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Vertex reçoit un avis favorable du CHMP pour le SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) pour les personnes atteintes d'une fibrose kystique âgées de 12 ans et plus avec certaines mutations du gène CFTR
Vertex Pharmaceuticals, le 28/07/2018 : S'il reçoit une autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne (CE), le tezacaftor/ivacaftorsera utilisé en combinaison avec l'ivacaftor et sera le premier médicament à traiter les défauts de la protéine CFTR chez les patients atteints d'une FK ayant une copie de la mutation F508del et une copie d'une des 14 mutations provoquant une activité CTFR résiduelle. Il fournit également une nouvelle option thérapeutique pour un nombre important de personnes atteintes d'une FK ayant deux copies de la mutation F508del. […].
Nebula Genomics lève 4,3 millions USD en capitaux d’amorçage auprès d’importantes entreprises à capital-risque en technologies et biotechnologies
Nebula Genomics, le 30/08/2018 : Cette étape de financement comprend plusieurs des plus célèbres entreprises à capital-risque investissant dans des entrepreneurs innovants en génomique et en chaîne de blocs. Parmi ces investisseurs, citons Khosla Ventures, Arch Venture Partners, Fenbushi Capital, Mayfield, F-Prime Capital Partners, Great Point Ventures, Windham Venture Partners, Hemi Ventures, Mirae Asset, Hikma Ventures et Heartbeat Labs. […].
VALBIOTIS sélectionnée par les sessions scientifiques de l’American Diabetes Association, pour présenter de nouvelles données sur TOTUM-63 pour la prévention des maladies métaboliques
VALBIOTIS, le 07/06/2019 : VALBIOTIS (Paris:ALVAL) (FR0013254851 – ALVAL / éligible PEA/PME), entreprise française de Recherche & Développement engagée dans l’innovation scientifique, pour la prévention et la lutte contre les maladies métaboliques, annonce de nouveaux résultats précliniques pour TOTUM-63 obtenus de manière indépendante par l’Université de Leiden (Pays-Bas). Dans un modèle murin caractéristique du prédiabète, TOTUM-63 réduit l’inflammation dans le tissu adipeux viscéral, l’un des mécanismes pathologiques à l’origine des maladies métaboliques, notamment du diabète de type 2. Par ailleurs, l’étude a également confirmé l’efficacité de TOTUM-63 sur le métabolisme des glucides et des lipides dans ce modèle préclinique. Déjà sélectionnée en 2016 et 2017, VALBIOTIS participera pour la 3ème fois aux sessions scientifiques de l’American Diabetes Association, qui se tiendront du 7 au 11 juin à San Francisco. […].
D'après une étude d'IDTechEx, le marché des appareils portatifs médicaux représentera 19,7 milliards de dollars d'ici 2024
IDTechEx, le 30/07/2019 : CAMBRIDGE, Angleterre, 30 juillet 2019 /PRNewswire/ -- IDTechEx, fournisseur expert d'informations commerciales sur les technologies émergentes, a prédit dans sa dernière étude que le marché des appareils portatifs médicaux représenterait 19,7 milliards de dollars à l'horizon de l'année 2024. Ce marché sera stimulé par une demande en surveillance continue de la santé et en diagnostics sur les lieux des soins dans le but de prendre en charge les maladies chroniques. […].
Terns Pharmaceuticals va présenter des données précliniques positives sur l’agoniste du FXR TERN-101 à la réunion The Liver Meeting® 2019
Terns Pharmaceuticals, Inc., le 16/10/2019 : Le résumé (n°2158), intitulé « Pharmacocinétique, distribution tissulaire et pharmacodynamique du TERN-101, un nouvel agoniste du récepteur Farnesoid X (FXR), dans des espèces précliniques » sera présenté sur affiche le lundi 11 novembre 2019. […].
La Fondation Tej Kohli fait un pas de plus vers la régénération du tissu cornéen pour guérir la cécité
Tej Kohli Foundation, le 17/01/2020 : La technologie en cours de développement vise à combler l'écart entre le coût élevé du traitement de la cécité cornéenne et les besoins médicaux non satisfaits dans les communautés défavorisées du monde entier. […].
#COVID19 : La FDA valide en urgence, le test de l’antigène de LumiraDx qui fournit ses résultats en 12 minutes avec une concordance de 97% avec les tests PCR
PRNEWSWIRE, le 21/08/2020 : LONDRES, 21 août 2020 /PRNewswire/ -- LumiraDx, la société de diagnostic au point d'intervention de nouvelle génération, a annoncé aujourd'hui avoir reçu l'autorisation d'utilisation d'urgence (EUA - Emergency Use Authorization) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le test de l'antigène du SRAS-CoV-2 de LumiraDx, qui contribuera à relever le défi mondial consistant à fournir des tests de la COVID-19 rapides et rentables dans les structures de soins de proximité. Le test détecte la protéine de la nucléocapside de l'antigène à partir d'un écouvillon nasal, avec des résultats en moins de 12 minutes après l'application de l'échantillon chez les patients symptomatiques. Lors d'études cliniques, le test de l'antigène du SRAS-CoV-2 de LumiraDx a démontré une concordance positive de 97,6 % par rapport à la PCR (ou ACP pour « Amplification en chaîne par polymérase ») chez les patients testés dans les 12 jours suivant l'apparition des symptômes, ce qui en fait le test antigénique au point d'intervention le plus rapide et le plus sensible actuellement disponible sur le marché. […].
L'activité antivirale in vitro des médicaments repositionnés contre la Covid-19 serait induite par la phospholipidose
INSERM, le 22/06/2021 : Au cours des 16 derniers mois et dans le contexte de la crise sanitaire due à la Covid-19, des milliers de médicaments ont été testés pour un repositionnement afin de lutter contre le SARS-CoV-2, dont un nombre important ont montré une potentielle activité anti-virale (23 composés comprenant l'hydroxychloroquine, l'azithromycine, l'amiodarone et 4 autres testés en essais cliniques). […].
PLFSS 2022/Innovation en santé : L’APIDIM renouvelle ses propositions pour accélérer l’accès à l’innovation en France
APIDIM, le 12/10/2021 : À la veille de l’examen par la Commission des affaires sociales de l’Assemblée nationale du PLFSS 2022, l’APIDIM alerte sur la nécessité d’intégrer la contribution des dispositifs médicaux innovants à l’ensemble des réflexions de fond engagées sur le système de santé, en particulier en matière de régulation, et rappelle la nécessité d’établir des conditions favorables à l’accès et à la diffusion des innovations en santé en France. […].
Hémoglobinurie paroxystique nocturne : première enquête patient
Alexion, le 19/10/2021 : À l’occasion de la semaine de sensibilisation à l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), l’association HPN France, le centre de référence des aplasies médullaires et de l’HPN, et Alexion Pharma France présentent les résultats de la première enquête réalisée en France sur l’expérience, auparavant peu documentée, des personnes atteintes de cette maladie rare du sang, abordant des sujets cruciaux pour leur prise en charge tels que le délai de diagnostic et l’impact sur la vie quotidienne. […].
ONWARD reçoit une subvention du Conseil européen de l'innovation pour développer une technologie d'interface cerveau-moelle épinière
Businesswire, le 16/06/2022 : ONWARD Medical N.V. (Euronext: ONWD), société de technologie médicale qui crée des thérapies innovantes destinées à rétablir le mouvement, l'indépendance et la santé des personnes atteintes de lésions de la moelle épinière, annonce avoir reçu une subvention du Conseil européen de l'innovation (CEI) pour soutenir le développement de sa technologie novatrice Brain-Spine Interface pour restaurer la mobilité et la fonction des membres supérieurs. […].
Adocia annonce le contrôle de la glycémie sans injection d’insuline chez le rat diabétique
ADOCIA, le 07/09/2022 : Adocia , un société biopharmaceutique au stade clinique spécialisée dans la recherche et le développement de solutions thérapeutiques innovantes pour le traitement du diabète et d’autres maladies métaboliques, annonce l’établissement d’une première preuve de concept sur son implant AdoShell Islets en ayant obtenu le contrôle de la glycémie sans injection d’insuline chez le rat diabétique immunocompétent durant les 132 jours de l’étude. […].
Des patients paralysés retrouvent leur fonction motrice après une stimulation électrique de la moelle épinière
Businesswire, le 10/11/2022 : Dans le cadre du programme de recherche pluriannuel, l'étude STIMO, coordonnée par les deux co-directeurs de .NeuroRestore - Grégoire Courtine, professeur de neurosciences à l'EPFL et Chief Scientific Officer d'ONWARD, et Jocelyne Bloch, neurochirurgienne au CHUV de Lausanne - des participants paralysés à la suite d'une lésion de la moelle épinière ont reçu une stimulation électrique épidurale ciblée de la zone de la moelle épinière qui contrôle le mouvement des jambes. […].
Thérapie génique de la drépanocytose
AFM, le 14/12/2001 : Les résultats publiés cette semaine dans Science obtenus grâce à une collaboration franco-américaine coordonnée par Philippe Leboulch, directeur de l'Equipe Inserm 111, responsable d'un laboratoire au MIT(professeur à Harvard Medical School), marquent une étape importante vers la thérapie génique de la drépanocytose, une des maladies génétiques les plus fréquentes au monde due à une mutation d'un gène de l'hémoglobine. En collaboration avec Yves Beuzard (Equipe Inserm 111, Institut universitaire d'Hématologie, Hôpital Saint-Louis, Paris), Philippe Leboulch vient de guérir des souris drépanocytaires en introduisant chez ces animaux un gène produisant une hémoglobine « anti-drépanocytaire » en quantité élevée. Ces recherches ont reçu le soutien de l'Association française contre les myopathies (AFM), organisatrice du Téléthon. […].
Critères de diagnostic de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce
INSERM, le 06/04/2004 : Pour des raisons principalement réglementaires, le diagnostic de la maladie d'Alzheimer ne peut être posé que chez un patient dément, c'est à dire quand il a perdu son autonomie. […].
Gilead annonce les données de Phase 2 d’un régime thérapeutique expérimental entièrement oral à base de sofosbuvir plus GS-5816 dans le traitement de l’hépatite C chronique
Gilead Sciences, Inc., le 11/11/2014 : Les trois études ont évalué le SOF à 400 mg plus GS-5816 25 ou à 100 mg, avec ou sans ribavirine (RBV), pendant 8 ou 12 semaines. Les taux de réponse virologique soutenue (RVS12) étaient de 88 % à 100 % chez les patients qui recevaient SOF plus GS-5816 100 mg pendant 12 semaines – le régime thérapeutique sélectionné pour les études de phase 3. Les patients qui atteignent le stade RVS12 sont considérés comme guéris de leur infection par le VHC. […].
Le Dr Peter Marks, superviseur des vaccins à la FDA démissionne pointant un climat hostile à la science
Caducee.net, le 30/03/2025 : Dans un contexte de remaniements majeurs au sein du département américain de la santé, la démission du Dr Peter Marks, figure incontournable de la régulation des vaccins aux États-Unis, révèle les tensions croissantes entre les experts scientifiques et la nouvelle orientation imposée par le secrétaire à la Santé, Robert F. Kennedy Jr. Ce départ forcé s'inscrit dans un climat d'incertitude voire d'hostilité pour la gouvernance scientifique des USA […].
Cannabis récréatif : une baisse de 9 à 11 points de l’usage quotidien d’opioïdes chez les injecteurs, selon une étude américaine
Caducee.net, le 10/02/2026 : Une étude publiée le 3 février 2026 dans Drug and Alcohol Dependence associe la légalisation du cannabis à la fois médical et “adult use” à une baisse de 9 à 11 points de l’usage quotidien d’opioïdes chez les personnes qui s’injectent des drogues (PWID), comparativement aux États limités au cannabis médical.[1] Selon le communiqué de la Boston University School of Public Health, cette baisse est observée dans une population à haut risque au cœur de la crise des opioïdes.[2] […].