Maladies rares

Rothschild : l’hôpital de demain conjuguera expertise,recherche, nouvelles technologies et soins de proximité

Caducee.net, le 15/12/2008 : La construction du nouvel hôpital Rothschild, situé dans le 12ème arrondissement, est un des projets de modernisation phare prévu au plan stratégique de l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris (AP­HP). Conjuguant activités médicales de pointe, de recherche et de haute technicité, l’hôpital Rothschild est aussi un hôpital de proximité pour les habitants de tout l’Est parisien. […].

Thérapie génique: Généthon produit pour la première fois en Europe un lot de vecteurs dérivés du VIH pour un essai clinique chez l'homme

PR Newswire, le 03/03/2009 : EVRY, France, March 3 /PRNewswire/ -- Généthon, le laboratoire créé et financé par l'AFM grâce aux dons du Téléthon, annonce aujourd'hui avoir entièrement produit, contrôlé et libéré un lot de vecteurs lentiviraux dérivés du virus de l'immunodéficience humaine (VIH) pour un essai de thérapie génique chez l'homme dans un déficit immunitaire rare. L'Etablissement de thérapie génique et cellulaire (ETGC) de Généthon est ainsi la première structure européenne à réaliser ce type de vecteurs selon les normes BPF (bonnes pratiques de fabrication). Une partie du contrôle sécurité a notamment été assurée par la société GenoSafe[1], créée par l'AFM et Généthon. […].

I-STEM réalise des premiers criblages sur des cellules souches pour identifier des molécules actives sur la dystrophie myotonique de type 1

PR Newswire, le 19/03/2009 : EVRY, France, March 19 /PRNewswire/ -- Quatre équipes de recherche d'I-STEM[1] ont allié leurs forces dans un projet collaboratif et viennent juste de réussir un premier essai pilote de criblage thérapeutique de molécules chimiques et d'ARN interférents pour la dystrophie myotonique de type 1. Cette étude réalisée à I-STEM a porté sur la capacité de ces molécules chimiques ou biologiques à corriger les anomalies pathologiques observées dans des cellules souches embryonnaires porteuses de l'anomalie génétique responsable de la dystrophie myotonique de type 1. Fort du succès de ce premier essai, des campagnes de criblages à plus large échelle sont prévues en 2009. […].

Bases et banques de données médicales sur Internet

C.Perbet, le 01/01/2000 : Dossier de synthèse de Caducée.net […].

Bases et banques de données médicales sur Internet

C.Perbet, le 01/01/2000 : Dossier de synthèse de Caducée.net […].

La vitamine E

F.Campagne, le 01/01/2000 : Le point complet sur la vitamine e : . […].

La vitamine E

F.Campagne, le 01/01/2000 : Le point complet sur la vitamine e : . […].

Maladie de Parkinson : la Commission européenne approuve XadagoMD (safinamide) pour les patients atteints de la maladie de Parkinson à un stade intermédiaire ou avancé

Zambon S.p.A., le 28/02/2015 : « La lévodopa, toujours le traitement de référence en ce qui concerne les symptômes de la maladie de Parkinson, est associée à des complications motrices lorsqu'on l'utilise à long terme, ce qui constitue un important besoin médical non satisfait dans le traitement de la maladie de Parkinson, a déclaré le professeur Werner Poewe, directeur du service de neurologie, Innsbruck Medical University and University Hospital. Le ciblage des systèmes non dopaminergiques représente une nouvelle approche visant à atténuer ces complications motrices, à améliorer l'efficacité de la lévodopa et à éliminer la nécessité d'en augmenter la dose, car on sait que les doses augmentées aggravent les fluctuations motrices. » […].

Alexion lance l'essai d'homologation multinational de l'éculizumab pour la prévention du retard de fonctionnement du greffon (RFG) après une transplantation rénale

Alexion Pharmaceuticals, Inc., le 25/08/2014 : Il existe dans le monde un besoin médical non satisfait de thérapies novatrices pour les patients présentant un risque élevé de RFG car aucun traitement n'a été approuvé pour prévenir le RFG après une transplantation rénale6. Dans la plupart des cas, le RFG entraîne des lésions d'ischémie-reperfusion (LIR). Les LIR sont issues d'un ensemble de processus qui se manifestent à la suite de la reprise de circulation sanguine dans une zone qui était jusqu'alors mal irriguée7. L'activation incontrôlée du complément liée aux LIR jouerait un rôle essentiel dans le développement du RFG8-11 […].

Lancement de Baxalta, un leader biopharmaceutique mondial dévoué aux patients atteints de maladies orphelines et aux besoins médicaux non comblés

Baxalta Incorporated, le 01/07/2015 : «Baxalta débute avec un riche héritage dans le domaine des partenariats stratégiques et des innovations révolutionnaires, ce qui nous met en bonne position pour continuer à développer des thérapies transformatrices. Nous nous distinguons à chaque étape en mettant résolument l'accent sur la compréhension des expériences et des besoins des patients», a déclaré Ludwig Hantson, président-directeur général de Baxalta. «Nous misons sur la science et les innovations externes pour susciter des découvertes et travailler avec toutes les parties prenantes: patients, professionnels de santé et décideurs, pour assurer l'accès aux normes de soins et les améliorer.» […].

La Commission européenne autorise la commercialisation de Strensiq™ (asfotase alfa) pour le traitement des patients souffrant d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance

Alexion Pharmaceuticals, Inc., le 01/09/2015 : « L’hypophosphatasie est une maladie extrêmement rare qui peut avoir des effets dévastateurs sur les patients et leurs familles. En l’absence de traitement, les patients sont confrontés à des problèmes majeurs qui touchent le développement, la croissance et la mobilité, avec un risque de décès extrêmement élevé chez les nourrissons », a déclaré le Dr Christine Hofmann de la section Rhumatologie et Ostéologie pédiatriques de l’Hôpital pour enfants à l’Université de Wurtzbourg, en Allemagne. « Je suis ravie que les patients européens atteints d’HPP depuis l’enfance aient désormais un traitement approuvé qui attaque la cause sous-jacente de leur maladie métabolique génétique pérenne en remplaçant la phosphatase alcaline non-tissu spécifique. » […].

Merck et Pfizer annoncent que la FDA a accordé le statut d'évaluation prioritaire à leur produit expérimental d'immunothérapie pour le traitement du carcinome à cellules de Merkel métastatique, avelumab

Pfizer, le 08/10/2015 : Il s'agit d'une avancée notable qui s'appuie sur la récente désignation d'avelumab à titre de médicament orphelin pour le traitement de ce cancer de la peau agressifLe statut d'évaluation prioritaire souligne l'importance du besoin médical non satisfait chez les patients atteints de cette maladie […].

THE RUN SEP Caen- Rouen : 200 kilomètres pour sensibiliser à la sclérose en plaques (SEP)

Sanofi Genzyme, le 17/05/2016 : Sanofi Genzyme organise pour la toute première fois « THE RUN SEP ». Sur une distance de 200 km, reliant CAEN à ROUEN, patients et professionnels de santé s’uniront pour un relais de course à pied. Une course solidaire, porteuse d’espoir, pour sensibiliser le plus grand nombre à la sclérose en plaques et aux bénéfices de l’activité physique pour les patients. […].

Valeo Pharma et Zambon lancent un partenariat pour le traitement de la maladie de Parkinson avec Xadago® (safinamide) au Canada

Zambon, le 11/04/2017 : MILAN, April 11, 2017 /PRNewswire/ --Zambon S.p.A., une entreprise pharmaceutique internationale fortement engagée dans le domaine thérapeutique du système nerveux central (SNC), et Valeo Pharma Inc., une entreprise pharmaceutique spécialisée qui se consacre à l'enregistrement et au lancement de produits innovants sous ordonnance au Canada, ont annoncé aujourd'hui un accord stratégique pour commercialiser le Xadago® (safinamide) pour le traitement de la maladie de Parkinson au Canada. […].

Ipsen annonce la présentation de 16 abstracts relatifs à son portefeuille en oncologie au congrès de l’ESMO

Ipsen, le 04/09/2017 : Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé aujourd'hui que l'irinotécan liposomal pour injection (Onivyde®), le cabozantinib (Cabometyx®), le lanréotide (Somatuline® Autogel® / Depot), le télotristat éthyl (Xermelo®) et les tumeurs neuroendocrines vont faire l'objet de 16 présentations lors du congrès de l'European Society of Medical Oncology (ESMO 2017), qui se tiendra du 8 au 12 septembre 2017 à Madrid (Espagne). […].

Ipsen et Exelixis présentent les résultats de l'étude de phase 2 CABOSUN comparant le cabozantinib au sunitinib chez des patients atteints d’un carcinome avancé du rein non précédemment traités à l'ESMO 2017

Ipsen, le 09/09/2017 : Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) et Exelixis, Inc. (NASDAQ : EXEL) ont annoncé aujourd'hui les résultats actualisés de l'étude randomisée de phase 2 CABOSUN évaluant le cabozantinib chez des patients atteints d’un carcinome avancé du rein (RCC) non précédemment traité, à risque intermédiaire ou élevé selon l'IMDC (International Metastatic Renal Cell Carcinoma Database Consortium). L'investigateur principal, Toni K. Choueiri, M.D., présentera aujourd'hui les données détaillées du late-breaking abstract sur CABOSUN [#LBA38_PD] lors de la séance de présentation de poster Tumeurs génito-urinaires, non prostatiques, à partir de 14h45 CEST (heure locale de Madrid) / 8h45 EDT / 5h45 PDT, dans le cadre du congrès annuel de l'European Society for Medical Oncology (ESMO) 2017, qui se déroule du 8 au 12 septembre 2017 à Madrid en Espagne. […].

Ipsen reçoit la validation de l'Agence européenne du médicament pour la demande de nouvelle indication de Cabometyx® (cabozantinib) en traitement de première ligne pour les patients adultes atteints de carcinome avancé du rein

Ipsen, le 08/09/2017 : Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne du médicament (EMA), l'autorité de santé européenne, a validé ce jour la demande de l’ajout d’une nouvelle indication dans le traitement en première ligne du carcinome avancé du rein (aRCC) pour Cabometyx® (cabozantinib). […].

PharmaMar soumet une demande d'autorisation de mise sur le marché d'Aplidin® en Suisse

PharmaMar, le 05/10/2017 : MADRID, October 5, 2017 /PRNewswire/ --PharmaMar (MCE: PHM) annonce avoir demandé à l'Institut suisse des produits thérapeutiques (Swissmedic) une autorisation de mise sur le marché d'Aplidin®, son médicament conçu pour traiter les patients atteints de myélome multiple. […].