Thérapies innovantes : la valeur perçue suffit-elle à légitimer des prix hors d’atteinte ?

Les thérapies géniques, cellulaires et certaines biothérapies promettent des ruptures cliniques, parfois en une seule administration. Mais la logique de tarification qui accompagne ces innovations, fréquemment justifiée par la « valeur » attendue plutôt que par le coût de production, bouscule les mécanismes de solidarité et met les systèmes de santé au pied du mur : financer vite, financer juste, ou financer moins.

À retenir (lecture rapide)

• Les industriels revendiquent une tarification fondée sur la « valeur » de l’innovation, et non sur son coût de fabrication.^[2]

• En France, la HAS (Haute Autorité de Santé) a adopté 19 avis économiques en 2024 ; l’éligibilité inclut un seuil de chiffre d’affaires prévisionnel de 20 M€ HT en 2e année.^[4]

• Alain Fischer dénonce des prix fondés sur « ce que le marché accepte » et évoque une part bénéficiaire pouvant atteindre « 75 % du prix ».^[1]

• Les prix nets restant largement confidentiels, la comparaison internationale à partir des seuls prix catalogue comporte des angles morts.^[5]

Un prix indexé sur la valeur perçue, loin du coût de production

La doctrine industrielle est explicite : un médicament innovant serait d’abord évalué au regard de ce qu’il change pour le patient, le système de soins et, plus largement, la société. Dans un document de position, la fédération européenne du secteur résume cette approche : « les prix doivent refléter la valeur d’un nouveau médicament » pour les patients, les systèmes de santé et la société, comparativement au traitement de référence.^[2]

Cette grille de lecture, souvent rangée sous l’étiquette de “tarification fondée sur la valeur”, n’a rien d’un principe universel et stable. L’OCDE rappelle que la notion de « valeur » varie selon les pays : les résultats retenus, les méthodes d’évaluation économique et la place accordée à l’impact budgétaire diffèrent substantiellement.^[3]

Le point sensible tient à la façon dont la valeur est construite. Le prix n’est pas indexé sur une facture industrielle, mais sur une estimation du gain clinique, de ses effets futurs et des coûts évités. Autrement dit, la valeur n’est pas seulement mesurée : elle est aussi projetée, sur un horizon parfois long, avec des hypothèses de durabilité et de trajectoire de soins qui ne sont pas toujours observables au moment de l’accès.

Quand l’équation bascule : « ce que le marché accepte » face à la solidarité

Lorsque la valeur devient le principal ancrage de la tarification, une tension structurante apparaît : le système solidaire peut reconnaître le bénéfice clinique sans pouvoir absorber le prix demandé. L’enjeu n’est plus uniquement de juger l’innovation, mais de déterminer quelle part de risque clinique et financier la collectivité accepte de porter.

C’est précisément sur ce point que le Pr Alain Fischer, immunologue, a choisi de tirer la sonnette d’alarme fin janvier 2026. Reprise par Handicap.fr à partir d’une dépêche AFP, sa critique vise une logique de fixation des prix qui dépasserait l’économie de la santé pour rejoindre la stratégie commerciale : les tarifs seraient « fondés sur “ce que le marché accepte” ».^[1]

Cette formule a le mérite de désigner une réalité rarement discutée de façon frontale : dans un système majoritairement financé par l’Assurance Maladie, “le marché” n’est pas une addition de consommateurs, mais un payeur public mandaté par la collectivité. Le test de prix ne se fait donc pas sur une disposition individuelle à payer, mais sur la capacité politique et budgétaire à refuser.

L’immunologue avance aussi une estimation qui frappe les esprits, en évoquant une part bénéficiaire pouvant représenter « 75 % du prix du médicament, voire davantage ».^[1] Sans accès public aux contrats, remises et accords de confidentialité, cette affirmation ne permet pas, à elle seule, de reconstituer la structure des coûts. Elle alimente néanmoins une interrogation qui s’étend au-delà des thérapies géniques : la valeur affichée sert-elle à rémunérer un bénéfice clinique, ou à maximiser une extraction de valeur rendue possible par l’absence d’alternative et l’urgence thérapeutique ?

Dans la pratique, ce conflit de rationalités se retrouve déjà dans l’actualité française, notamment en cancérologie : l’essor des thérapies de pointe met à l’épreuve la soutenabilité du modèle solidaire, selon une analyse publiée mi-janvier 2026 qui compile des sources institutionnelles et médiatiques récentes.^[6]

En France, la réponse passe par une valeur objectivée : la mécanique HAS–CEESP

Face à des prix qui se justifient par la valeur, l’État répond par des instruments visant à objectiver cette valeur. Au sein de la Haute Autorité de Santé (HAS), la Commission d’évaluation économique et de santé publique (CEESP) éclaire la décision publique par l’analyse de l’efficience (rapport coût/bénéfice) et, en pratique, par l’examen des impacts budgétaires attendus.^[4]

Dans son rapport d’activité 2024, la CEESP indique avoir adopté 19 avis économiques (pour 18 médicaments et un dispositif médical).^[4] La même source précise que l’éligibilité à une évaluation économique dépend du chiffre d’affaires prévisionnel en deuxième année, avec un seuil de 20 M€ HT, et que les médicaments de thérapie innovante (MTI) peuvent faire l’objet d’une évaluation indépendamment du chiffre d’affaires revendiqué.^[4]

Ce cadrage a un effet mécanique : plus l’innovation est chère et susceptible de diffusion, plus elle est susceptible d’être soumise à des arbitrages serrés. La tarification “valeur” ne conditionne pas seulement le prix ; elle organise aussi l’accès, via des restrictions d’indication, des temporalités de mise à disposition et parfois des exigences de suivi (registre, collecte de données) destinées à consolider, ou à réviser, la valeur initialement affichée.

Quand la valeur devient un instrument de sélection

Dans les discours, la tarification fondée sur la valeur ne dit pas qu’elle exclut. Dans les faits, elle peut hiérarchiser silencieusement.

D’abord, en favorisant des patients qui correspondent au profil “idéal” des essais et des modèles : une valeur élevée est plus facile à défendre lorsque le bénéfice est net, mesurable et durable. Ensuite, en comprimant l’accès aux indications périphériques, aux situations complexes ou aux profils comorbides, lorsque l’incertitude clinique dilue la valeur projetée. Enfin, en transformant l’organisation des soins en levier d’ajustement budgétaire : concentration dans des centres experts, plafonds implicites de capacité, et régulations par la file active.

Les angles morts : confidentialité des prix nets et preuves encore mobiles

La tarification fondée sur la valeur se heurte à deux zones de friction.

La première est la confidentialité. Dans plusieurs pays, le prix catalogue sert d’affichage, tandis que le prix net réellement acquitté dépend de remises et d’accords dont les détails ne sont pas publics. Un rapport de l’OCDE publié en 2024 souligne l’intérêt, pour de nombreux pays, de partager des informations sur les prix nets, tout en pointant les obstacles juridiques et pratiques.^[5]

Cette opacité complique la comparaison internationale et, surtout, brouille le débat démocratique : l’on discute de prix faciaux très élevés, tandis que les conditions réelles de paiement restent hors champ. Or, plus le prix affiché sert de référence mondiale, plus il devient un point d’ancrage stratégique dans les négociations.

La seconde tient à la trajectoire clinique. Plus le prix est élevé, plus la démonstration de l’efficacité et de la durabilité du bénéfice devient une exigence sociale. Cela pousse à imaginer des modèles de paiement adaptés, par exemple le paiement à la performance échelonné, déjà discuté pour les thérapies géniques et cellulaires.^[7]

Pour les soignants : la question qui s’invite dans les RCP et les staffs

Pour les prescripteurs, la frontière entre valeur et coût n’est pas théorique. Elle s’invite dans les réunions de concertation pluridisciplinaire (RCP) et les staffs sous forme de questions concrètes : quel bénéfice clinique attendu chez ce patient précis ? Quelle incertitude sur la durée de réponse ? Quel impact organisationnel (centres experts, suivi, toxicités) ? Et, en toile de fond, jusqu’où la collectivité accepte-t-elle de payer pour transformer une histoire naturelle sans renoncer à la prise en charge d’autres priorités ?

À mesure que les prix s’éloignent des coûts et s’ancrent dans des valeurs projetées, la question centrale se déplace : moins celle de savoir si l’innovation mérite d’être financée, davantage celle de la part de risque que la collectivité accepte d’endosser — et des règles de priorisation qu’elle est prête à expliciter.

Références

1. Handicap.fr (AFP), « Thérapies innovantes: prix excessifs, "médecine de riches"? », 31/01/2026 : https://informations.handicap.fr/a-therapies-innovantes-prix-excessifs-medecine-de-riches-38719.php

2. EFPIA, « A value-based approach to pricing » (PDF), 2023 (document daté dans le PDF) : https://www.efpia.eu/media/677284/a-value-based-approach-to-pricing-2.pdf

3. OCDE, « Value in Pharmaceutical Pricing », 11/07/2013 : https://www.oecd.org/en/publications/value-in-pharmaceutical-pricing_5k43jc9v6knx-en.html

4. HAS, « Rapport d’activité 2024 de la CEESP » (PDF), mis en ligne 10/04/2025 : https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2025-04/rapport_dactivite_2024_de_la_ceesp.pdf

5. OCDE, « Exploring the feasibility of sharing information on medicine prices across countries » (PDF), 2024 : https://www.oecd.org/content/dam/oecd/en/publications/reports/2024/09/exploring-the-feasibility-of-sharing-information-on-medicine-prices-across-countries_927c5a9a/5e4a7a47-en.pdf

6. Caducee.net, « Oncologie : l'essor des thérapies de pointe met à l'épreuve la soutenabilité du modèle solidaire », 19/01/2026 : https://www.caducee.net/actualite-medicale/16757/oncologie-l-essor-des-therapies-de-pointe-met-a-l-epreuve-la-soutenabilite-du-modele-solidaire.html

7. Caducee.net, « Thérapies cellulaires et géniques : le système de financement est inadapté pour le cabinet Astérès », 22/11/2019 : https://www.caducee.net/actualite-medicale/14597/therapies-cellulaires-et-geniques-le-systeme-de-financement-est-inadapte-pour-le-cabinet-asteres.html