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Myopathie de Duchenne
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La myopathie de Duchenne
E.Faure, le 15/12/2001 : La myopathie de Duchenne est une forme de dystrophie musculaire progressive généralisée et héréditaire à transmission récessive liée au chromosome X (le locus responsable est situé sur le bras court du chromosome X (X p21)), débutant dans l'enfance et d'évolution grave. Seuls les garçons sont atteints et les femmes sont transmettrices. La myopathie de Duchenne touche à la naissance un garçon sur 3500 chaque année en France. […].
La myopathie de Duchenne
E.Faure, le 15/12/2001 : La myopathie de Duchenne est une forme de dystrophie musculaire progressive généralisée et héréditaire à transmission récessive liée au chromosome X (le locus responsable est situé sur le bras court du chromosome X (X p21)), débutant dans l'enfance et d'évolution grave. Seuls les garçons sont atteints et les femmes sont transmettrices. La myopathie de Duchenne touche à la naissance un garçon sur 3500 chaque année en France. […].
Pfizer lance une étude clinique en thérapie génique expérimentale (mini-dystrophine) avec un premier patient atteint de myopathie de Duchenne.
PFIZER, le 03/05/2018 : Pfizer a lancé une étude clinique de phase 1b afin d'évaluer son candidat de thérapie génique (mini-dystrophine), le PF-06939926, chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ou DMD (dystrophie musculaire de Duchenne). Le 22 mars 2018, un premier patient a reçu par administration intraveineuse un mini-gène de la dystrophine (ou mini-dystrophine), sous le contrôle d'Edward Smith, MD, investigateur principal de l'étude et Professeur Agrégé en pédiatrie et neurologie au centre médical de la Duke University. La sélection et l'inclusion des patients vont se poursuivre dans quatre centres de recherche clinique aux États-Unis. Les premières données de cette étude devraient être communiquées au cours du premier semestre 2019, après l'évaluation de tous les patients prévue un an après l'administration du traitement. […].
Une nouvelle stratégie pour la myopathie de Duchenne ?
Caducee.net, le 19/03/2001 : La surexpression d'alpha-7 intégrine chez des souris modèles pour la myopathie de Duchenne conduit à une amélioration très nette des symptômes et à une augmentation de la durée de vie. […].
Une avancée majeure dans le traitement de la myopathie de Duchenne par thérapie génique
Caducee.net, le 28/11/2000 : Des chercheurs de l'Université de Pittsburgh ont créé des versions miniatures du gène de la dystrophine, le gène mis en cause dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Ces versions raccourcies autorisent l'utilisation d'un vecteur Adeno Associated Virus (AAV) pour introduire les versions raccourcies dans les cellules musculaires. Dans des expériences menées chez un modèle animal, ces vecteurs ont permis d'améliorer durablement les signes de la maladie. […].
Les ARN antisens contre la myopathie de Duchenne
Caducee.net, le 23/02/2006 : Un groupe de chercheurs italiens a mis au point au système qui fait appel à la technique et ARN antisens et à l’emploi d’un vecteur d’expression viral contre la myopathie de Duchenne chez les souris modèles mdx. Les résultats apparaissent encourageants. […].
Une nouvelle piste de traitement dans les dystrophies musculaires ?
Caducee.net, le 03/12/2002 : Un anticorps qui bloque la myostatine pourrait aider au traitement de la myopathie en favorisant la fabrication de muscle par les cellules précurseurs, d’après une étude parue dans la revue Nature. Cet anticorps a permis d’augmenter la masse corporelle et la masse musculaire chez des souris utilisées comme modèle de la myopathie de Duchenne. […].
Traitement pharmacologique de la dystrophie musculaire de Duchenne : résultats encourageants chez le modèle animal
Caducee.net, le 18/09/2006 : Des souris utilisées comme modèle de la myopathie de Duchenne ont connu une amélioration fonctionnelle après avoir été traitées avec des inhibiteurs de l’histone déacétylase, montrent des travaux publiés aujourd’hui sur le site Internet de la revue Nature Medicine. […].