant administré par voie intraveineuse, pour le traitement de l’hémophilie acquise de type A, un trouble de la coagulation rare mais pouvant engager le pronostic vital. Selon les termes de leur partenariat signé en janvier 2010, Ipsen a accordé la licence d’OBI-1 à Inspiration, ce dernier étant responsable du développement clinique, des enregistrements réglementaires et de la commercialisation de la molécule. Dans le cadre du lancement de cette première étude clinique de phase III, Ipsen a souscrit une nouvelle obligation convertible en actions d’Inspiration pour un montant de 50 millions de dollars portant ainsi sa participation dans le capital d’Inspiration à environ 34,0% sur une base diluée. […].
Le partenaire d’Ipsen, Inspiration Biopharmaceuticals, présente des données sur le programme pivotal avec OBI-1 dans l’hémophilie au 23ème congrès de l’ISTH
Businesswire, le 28/07/2011 : Ipsen (Paris:IPN) (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) annonce aujourd’hui que son partenaire Inspiration Biopharmaceuticals (Inspiration) a présenté des données issues du programme de développement clinique de l’OBI-1, facteur VIII porcin recombinant (rpFVIII) administré par voie intraveineuse (IV), destiné au traitement des saignements chez les personnes souffrant d’hémophilie A avec inhibiteurs et chez les personnes ayant une hémophilie acquise. Ces données ont été présentées durant une session scientifique en marge du 23ème congrès de la Société Internationale pour la Thrombose et l’Hémostase (International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH), présidé par Amy Shapiro, M.D., co-Directeur Médical de l’Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC). […].
Biogen Idec soumet une demande à la FDA pour le premier traitement à facteur VIII à action prolongée contre l'hémophilie A
Businesswire, le 12/03/2013 : « Cette demande déposée auprès des autorités de réglementation marque une nouvelle étape majeure vers notre objectif : transformer le traitement de l'hémophilie pour les patients, leurs familles et le personnel soignant », a déclaré le Dr Glenn Pierce, Vice-président senior chargé des Affaires médicales internationales et Directeur médical dans le domaine du traitement de l'hémophilie chez Biogen Idec. « Lors de notre étude de phase 3, les patients traités avec le rFVIIIFc ont pu recevoir des injections de rFVIIIFc une à deux fois par semaine, ce qui offre la possibilité pour ceux qui sont actuellement sous un traitement prophylactique de recevoir 50 à 100 injections en moins par an. De plus, les patients actuellement traités pour des saignements pourraient potentiellement recevoir une dose prophylactique une fois par semaine et maintenir une protection importante contre les saignements, pratiquement avec le même nombre total d'injections par an que le nombre qu'ils utilisent pour traiter les saignements aujourd'hui ». […].
L'EMA commence l'examen formel du dossier Glybera(R)
PR Newswire, le 25/01/2010 : AMSTERDAM, January 25 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext : AMT), un des leaders de la thérapie génique humaine, a atteint une nouvelle étape significative dans le processus d'autorisation officielle de mise sur le marché du Glybera(R), le produit phare d'AMT pour la déficience en lipoprotéine lipase (LPLD). La demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) du Glybera(R), annoncée récemment, a passé l'étape de validation auprès de l'European Medicines Agency (EMA, anciennement connue sous le nom d'EMEA), et celle-ci va à présent commencer son examen formel du Glybera(R). […].
Lancement de Baxalta, un leader biopharmaceutique mondial dévoué aux patients atteints de maladies orphelines et aux besoins médicaux non comblés
Baxalta Incorporated, le 01/07/2015 : «Baxalta débute avec un riche héritage dans le domaine des partenariats stratégiques et des innovations révolutionnaires, ce qui nous met en bonne position pour continuer à développer des thérapies transformatrices. Nous nous distinguons à chaque étape en mettant résolument l'accent sur la compréhension des expériences et des besoins des patients», a déclaré Ludwig Hantson, président-directeur général de Baxalta. «Nous misons sur la science et les innovations externes pour susciter des découvertes et travailler avec toutes les parties prenantes: patients, professionnels de santé et décideurs, pour assurer l'accès aux normes de soins et les améliorer.» […].
Pfizer lance une étude clinique en thérapie génique expérimentale (mini-dystrophine) avec un premier patient atteint de myopathie de Duchenne.
PFIZER, le 03/05/2018 : Pfizer a lancé une étude clinique de phase 1b afin d'évaluer son candidat de thérapie génique (mini-dystrophine), le PF-06939926, chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ou DMD (dystrophie musculaire de Duchenne). Le 22 mars 2018, un premier patient a reçu par administration intraveineuse un mini-gène de la dystrophine (ou mini-dystrophine), sous le contrôle d'Edward Smith, MD, investigateur principal de l'étude et Professeur Agrégé en pédiatrie et neurologie au centre médical de la Duke University. La sélection et l'inclusion des patients vont se poursuivre dans quatre centres de recherche clinique aux États-Unis. Les premières données de cette étude devraient être communiquées au cours du premier semestre 2019, après l'évaluation de tous les patients prévue un an après l'administration du traitement. […].
Hémophilie B : Pfizer lance une étude clinique de phase 3 en thérapie génique
Caducee.net, le 14/09/2018 : Pfizer et Spark Therapeutics ont annoncé le lancement, mené par Pfizer, d’une étude clinique de phase 3 en ouvert et multicentrique. La phase initiale de cette étude consiste à évaluer, pendant au moins six mois, l’efficacité et la tolérance de la prise en charge actuelle des patients hémophiles B (traitement substitutif de facteur IX en prophylaxie). […].
