nuance

L'EMA commence l'examen formel du dossier Glybera(R)

AMSTERDAM, January 25 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext : AMT), un des leaders de la thérapie génique humaine, a atteint une nouvelle étape significative dans le processus d'autorisation officielle de mise sur le marché du Glybera(R), le produit phare d'AMT pour la déficience en lipoprotéine lipase (LPLD). La demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) du Glybera(R), annoncée récemment, a passé l'étape de validation auprès de l'European Medicines Agency (EMA, anciennement connue sous le nom d'EMEA), et celle-ci va à présent commencer son examen formel du Glybera(R).

AMT a mené deux études cliniques sur la LPLD, en Europe et au Canada, et ces deux études, au même titre qu'une troisième étude clinique au Canada, font actuellement l'objet d'un suivi à long terme. Dans ces trois études, le Glybera(R) a démontré une diminution mesurable de l'incidence de pancréatite, ou inflammation aiguë du pancréas, la complication la plus invalidante de la LPLD. En outre, ces études montrent que le Glybera(R) a un excellent profil de sécurité.

« L'acceptation du dossier Glybera(R) par l'EMA est une étape significative vers l'autorisation de mise sur le marché du Glybera(R). De plus, elle démontre la capacité de développement d'AMT. Une approbation future de la MAA pour le Glybera validerait totalement notre approche de la thérapie génique et notre plateforme de délivrance de vecteur viral adéno-associé (VAA). Nous sommes persuadés que cette étape offre un espoir à de nombreux patients, la thérapie génique pouvant devenir l'approche thérapeutique de prédilection pour les troubles héréditaires, a déclaré Jörn Aldag, chef de la direction d'AMT. »

L'examen officiel de l'EMA sera conduit selon la procédure centralisée qui constitue la voie habituelle de toutes les thérapies avancées. Au cours de l'année 2010, AMT prévoit de fournir de nouvelles informations sur les résultats des études et des suivis en cours, conformément aux réglementations en vigueur en matière d'établissement de rapports.

À propos de la maladie

La LPLD est une maladie orpheline très invalidante et potentiellement mortelle, pour laquelle il n'existe aucun traitement à ce jour. La maladie est causée par des mutations du gène LPL, qui provoquent une activité fortement réduite ou absente des protéines LPL chez les patients. Cette protéine est nécessaire pour casser de grosses particules, porteuses de graisses, qui circulent dans le sang après chaque repas. Lorsque ces particules, qu'on appelle des chylomicrons, s'accumulent dans le sang, elles peuvent obstruer les petits vaisseaux sanguins. Cela peut causer non seulement des pancréatites, mais également des diabètes difficiles à traiter ; une morbidité et une mortalité significative y sont associées.

À propos d'Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT, fondée en 1998 et basée à Amsterdam, est spécialiste du développement de thérapies géniques humaines. En utilisant des vecteurs viraux adéno-associés (VAA) comme vecteurs de délivrance de prédilection pour les gènes thérapeutiques, la société a pu concevoir et valider ce qui est probablement la première plateforme de production VAA stable et évolutive. Cette plateforme unique, sûre et efficace, offre une capacité de fabrication qui peut être appliquée à un grand nombre de maladies rares (orphelines) provoquées par un gène défectueux. Actuellement, AMT possède un portefeuille de plusieurs produits de thérapie génique basés sur les VAA, à différents stades de recherche ou de développement, pour le traitement de la déficience en LPL, de l'hémophilie B, la myopathie de Duchenne, la porphyrie aiguë intermittente et la maladie de Parkinson.

Pour information

AMT tiendra une présentation à la BioCEO & Investor Conference,

Waldorf-Astoria, New York, à 9h30 AM (HNE) le mardi 9 février 2010.

Certains énoncés contenus dans le présent communiqué de presse sont des « énoncés prospectifs », notamment ceux qui se réfèrent aux prévisions et attentes de la direction concernant les opérations, prospections et conditions financières futures. Des mots comme « stratégie », « prévoit », « s'attend à », « anticipe », « croit », « va », « continue », « estime », « a l'intention », « projette », « objectifs », « cibles », et autres termes au sens similaire servent à désigner lesdits énoncés prospectifs. Ces énoncés sont uniquement basés sur les attentes actuelles de la direction d'Amsterdam Molecular Therapeutics. Une confiance excessive ne doit pas être placée en ces énoncés car de par leur nature, ils sont sujets à des risques connus et inconnus, et peuvent être affectés par des facteurs ne dépendant pas d'AMT. Les résultats réels peuvent être amenés à différer considérablement des attentes actuelles en raison d'un certain nombre de facteurs et d'incertitudes affectant les activités d'AMT, comprenant, sans s'y limiter, le commencement dans les délais et la réussite des essais cliniques et des recherches d'AMT, les retards dans l'obtention de l'autorisation de la Food and Drug Administration aux États-Unis ou d'autres autorisations réglementaires (ex. EMA, Health Canada), l'acceptation des produits d'AMT par le marché, l'efficacité des efforts de promotion de ventes d'AMT, le développement de thérapies et/ou technologies concurrentes, les conditions de toute alliance stratégique future, le besoin de capital supplémentaire, l'incapacité à suivre les conditions imposées pour obtenir les autorisations et consentements réglementaires et gouvernementaux nécessaires. AMT décline expressément toute intention ou obligation d'actualiser ces énoncés prospectifs, sauf obligation légale. Pour une description plus détaillée des facteurs de risque et d'incertitude affectant AMT, veuillez-vous référer au prospectus de la première offre publique d'AMT datant du 20 juin 2007, et aux annonces publiques faites ponctuellement par AMT.

©2010 - PR Newswire - Touts droits réservés

Descripteur MESH : Canada , Sang , Patients , Maladie de Parkinson , Maladie , Intention , Prospectus , Objectifs , Pancréas , Pancréatite , Myopathie de Duchenne , Protéines , Recherche , Repas , Risque , Sécurité , Vaisseaux sanguins , New York , Nature , Mortalité , Morbidité , Maladies rares , Inflammation , Incidence , Incertitude , Hémophilie B , Gènes , Facteurs de risque , Europe , Confiance

nuance

Médicaments: Les +