Neurotech Pharmaceuticals, Inc. et le Lowy Medical Research Institute annoncent la publication des résultats de l'étude de phase 2 sur le NT-501

CUMBERLAND, Rhode Island, et LA JOLLA, Californie, 16 janvier 2019 /PRNewswire/ -- Les résultats de l'étude de phase 2 sur le NT-501, parrainée par Neurotech Pharmaceuticals, Inc. (Neurotech) en collaboration avec le Lowy Medical Research Institute (LMRI), ont été publiés dans la revue de l'American Academy of Ophthalmology, Ophthalmology1. Cette étude, un essai clinique multicentrique randomisé de phase 2, a évalué l'effet de l'administration par culture cellulaire encapsulée de facteur ciliaire neurotrophique (CNTF) sur la dégénérescence rétinienne chez les patients atteints de télangiectasie maculaire (MacTel) de type 2. L'article a été rédigé par un groupe de médecins hospitaliers et de scientifiques qui ont collaboré au projet via le Macular Telangiectasia Type 2-Phase 2 CNTF Research Group.  

La MacTel de type 2 est une maladie dégénérative maculaire rare habituellement diagnostiquée chez les personnes d'âge moyen. Il s'agit essentiellement d'une maladie neuro-dégénérative, mais elle affecte également les cellules de Müller et les vaisseaux sanguins. Les patients sont rarement victimes d'une perte totale de la vue, mais la maladie a néanmoins des conséquences importantes, avec une perte visuelle, sur la qualité de vie des patients. Le LMRI soutient la recherche clinique et en laboratoire sur la MacTel de type 2 et a collaboré avec Neurotech pour tester le NT-501 chez les patients atteints de MacTel de type 2.

Le NT-501, ou le dispositif Renexus®, est fabriqué par Neurotech. Il s'agit d'un système inédit d'administration médicamenteuse par culture cellulaire. Les cellules encapsulées dans une membrane fibreuse creuse semi-perméable administrent le facteur ciliaire neurotrophique (CNTF) ; il a été montré que le CNTF réduisait la perte cellulaire des photorécepteurs chez des modèles animaux de dégénérescence rétinienne. Le dispositif Renexus® implanté permet une administration soutenue de CNTF localisé sur la rétine, le tissu photosensible à l'arrière de l'œil.

L'article paru dans Ophthalmology décrit les résultats d'un essai clinique randomisé en simple aveugle qui a évalué les effets du CNTF administré par NT-501 chez des participants atteints de la MacTel de type 2. Les participants ont été randomisés 1:1 sur l'implantation chirurgicale du dispositif NT-501, ou par simulation. Les mesures de la santé et de la fonction des photorécepteurs ont été évaluées pendant 24 mois à compter de l'inscription des patients. L'étude a montré que le traitement avec le NT-501 ralentissait la progression de la dégénérescence rétinienne par rapport aux participants qui étaient traités par simulation. En outre, le NT-501 a apporté un avantage fonctionnel, la vitesse de lecture étant stabilisée chez les patients qui avaient bénéficié d'un implant.

Les patients des études de phases 1 et 2 continuent d'être suivis afin d'évaluer les effets à long terme du CNTF sur la dégénérescence rétinienne. 

Pour le D^r Martin Friedlander, président du Lowy Medical Research Institute : « La mission du LMRI est de comprendre la MacTel et de commercialiser des thérapies pour cette maladie. Les résultats de l'essai clinique de phase 2 du NT-501 et de l'étude de prolongation sont très encourageants, et nous rapprochent de l'objectif important qui est de proposer des options thérapeutiques efficaces pour les personnes chez qui a été diagnostiquée la MacTel, une maladie pour laquelle nous ne disposons pas de traitement aujourd'hui. »

Renexus® est également étudié par Neurotech afin d'évaluer les effets neuroprotecteurs du CNTF dans le traitement du glaucome. Renexus® est actuellement testé dans le cadre d'une étude de phase 2 randomisée, par simulation, à l'aveugle sur le glaucome chez 54 patients. L'étude sur le glaucome est sans rapport avec le projet de recherche sur la MacTel.

« Il n'existe actuellement aucune thérapie efficace pour les patients atteints de MacTel de type 2 », explique Richard Small, PDG de Neurotech. « Nous sommes encouragés par l'effet neuroprotecteur du NT-501 observé dans l'essai de phase 2 sur la MacTel et l'étude de prolongation connexe. Les participants à une étude de phase 3 visant à établir l'innocuité et l'efficacité de Renexus ® pour la MacTel de type 2 sont actuellement recrutés aux États-Unis, en Australie et en Europe. » (Clinicaltrials.gov #NCT03319849/NCT03316300)

À propos de la télangiectasie maculaire

La télangiectasie maculaire (MacTel), ou la télangiectasie maculaire idiopathique juxtafovéale, est une maladie neuro-dégénérative rare avec une altération caractéristique de la vasculature rétinienne et une dégénérescence rétinienne localisée. Il existe trois classifications de la MacTel, correspondant à des entités cliniques distinctes. Le type 2 est la classification la plus courante, affectant environ 1 individu sur 22 000, la maladie étant pour la plupart diagnostiquée chez des patients dans la quarantaine et la cinquantaine. La MacTel de type 2 affecte habituellement les deux yeux et entraîne une détérioration de la vision centrale sur une période de 10 à 20 ans.

À propos de la thérapie cellulaire encapsulée

La thérapie cellulaire encapsulée (ECT) est un système d'administration polyvalent expérimental de nouvelle catégorie qui promeut la production continue de protéines thérapeutiques sur l'œil, avec le potentiel de traiter toute une série de maladies oculaires. Elle fait appel à une lignée cellulaire épithéliale de pigments rétiniens bien caractérisés qui a été conçue génétiquement pour produire des produits biologiques thérapeutiques actifs. Les cellules sont encapsulées dans une membrane semi-perméable qui permet le passage sélectif de protéines thérapeutiques. La plateforme ECT est introduite lors d'une procédure chirurgicale ambulatoire unique via une petite incision sclérale, et peut également être extraite via la même incision, si on le souhaite. L'ECT a le potentiel d'éliminer les contraintes actuelles de l'administration médicamenteuse intraoculaire en allégeant la charge de traitement avec une seule procédure chirurgicale permettant d'administrer le médicament pendant au moins 2 ans.

À propos du Lowy Medical Research Institute

Le Lowy Medical Research Institute (LMRI) est une organisation privée de recherche biomédicale sans but lucratif qui s'attache à étudier la MacTel de type 2. Le LMRI a été créé en 2005 en tant qu'organisation mère et agence de financement pour le MacTel Project, qui a été lancé la même année. La MacTel Project's Natural History Observation Study a visé plus de 400 personnes dans le monde entier et a permis de mieux comprendre la maladie. Le LMRI parraine également un registre de patients, dans lequel figurent plus de 1 500 participants, offrant de précieuses informations cliniques sur la progression de la maladie ainsi que l'opportunité pour les patients et les membres de leur famille de participer à la recherche en laboratoire et à des essais cliniques. Pour de plus amples informations, rendez-vous sur www.lmri.net.

À propos de Neurotech Pharmaceuticals, Inc.

Neurotech Pharmaceuticals, Inc. est une société de biotechnologie privée qui s'intéresse essentiellement à la mise au point de thérapies transformatives pour les maladies oculaires chroniques. La principale plateforme technologique, ECT, permet la production continue de protéines thérapeutiques sur l'œil. Neurotech étudie actuellement les candidats ECT cliniques pour traiter la télangiectasie maculaire et le glaucome. Pour de plus amples informations, rendez-vous sur www.neurotechusa.com.

¹The Macular Telangiectasia Type 2-Phase 2 CNTF Research Group, Chew EY, Clemons TE, Jaffe GJ, Johnson CA, Farsiu S, Lad EM, Guymer R, Rosenfeld P, Hubschman J-P, Constable I, Wiley H, Singerman LJ, Gillies M, Comer G, Blodi B, Eliott D, Yan J, Bird A, Friedlander M, « Effect of Ciliary Neurotrophic Factor on Retinal Neurodegeneration in Patients with Macular Telangiectasia Type 2: A Randomized Clinical Trial », Ophthalmology (2018), doi: https://doi.org/10.1016/j.ophtha.2018.09.041.

CONTACT : Rich Small, PDG, r.small@neurotechusa.com, 401.333.3880

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