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Myopathie de Duchenne

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La myopathie de Duchenne

E.Faure, le 15 décembre 2001 : La myopathie de Duchenne est une forme de dystrophie musculaire progressive généralisée et héréditaire à transmission récessive liée au chromosome X (le locus responsable est situé sur le bras court du chromosome X (X p21)), débutant dans l'enfance et d'évolution grave. Seuls les garçons sont atteints et les femmes sont transmettrices. La myopathie de Duchenne touche à la naissance un garçon sur 3500 chaque année en France. […].

Pfizer lance une étude clinique en thérapie génique expérimentale (mini-dystrophine) avec un premier patient atteint de myopathie de Duchenne.

Pfizer lance une étude clinique en thérapie génique expérimentale (mini-dystrophine) avec un premier patient atteint de myopathie de Duchenne.

PFIZER, le 03 mai 2018 : Pfizer a lancé une étude clinique de phase 1b afin d'évaluer son candidat de thérapie génique (mini-dystrophine), le PF-06939926, chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ou DMD (dystrophie musculaire de Duchenne). Le 22 mars 2018, un premier patient a reçu par administration intraveineuse un mini-gène de la dystrophine (ou mini-dystrophine), sous le contrôle d'Edward Smith, MD, investigateur principal de l'étude et Professeur Agrégé en pédiatrie et neurologie au centre médical de la Duke University. La sélection et l'inclusion des patients vont se poursuivre dans quatre centres de recherche clinique aux États-Unis. Les premières données de cette étude devraient être communiquées au cours du premier semestre 2019, après l'évaluation de tous les patients prévue un an après l'administration du traitement. […].

Une nouvelle stratégie pour la myopathie de Duchenne ?

Caducee.net, le 19 mars 2001 : La surexpression d'alpha-7 intégrine chez des souris modèles pour la myopathie de Duchenne conduit à une amélioration très nette des symptômes et à une augmentation de la durée de vie. […].

Une avancée majeure dans le traitement de la myopathie de Duchenne par thérapie génique

Caducee.net, le 28 novembre 2000 : Des chercheurs de l'Université de Pittsburgh ont créé des versions miniatures du gène de la dystrophine, le gène mis en cause dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Ces versions raccourcies autorisent l'utilisation d'un vecteur Adeno Associated Virus (AAV) pour introduire les versions raccourcies dans les cellules musculaires. Dans des expériences menées chez un modèle animal, ces vecteurs ont permis d'améliorer durablement les signes de la maladie. […].

Myopathie de Duchenne : réparation de cellules souches musculaires humaines

CNRS, le 12 décembre 2007 : Des cellules souches musculaires de personnes atteintes de myopathie, peuvent-elles être corrigées de façon pérenne et, in fine, "guéries" ? C'est en utilisant une technique de thérapie génique, le "saut d'exon" (1), qu'une équipe de chercheurs franco-italiens coordonnée par le chercheur CNRS Luis Garcia (2) et Yvan Torrente (3) y est parvenue. Ces scientifiques ont ainsi restauré, pour la première fois, la fonctionnalité de la dystrophine humaine, la protéine manquante dans la myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies neuromusculaires. […].

Les ARN antisens contre la myopathie de Duchenne

Caducee.net, le 23 février 2006 : Un groupe de chercheurs italiens a mis au point au système qui fait appel à la technique et ARN antisens et à l’emploi d’un vecteur d’expression viral contre la myopathie de Duchenne chez les souris modèles mdx. Les résultats apparaissent encourageants. […].

Une nouvelle piste de traitement dans les dystrophies musculaires ?

Caducee.net, le 03 décembre 2002 : Un anticorps qui bloque la myostatine pourrait aider au traitement de la myopathie en favorisant la fabrication de muscle par les cellules précurseurs, d’après une étude parue dans la revue Nature. Cet anticorps a permis d’augmenter la masse corporelle et la masse musculaire chez des souris utilisées comme modèle de la myopathie de Duchenne. […].

Traitement pharmacologique de la dystrophie musculaire de Duchenne : résultats encourageants chez le modèle animal

Caducee.net, le 18 septembre 2006 : Des souris utilisées comme modèle de la myopathie de Duchenne ont connu une amélioration fonctionnelle après avoir été traitées avec des inhibiteurs de l’histone déacétylase, montrent des travaux publiés aujourd’hui sur le site Internet de la revue Nature Medicine. […].

Anagenesis Biotechnologies lance sa filiale américaine

Anagenesis, le 19 avril 2016 : Anagenesis Biotechnologies, entreprise développant des traitements dérivés de cellules souches pour les maladies musculaires, a annoncé aujourd'hui la création de sa filiale américaine, Anagenesis Biotherapies Inc. à Boston, Massachusetts. La filiale américaine développera les programmes de thérapie cellulaire de l'entreprise avec un focus sur la myopathie de Duchenne (DMD), ouvrant ainsi la voie à de futurs partenariats. […].

L'EMA commence l'examen formel du dossier Glybera(R)

PR Newswire, le 25 janvier 2010 : AMSTERDAM, January 25 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext : AMT), un des leaders de la thérapie génique humaine, a atteint une nouvelle étape significative dans le processus d'autorisation officielle de mise sur le marché du Glybera(R), le produit phare d'AMT pour la déficience en lipoprotéine lipase (LPLD). La demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) du Glybera(R), annoncée récemment, a passé l'étape de validation auprès de l'European Medicines Agency (EMA, anciennement connue sous le nom d'EMEA), et celle-ci va à présent commencer son examen formel du Glybera(R). […].

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