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AMT acquiert la licence du gène GDNF d'Amgen en vue d'une utilisation avec sa plateforme propriétaire de thérapie génique de la maladie de Parkinson

AMSTERDAM, September 18 /PRNewswire/ -- Leader dans le domaine de la thérapie génique humaine, Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext : AMT) annonce ce jour l'acquisition de la licence du gène GDNF detenue par Amgen en vue d'une utilisation dans le développement d'un traitement par thérapie génique de la maladie de Parkinson. La combinaison de la plateforme de thérapie génique par le virus adéno-associé (VAA) propre a l'AMT, avec le gène GDNF pourrait permettre la mise au point le développement d'un traitement efficace et de longue duree de cette pathologie évolutive et invalidante qu'est la maladie de Parkinson.

La maladie de Parkinson est la deuxième maladie neurodégénérative la plus courante; elle affecte généralement les personnes de plus de 65 ans. On estime à 4,5 millions le nombre total d'individus touchés par cette maladie à l'échelle mondiale. Du fait de l'augmentation de l'espérance de vie de la population globale, ce chiffre devrait doubler d'ici à 2030 pour atteindre environ 9 millions.

Les patients atteints de la maladie de Parkinson perdent progressivement le contrôle de leurs muscles. Ceci se traduit par des tremblements, une raideur, la lenteur des mouvements ainsi qu'une perte de coordination, avec pour conséquence une importante perte de qualité de vie. La maladie de Parkinson résulte de la dégénérescence et de la mort des cellules nerveuses situées dans une partie spécifique du cerveau. Ces cellules produisent de la dopamine, substance nécessaire à la communication entre les cellules nerveuses impliquées dans la coordination des mouvements. Les thérapies actuellement disponibles sont limitées au seul traitement des symptômes. Aucune de ces thérapies ne permet de ralentir ni de stopper la progression de la maladie.

Un nouveau mode de délivrance du gène GDNF

"La licence que nous avons acquise auprès d'Amgen nous offre l'opportunité unique de combiner notre technologie et notre savoir-faire au gène GDNF, et ainsi d'opérer une percée potentielle dans le traitement de cette maladie très débilitante qui affecte un si grand nombre d'individus. Nous pensons que notre approche en matière de thérapie génique pourrait être un moyen effectif pour délivrer le gène dans les régions du cerveau affectées par la maladie de Parkinson", a déclaré M. Ronald Lorijn, PDG d'AMT.

Protéger et améliorer les cellules nerveuses grâce au gène GDNF

Le gène GDNF contient des informations sur une protéine nécessaire au développement et à la survie des cellules nerveuses. AMT entend combiner ce gène à sa propre technologie propriétaire afin de développer un traitement par thérapie génique qui permettra de protéger et d'améliorer la fonction des cellules nerveuses produisant de la dopamine. L'effet positif du gène GDNF sur les cellules nerveuses a été démontré dans le cadre de plusieurs études menées chez l'animal, faisant de lui le candidat tout indiqué pour le traitement de la maladie de Parkinson. AMT estime que sa plateforme de délivrance génique pourrait potentiellement permettre de délivrer le gène GDNF dans le cerveau.

A propos d'Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT possède une plateforme de thérapie génique unique qui, à ce jour, semble contourner nombreux, si ce n'est tous les obstacles ayant empêché la thérapie génique de devenir un pilier de la médecine clinique. Utilisant des vecteurs viraux adéno-associé (VAA) comme véhicule de délivrance de choix des gènes thérapeutiques, AMT a pu concevoir et valider ce qui est probablement la première plateforme de production VAA stable et évolutive. En tant que telle, la plateforme propriétaire d'AMT s'annonce très prometteuse dans le traitement de milliers de maladies rares (orphelines), en particulier celles causées par un gène défaillant. AMT possède actuellement dans son pipeline sept produits à différents stades de développement.

A propos d'Amgen

Pionnier dans le domaine de la biotechnologie, Amgen recherche, développe et met à la disposition des patients des médicaments innovants.

Créée en 1980, Amgen a été l'une des premières sociétés à concrétiser les promesses de cette science nouvelle en gardant la maîtrise de toutes les étapes, de la recherche fondamentale, à la bio production pour fournir des traitements sûrs et efficaces.

Ces innovations thérapeutiques ont changé la pratique médicale et aidé des millions de patients à travers le monde à combattre le cancer, l'insuffisance rénale chronique, la polyarthrite rhumatoïde et d'autres maladies graves.

Avec un portefeuille prometteur de médicaments en développement, Amgen participe activement aux avancées de la recherche pour améliorer significativement la vie des patients.

Certain statements in this press release are "forward-looking statements" including those that refer to management's plans and expectations for future operations, prospects and financial condition. Words such as "strategy," "expects," "plans," "anticipates," "believes," "will," "continues," "estimates," "intends," "projects," "goals," "targets" and other words of similar meaning are intended to identify such forward-looking statements. Such statements are based on the current expectations of the management of Amsterdam Molecular Therapeutics only. Undue reliance should not be placed on these statements because, by their nature, they are subject to known and unknown risks and can be affected by factors that are beyond the control of AMT. Actual results could differ materially from current expectations due to a number of factors and uncertainties affecting AMT's business, including, but not limited to, the timely commencement and success of AMT's clinical trials and research endeavors, delays in receiving U.S. Food and Drug Administration or other regulatory approvals (i.e. EMEA, Health Canada), market acceptance of AMT's products, effectiveness of AMT's marketing and sales efforts, development of competing therapies and/or technologies, the terms of any future strategic alliances, the need for additional capital, the inability to obtain, or meet, conditions imposed for required governmental and regulatory approvals and consents. AMT expressly disclaims any intent or obligation to update these forward-looking statements except as required by law. For a more detailed description of the risk factors and uncertainties affecting AMT, refer to the prospectus of AMT's initial public offering on

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