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Sclérose latérale amyotrophique
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L’accumulation de certains lipides participe à l’évolution de la sclérose latérale amyotrophique
Caducee.net, le 26/08/2002 : Des chercheurs de l’université Johns Hopkins à Baltimore (Maryland, EU) ont mis en évidence dans un modèle murin de sclérose latérale amyotrophique (SLA) que le métabolisme de certains lipides était anormal dans la moelle épinière, provoquant l’accumulation d’esters de cholestérol et de glycosphingolipides, observée avant l’arrivée des premiers symptômes cliniques de la maladie. […].
Des réarrangements chromosomiques liés à la sclérose latérale amyotrophique
Caducee.net, le 01/05/2003 : Les causes profondes de la majorité des cas de sclérose latérale amyotrophique (SLA) sont inconnues. De nouvelles informations laissent penser que des réarrangements chromosomiques sont impliqués dans certains cas de la maladie. […].
Du nouveau dans la compréhension de la mort neuronale observée dans la sclérose latérale amyotrophique
Caducee.net, le 11/03/2002 : Des chercheurs de l’université Johns Hopkins (San Diego, Californie, EU) ont montré, dans un modèle murin de sclérose latérale amyotrophique (SLA ou maladie de Lou Gehrig), que c’est l’accumulation de la forme mutée du gène impliqué dans environ 2,5% des formes familiales de SLA, la superoxyde dismutase (SOD), qui est à l’origine des symptômes de la maladie, et non son absence d’activité. […].
TGA accorde à AIMSPRO le statut de médicament orphelin pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique
PR Newswire, le 01/06/2009 : LONDRES, June 1 /PRNewswire/ -- La société biotechnologique britannique d'intérêt privé, Daval International Limited, (http://www.davalinternational.com) a été informée par le Secrétariat australien aux produits thérapeutiques (Australia's Therapeutic Goods Administration, TGA) que son agent anti-inflammatoire novateur, AIMSPRO(R), a obtenu le statut de médicament orphelin pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). […].
Trois marqueurs pour la sclérose latérale amyotrophique
Caducee.net, le 25/04/2006 : Trois protéines présentes dans le liquide céphalorachidien (LCR) permettent de détecter la sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec une sensibilité et une spécificité supérieures à 90%. Ceci est décrit dans un article publié aujourd’hui dans la revue Neurology. […].
SLA et démence
Caducee.net, le 13/03/2006 : Les troubles cognitifs sont fréquents chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), montre une nouvelle étude. Toutefois, ces troubles ne semblent pas liés à la survie des patients. […].
Sclérose latérale amyotrophique : un défaut de repliement dans certaines formes familiales
Caducee.net, le 29/06/2005 : Des anomalies de repliements de la superoxyde dismutase (SOD) semblent être une constante pour des mutations mises en cause dans certaines formes familiales de sclérose latérale amyotrophique (ALS). […].
Progrès dans la recherche mondiale de marqueurs sanguins de la maladie d’Alzheimer et d’autres formes de démence
Alzheimer's Association, le 15/07/2019 : LOS ANGELES, 15 juillet 2019 /PRNewswire/ -- Des progrès importants dans la recherche mondiale de technologies de test sanguin pour la maladie d'Alzheimer et d'autres formes de démence ont été rapportés lors de la conférence internationale de l'Alzheimer's Association (AAIC) 2019 à Los Angeles. […].
Myasthénie acquise généralisée : Ultomiris obtient l’AMM européenne
Alexion, le 04/10/2022 : Alexion, entité d’AstraZeneca dédiée aux maladies rares, annonce l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché par la Commission européenne pour Ultomiris (ravulizumab). Cet inhibiteur du complément C5 à effet prolongé est une nouvelle option thérapeutique pour les patients adultes atteints de myasthénie acquise généralisée (MAg) à anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (AChR). […].
Pharnext : Des données de Phase 2 de PXT864 seront présentées au cours du 9ème Congrès dédié aux Essais Cliniques sur la Maladie d’Alzheimer (CTAD) à San Diego, Etats-Unis
Pharnext, le 01/12/2016 : Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR00111911287 - ALPHA), une société biopharmaceutique française qui développe un portefeuille avancé de produits dans le domaine des maladies neurodégénératives, annonce aujourd’hui que des données issues de l’étude clinique de Phase 2 de PXT864, PLEOMEDICAMENT® en développement dans la maladie d’Alzheimer, seront présentées lors du 9ème congrès dédié aux essais cliniques sur la maladie d’Alzheimer (CTAD : Clinical Trials on Alzheimer's Disease) qui se tiendra du 8 au 10 décembre 2016 à San Diego (Etats-Unis). […].
AB Science présentera les données de l'étude de phase 3 dans la mastocytose systémique sévère au 21eme Congrès international de de l'Association Européenne d'Hématologie
AB Science, le 30/05/2016 : AB Science SA (NYSE Euronext - FR0010557264 - AB), société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d'inhibiteurs de protéines kinases (IPK), annonce aujourd'hui que les résultats de son étude de phase 3 dans le traitement de la mastocytose systémique sévère feront l'objet d'une présentation orale au 21e congrès de l'Association Européenne d'Hématologie (9-12 juin 2016, Copenhague, Danemark). […].
Pfizer lance une étude clinique en thérapie génique expérimentale (mini-dystrophine) avec un premier patient atteint de myopathie de Duchenne.
PFIZER, le 03/05/2018 : Pfizer a lancé une étude clinique de phase 1b afin d'évaluer son candidat de thérapie génique (mini-dystrophine), le PF-06939926, chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ou DMD (dystrophie musculaire de Duchenne). Le 22 mars 2018, un premier patient a reçu par administration intraveineuse un mini-gène de la dystrophine (ou mini-dystrophine), sous le contrôle d'Edward Smith, MD, investigateur principal de l'étude et Professeur Agrégé en pédiatrie et neurologie au centre médical de la Duke University. La sélection et l'inclusion des patients vont se poursuivre dans quatre centres de recherche clinique aux États-Unis. Les premières données de cette étude devraient être communiquées au cours du premier semestre 2019, après l'évaluation de tous les patients prévue un an après l'administration du traitement. […].
Le séquençage du génome entier permet de détecter de manière fiable les maladies neurologiques héréditaires les plus courantes
PRNEWSWIRE, le 17/02/2022 : - L'étude, menée par l'université Queen Mary de Londres, Illumina, l'University College London et Genomics England, en collaboration avec le NHS England, montre la manière dont le séquençage du génome entier (WGS) permet d'identifier les maladies neurologiques héréditaires les plus courantes […].
ENRS 2022 – Braintale reçoit le prix scientifique Robert D. Zimmerman pour avoir élargi l'utilisation de sa plateforme numérique à l'identification des patients atteints de la maladie d'Alzheimer
Businesswire, le 23/08/2022 : Longtemps sous-estimée dans les neurosciences, la substance blanche, qui représente 80% du cerveau humain, joue un rôle clé dans son bon fonctionnement, son développement et son vieillissement, qu'il soit normal ou pathologique. Ainsi, Braintale développe depuis sa création, en 2018, des outils de mesure et de prédiction non invasifs, accessibles, efficaces et validés cliniquement pour les médecins traitant des patients souffrant de maladies cérébrales […].
BIORCHESTRA annonce au cours de la conférence RNA Leaders USA à Boston que le BMD-001 réduit l'Amyloid-β et la Tau dans un modèle animal de primate non humain atteint d'Alzheimer
PRNEWSWIRE, le 08/11/2022 : BOSTON, 9 novembre 2022 /PRNewswire/ -- Le Dr Branden Ryu, PDG et fondateur de BIORCHESTRA Ltd. (Corée du Sud), a été l'un des conférenciers vedettes d'une session plénière du congrès RNA Leaders USA à Boston, dans l'État du Massachusetts, le 18 octobre 2022. Le Dr Ryu s'est concentré sur les nouvelles données d'efficacité de leur composé phare, le BMD-001, issues d'études chez les primates non humains ayant démontré une clairance des protéines pathologiques amyloïde-β et tau. […].
Maladie de Parkinson : la Commission européenne approuve XadagoMD (safinamide) pour les patients atteints de la maladie de Parkinson à un stade intermédiaire ou avancé
Zambon S.p.A., le 28/02/2015 : « La lévodopa, toujours le traitement de référence en ce qui concerne les symptômes de la maladie de Parkinson, est associée à des complications motrices lorsqu'on l'utilise à long terme, ce qui constitue un important besoin médical non satisfait dans le traitement de la maladie de Parkinson, a déclaré le professeur Werner Poewe, directeur du service de neurologie, Innsbruck Medical University and University Hospital. Le ciblage des systèmes non dopaminergiques représente une nouvelle approche visant à atténuer ces complications motrices, à améliorer l'efficacité de la lévodopa et à éliminer la nécessité d'en augmenter la dose, car on sait que les doses augmentées aggravent les fluctuations motrices. » […].
Quelles attentes peut-on avoir aujourd’hui de la pharmacothérapie des troubles liés à l’usage d’alcool ?
Jean Adès, le 24/02/2015 : Au cours des dernières années, de nombreuses molécules ont été proposées dans le traitement des troubles liés à l’usage d’alcool. A côté de médicaments déjà classiques, tel l’acamprosate ou la naltrexone, de nouvelles molécules (nalméfène, GHB, baclofène) sont proposées, soit comme traitement de substitution de l’alcool, indiquées quand une abstinence totale est proposée au patient, soit comme réducteur du « craving » facilitant le retour à une consommation contrôlée ou le maintien d’une abstinence déjà obtenue. Certains de ces produits, déjà largement utilisés à l’étranger, attendent d’être commercialisés en France (nalmefene, GHB) ou, comme le baclofène peuvent désormais être prescrits sous couvert d’une Recommandation Temporaire d’Utilisation. Malgré l’engouement très médiatisé pour le baclofène, dont les effets en fonction des doses seront précisés par les résultats de deux études contrôlées en cours, les médicaments ne sont qu’un des éléments de la prise en charge du trouble complexe bio-psycho-social qu’est l’alcoolo-dépendance. Diverses formes de psychothérapies demeurent indispensables dont les médicaments proposés peuvent être un appoint utile. […].
Neuralstem reçoit le protocole d'accord final pour son brevet d'une nouvelle technologie d'immortalisation des cellules souches
PR Newswire, le 26/01/2009 : ROCKVILLE, Maryland, January 26 /PRNewswire/ -- Neuralstem, Inc. (NYSE Alternext US : CUR) a annoncé aujourd'hui avoir reçu du bureau des brevets des Etats-Unis (USPTO) un protocole d'accord officiel (Official Notice of Allowance) concernant sa demande de brevet, numéro 10/047,352, pour les lignées de cellules souches neurales stables. Ce brevet couvre la technologie servant à immortaliser n'importe quelle cellule souche neurale humaine, rendant ainsi sa croissance solide et durable. […].