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Raptor Pharmaceutical Corp. présentera son étude sur la cystinose à l'occasion du WORLD Symposium 2010 organisé par le Lysosomal Disease Network

NOVATO, Californie, February 10 /PRNewswire/ -- Raptor Pharmaceutical Corp. (« Raptor » ou la « Société ») (Nasdaq : RPTP), a annoncé aujourd'hui la présentation de données sur la cystinose dans le cadre du WORLD Symposium 2010 annuel organisé par le Lysosomal Disease Network, qui se déroulera du 10 au 12 février à Miami, en Floride. Des données biomarqueurs tirées d'une étude pilote de phase IIb sur le bitartrate de cystéamine à action retardée (« DR Cysteamine »), produit exclusifde Raptor, feront l'objet d'un poster intitulé « Correlation of Plasma Cysteamine and WBC Cystine Levels at Steady State in Patients Treated with Cysteamine Bitartrate » (Corrélation de la cystéamine plasmatique et des niveaux stables de cystine dans les leucocytes chez les patients traités avec du bitartrate de cystéamine). Les résultats seront aussi publiés dans un prochain numéro de la revue Molecular Genetics and Metabolism.

(Logo : http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20071022/NYM074LOGO)Les données soutiennent l'efficacité de la concentration plasmatique en cystéamine avant le dosage afin de déterminer la bonne dose de cystéamine à administrer aux patients souffrant d'une cystinose néphropathique (« cystinose »). La concentration plasmatique en cystéamine avant le dosage constitue un biomarqueur plus facile pour mesurer les conditions cliniques, comparé aux niveaux de cystine dans les leucocytes. Les chercheurs de cette étude pilote ont constaté que la concentration plasmatique en cystéamine avant le dosage peut représenter une alternative viable aux niveaux de cystine dans les leucocytes, en tant que biomarqueur prédictif, pour un dosage correct de la cystéamine.

Les données soutiennent l'efficacité de la concentration plasmatique en cystéamine avant le dosage afin de déterminer la bonne dose de cystéamine à administrer aux patients souffrant d'une cystinose néphropathique (« cystinose »). La concentration plasmatique en cystéamine avant le dosage constitue un biomarqueur plus facile pour mesurer les conditions cliniques, comparé aux niveaux de cystine dans les leucocytes. Les chercheurs de cette étude pilote ont constaté que la concentration plasmatique en cystéamine avant le dosage peut représenter une alternative viable aux niveaux de cystine dans les leucocytes, en tant que biomarqueur prédictif, pour un dosage correct de la cystéamine.

Patrice P. Rioux, M.D, Ph.D, médecin chef a déclaré : « Nous sommes ravis de partager avec le Lysosomal Disease Network nos découvertes les plus récentes en matière de biomarqueurs. Nous profitons de cette occasion pour contribuer davantage plus à l'étude et au traitement de la cystinose. Nos données positives tirées de l'essai clinique de phase IIb sur DR Cysteamine démontrent une tolérabilité améliorée chez les patients atteints de la cystinose ainsi qu'une efficacité potentielle avec un dosage moins fréquent et une dose quotidienne totale moins importante par rapport aux soins habituels à base de bitartrate de cystéamine à libération immédiate. Si nous arrivons à éviter le dosage nocturne et améliorer les aspects d'observance associés aux soins habituels actuels, nous pensons que nous pouvons potentiellement améliorer à la fois la qualité de vie et les résultats généraux du traitement pour les patients souffrant de la cystinose. »

La cystinose est une maladie enzymatique caractérisée par un déficit du transport de l'aminoacide cystine en dehors des lysosomes. Si elle n'est pas traitée, la maladie peut avoir de graves conséquences sur la santé, y compris l'insuffisance rénale et la nécessité d'une greffe rénale, une mauvaise croissance, le rachitisme, la photophobie et la cécité. Les symptômes se manifestent généralement au cours de la première année suivant la naissance lorsque les cristaux de cystine s'accumulent dans divers tissus et organes, y compris les reins, le cerveau, le foie, la thyroïde, le pancréas, les muscles et les yeux.

Raptor a aussi annoncé séparément la création d'une filiale hollandaise, sous le nom de Raptor Pharmaceuticals Europe BV, qui servira de base pour les activités cliniques, réglementaires et commerciales de la Société en Europe.

À propos de Raptor Pharmaceuticals Corp.

Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq : RPTP) (« Raptor ») se consacre à l'accélération de la mise au point de nouvelles options de traitement destinées aux patients à travers l'amélioration des médicaments existants et grâce à l'application de plates-formes de ciblage de médicament très spécialisées et à une expertise en préparation. Raptor se concentre sur les populations de patients mal prises en charge sur lesquelles les travaux de la Société peuvent avoir le plus grand impact. A l'heure actuelle, Raptor possède des produits candidats en développement clinique pour le traitement de la cystinose néphropathique, la stéatohépatite non alcoolique (« NASH »), la maladie d'Huntington, le déficit en aldéhyde déshydrogénase (« ALDH2 ») et une solution non opiacée conçue pour potentiellement traiter la douleur chronique.

Les programmes précliniques de Raptor sont basés sur la bioingénierie de nouveaux médicaments candidats et de nouvelles plates-formes de ciblage de médicaments tirés de la protéine humaine associée au récepteur (« RAP ») et des protéines associées pour le traitement du cancer, des troubles neurodégénératifs et des maladies infectieuses.

Pour plus de renseignements, veuillez consulter http://www.raptorpharma.com.

ÉNONCÉS PROSPECTIFS

Ce communiqué contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces énoncés ont trait aux évènements futurs ou à nos résultats futurs d'exploitation ou notre performance financière future, y compris, mais sans limitation, les déclarations suivantes : les résultats de Raptor seront publiés dans un prochain numéro de Molecular Genetics and Metabolism ; la concentration plasmatique en cystéamine avant le dosage est efficace pour déterminer la dose correcte de cystéamine pour les patients souffrant de cystinose néphropathique (« cystinose ») et représente une alternative potentielle viable aux niveaux de cystine des leucocytes en tant que biomarqueur prédictif de la bonne posologie de cystéamine ; la DR Cysteamine de Raptor a amélioré la tolérabilité des patients atteints de cystinose et est potentiellement efficace, avec des doses moins fréquentes et un dosage quotidien total moins important, comparé aux soins habituels consistant en du bitartrate de cystéamine à libération immédiate. La DR Cysteamine de Raptor peut potentiellement améliorer la qualité de vie et les résultats généraux des traitements des patients souffrant de la cystinose ; la filiale hollandaise de Raptor sera utilisée pour les activités européennes cliniques, réglementaires et commerciales de la société ; la capacité de Raptor à mettre au point avec succès tout produit candidat. Ces déclarations ne sont que des prédictions et impliquent des risques connus et inconnus, des incertitudes et d'autres facteurs, susceptibles d'entraîner des écarts considérables entre les résultats réels et les énoncés prospectifs. Les facteurs pouvant influencer de façon importante ou empêcher la concrétisation des énoncés prospectifs de la Société, comprennent : l'échec de Raptor à mettre au point ou à acquérir des produits ; l'éventualité que les technologies de Raptor ne soient pas validées au fil des progrès réalisés par la société, et le risque que ses méthodes ne soient pas approuvées par la communauté scientifique ; l'incapacité de Raptor à garder ou à attirer des employés importants dont les connaissances sont essentielles à la mise au point de ses produits ; les difficultés scientifiques imprévues pouvant intervenir dans les activités de la société ; la possibilité que les brevets de Raptor ne soient pas suffisants pour protéger les aspects importants de sa technologie ; le risque que des concurrents mettent au point de meilleures technologies ; le risque que les produits de Raptor ne donnent pas les résultats escomptés, ou pire, que les produits de la société nuisent aux patients ; l'incapacité de Raptor à obtenir des fonds suffisants pour la mise au point de produits ou des fonds de roulement. De même, il est possible que les produits de la société ne deviennent pas des produits utiles, et même si cela était le cas, ils pourraient ne pas être approuvés pour la commercialisation auprès du grand public. Raptor avertit les lecteurs de ne pas trop se fier aux énoncés prospectifs qui ne sont valides qu'à la date du présent communiqué. Certains de ces risques, incertitudes et autres facteurs sont décrits de façon plus détaillée dans les documents déposés périodiquement par la société auprès de la Securities and Exchange Commission (« SEC »), et dont la société recommande la lecture et la prise en compte, y compris de sa déclaration/prospectus conjoint sur formulaire S-4 soumis à la SEC le 19 août 2009, le rapport annuel de Raptor sur formulaire 8-K soumis à la SEC le 5 février 2010, le rapport trimestriel de Raptor soumis à la SEC sur formulaire 10-Q/A le 15 janvier 2010. Tous ces documents sont disponibles gratuitement sur le site Web de la SEC à l'adresse http://www.sec.gov. Les énoncés prospectifs écrits ou oraux à venir qui nous sont attribuables ou attribuables à des personnes agissant en notre nom sont totalement couverts par les avertissements contenus dans nos rapports soumis auprès de la SEC. Nous nous dégageons expressément de toute obligation de remettre à jour tout énoncé prospectif.

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